Translarna

Maa: Euroopan unioni

Kieli: tanska

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

Ataluren

Saatavilla:

PTC Therapeutics International Limited

ATC-koodi:

M09AX03

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

ataluren

Terapeuttinen ryhmä:

Andre midler mod forstyrrelser i muskel-skeletsystemet

Terapeuttinen alue:

Muskeldystrofi, Duchenne

Käyttöaiheet:

Translarna er indiceret til behandling af Duchennes muskeldystrofi, der hidrører fra en nonsense mutation i dystrofin-genet, i ambulante patienter i alderen fra 2 år og ældre. Effektivitet er ikke blevet demonstreret i ikke-ambulante patienter. Tilstedeværelsen af en nonsense mutation i dystrofin-genet skal være bestemt af genetiske test.

Tuoteyhteenveto:

Revision: 22

Valtuutuksen tilan:

autoriseret

Valtuutus päivämäärä:

2014-07-31

Pakkausseloste

33
B. INDLÆGSSEDDEL
34
INDLÆGSSEDDEL: INFORMATION TIL PATIENTEN
TRANSLARNA 125 MG GRANULAT TIL ORAL SUSPENSION
TRANSLARNA 250 MG GRANULAT TIL ORAL SUSPENSION
TRANSLARNA 1.000 MG GRANULAT TIL ORAL SUSPENSION
ataluren
Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan
der hurtigt tilvejebringes nye
oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle de
bivirkninger, du får. Se sidst i
punkt 4, hvordan du indberetter bivirkninger.
LÆS DENNE INDLÆGSSEDDEL GRUNDIGT, INDEN DU BEGYNDER AT TAGE DETTE
LÆGEMIDDEL, DA DEN
INDEHOLDER VIGTIGE OPLYSNINGER.
-
Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen.
-
Spørg lægen eller apotekspersonalet, hvis der er mere, du vil vide.
-
Lægen har ordineret dette lægemiddel til dig personligt. Lad derfor
være med at give medicinen
til andre. Det kan være skadeligt for andre, selvom de har de samme
symptomer, som du har.
-
Kontakt lægen, eller apotekspersonalet, hvis en bivirkning bliver
værre, eller du får
bivirkninger, som ikke er nævnt i denne indlægsseddel. Se punkt 4.
Se den nyeste indlægsseddel på www.indlaegsseddel.dk.
OVERSIGT OVER INDLÆGSSEDLEN
1.
Virkning og anvendelse
2.
Det skal du vide, før du begynder at tage Translarna
3.
Sådan skal du tage Translarna
4.
Bivirkninger
5.
Opbevaring
6.
Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger
1.
VIRKNING OG ANVENDELSE
Translarna er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof ataluren.
Translarna anvendes til at behandle Duchennes muskeldystrofi, der er
forårsaget af en specifik
genetisk defekt, der påvirker normal muskelfunktion.
Translarna anvendes til at behandle patienter på 2 år eller derover,
som kan gå.
Du eller dit barn er blevet testet af din læge før påbegyndelse af
behandlingen med Translarna for at
bekræfte, at din sygdom er egnet til behandling med dette
lægemiddel.
HVORDAN VIRKER TRANSLARNA?
Duchennes muskeldystrofi er forårsaget af genetiske ændringer, der
resulterer i en abnormitet i et
muskelprotein, er kaldes dystrofin, som er nødvendig for, a

Valmisteyhteenveto

1
BILAG I
PRODUKTRESUMÉ
2
Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan
nye sikkerhedsoplysninger
hurtigt tilvejebringes. Læger og sundhedspersonale anmodes om at
indberette alle formodede
bivirkninger. Se i pkt. 4.8, hvordan bivirkninger indberettes.
1.
LÆGEMIDLETS NAVN
Translarna 125 mg granulat til oral suspension
Translarna 250 mg granulat til oral suspension
Translarna 1.000 mg granulat til oral suspension
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING
Translarna 125 mg granulat til oral suspension
Hvert brev indeholder 125 mg ataluren.
Translarna 250 mg granulat til oral suspension
Hvert brev indeholder 250 mg ataluren.
Translarna 1.000 mg granulat til oral suspension
Hvert brev indeholder 1.000 mg ataluren.
Alle hjælpestoffer er anført under pkt. 6.1.
3.
LÆGEMIDDELFORM
Granulat til oral suspension.
Hvidt til offwhite granulat.
4.
KLINISKE OPLYSNINGER
4.1
TERAPEUTISKE INDIKATIONER
Translarna er indiceret til behandling af Duchennes muskeldystrofi,
der er forårsaget af en nonsense-
mutation i dystrofin-genet hos ambulante patienter i alderen 2 år og
derover (se pkt. 5.1).
Tilstedeværelse af en nonsense-mutation i dystrofin-genet skal
bestemmes ved genetisk test (se pkt.
4.4).
4.2
DOSERING OG ADMINISTRATION
_ _
Behandling med Translarna bør kun initieres af en speciallæge med
erfaring i behandling af
Duchenne/Becker muskeldystrofi.
Dosering
Ataluren skal indgives oralt hver dag i 3 doser.
Den første dosis skal tages om morgenen, den anden midt på dagen og
den tredje om aftenen. Det
anbefalede dosisinterval er 6 timer mellem morgen- og middagsdoserne,
6 timer mellem middags- og
aftendoserne og 12 timer mellem aftendosis og den første dosis den
næste dag.
Den anbefalede dosis er 10 mg/kg legemsvægt om morgenen, 10 mg/kg
legemsvægt midt på dagen, og
20 mg/kg legemsvægt om aftenen (for en daglig dosis på i alt 40
mg/kg legemsvægt).
3
Translarna fås i breve med 125 mg, 250 mg eller 1.000 mg.
Nedenstående tabel giver information om
hvilke(n) styrke(r) brev(e), der skal brug