Upstaza

Maa: Euroopan unioni

Kieli: viro

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

Eladocagene exuparvovec

Saatavilla:

PTC Therapeutics International Limited

ATC-koodi:

A16AB26

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

eladocagene exuparvovec

Terapeuttinen ryhmä:

Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products

Terapeuttinen alue:

Aminohapete ainevahetus, kaasasündinud vead

Käyttöaiheet:

Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Tuoteyhteenveto:

Revision: 5

Valtuutuksen tilan:

Volitatud

Valtuutus päivämäärä:

2022-07-18

Pakkausseloste

24
B. PAKENDI INFOLEHT
25
PAKENDI INFOLEHT: TEAVE PATSIENDILE
UPSTAZA 2,8 × 10
11 VEKTORGENOOMI / 0,5 ML INFUSIOONILAHUSES
Eladokageeneksuparvovek
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis
võimaldab kiiresti tuvastada uut
ohutusteavet. Saate aidata, teatades kõigist teie või teie lapse
võimalikest kõrvaltoimetest.
Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõigu 4 lõpuosa.
ENNE KUI TEILE VÕI TEIE LAPSELE RAVIMIT MANUSTATAKSE LUGEGE HOOLIKALT
INFOLEHTE, SEST SIIN ON TEILE
VÕI TEIE LAPSELE VAJALIKKU TEAVET.
-
Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda.
-
Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega.
-
Kui teil või teie lapsel tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage
nõu oma arsti või
meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles
infolehes ei ole nimetatud. Vt
lõik 4.
INFOLEHE SISUKORD
1.
Mis ravim on Upstaza ja milleks seda kasutatakse
2.
Mida on vaja teada enne Upstaza kasutamist teil või teie lapsel
3.
Kuidas Upstaza’t teile või teie lapsele manustatakse
4.
Võimalikud kõrvaltoimed
5.
Kuidas Upstaza’t säilitatakse
6.
Pakendi sisu ja muu teave
1.
MIS RAVIM ON UPSTAZA JA MILLEKS SEDA KASUTATAKSE
MIS RAVIM ON UPSTAZA
Upstaza on geeniteraapia ravim, mis sisaldab toimeainet
eladokageeneksuparvovek.
MILLEKS UPSTAZA’T KASUTATAKSE
Upstaza’t kasutatakse selliste 18 kuu vanuste ja vanemate
patsientide raviks, kellel on valgu aromaatse
aminohapete dekarboksülaasi (AADC) puudulikkus. See valk on oluline
teatud ainete tootmiseks,
mida närvisüsteem vajab korralikult toimimiseks.
AADC puudulikkus on pärilik ja seda põhjustab mutatsioon (muutus)
geenis, mis kontrollib AADC
tootmist (nimetatakse ka
_dopa dekarboksülaasi_
ehk
_DDC_
-geeniks). Seisund takistab lapse
närvisüsteemi arengut, mis tähendab, et lapsepõlves ei arene
õigesti paljud keha funktsioonid,
sealhulgas liikumine, söömine, hingamine, kõnelemine ja vaimsed
võimed.
KUIDAS UPSTAZA TOIMIB
Upstaza toimeaine eladokageeneksuparvovek on adeno-assotsieerunud
viir

Valmisteyhteenveto

1
I LISA
RAVIMI OMADUSTE KOKKUVÕTE
2
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis
võimaldab kiiresti tuvastada uut
ohutusteavet. Tervishoiutöötajatel palutakse teatada kõigist
võimalikest kõrvaltoimetest.
Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.8.
1.
RAVIMPREPARAADI NIMETUS
Upstaza 2,8 × 10
11
vektorgenoomi (vg) / 0,5 ml infusioonilahuses
2.
KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS
2.1
ÜLDINE KIRJELDUS
Eladokageeneksuparvovek on geeniteraapia ravim, mis ekspresseerib
inimese aromaatset L‐
aminohappe dekarboksülaasi ensüümi (hAADC). See on
mittereplitseeruv rekombinantne adeno-
assotsieerunud viiruse serotüüp 2 (AAV2) põhine vektor, mis
sisaldab tsütomegaloviiruse kohese-
varase (
_immediate-early_
) promootori kontrolli all olevat inimese dopadekarboksülaasi (DDC)
geeni
cDNA-d.
Eladokageeneksuparvoveki toodetakse inimese embrüonaalsetes
neerurakkudes rekombinantse DNA
tehnoloogia abil.
2.2
KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS
Iga üheannuseline viaal sisaldab 2,8 × 10
11
vg eladokageeneksuparvoveki 0,5 ml ekstraheeritavas
lahuses. Üks ml lahust sisaldab 5,6 x 10
11
vg eladokageeneksuparvoveki.
Abiainete täielikku loetelu vt lõik 6.1.
3.
RAVIMVORM
Infusioonilahus.
Pärast külmutatud olekust ülessulatamist on infusioonilahus selge
kuni kergelt läbipaistmatu, värvitu
kuni õrnalt valkjas vedelik.
4.
KLIINILISED ANDMED
4.1
NÄIDUSTUSED
Upstaza on näidustatud kliiniliste, molekulaarsete ja geneetiliselt
kinnitatud aromaatsete aminohapete
dekarboksülaasi (AADC) puudulikkuse diagnoosiga ja raske kliinilise
fenotüübiga 18 kuu vanuste ja
vanemate patsientide raviks (vt lõik 5.1).
4.2
ANNUSTAMINE JA MANUSTAMISVIIS
Ravi tuleb teha keskuses, mis on spetsialiseerunud stereotaktilisele
neurokirurgiale ja kvalifitseeritud
neurokirurg peab seda teostama kontrollitud aseptilistes tingimustes.
Annustamine
Patsiendid saavad koguannuse 1,8 × 10
11
vg, mis manustatakse nelja 0,08 ml (0,45 × 10
11
vg)
infusioonina (kaks kummagi
_putameni_
kohta).
Annustamine on sama kõigi selle