Strimvelis

Maa: Euroopan unioni

Kieli: hollanti

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

autologe CD34 + verrijkt cel breuk met CD34 + cellen getransduceerde met de retrovirale vector dat voor de menselijke adenosine Dipyridamol (ADA) cDNA opeenvolging van menselijke hematopoïetische stamcellen / (CD34 +) voorlopercellen codeert

Saatavilla:

Fondazione Telethon ETS

ATC-koodi:

L03

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence

Terapeuttinen ryhmä:

Immunostimulants,

Terapeuttinen alue:

Ernstige gecombineerde immunodeficiëntie

Käyttöaiheet:

Strimvelis is geïndiceerd voor de behandeling van patiënten met strenge gecombineerde immunodeficiency als gevolg van adenosine Dipyridamol deficiëntie (ADA-SCID), voor wie geen geschikte menselijke leukocyten antigeen (HLA)-gecompenseerde verwante stamcel donor beschikbaar is (zie punt 4. 2 en sectie 4.

Tuoteyhteenveto:

Revision: 9

Valtuutuksen tilan:

Erkende

Valtuutus päivämäärä:

2016-05-26

Pakkausseloste

22
B. BIJSLUITER
23
BIJSLUITER: INFORMATIE VOOR DE PATIËNT OF VERZORGER
STRIMVELIS 1-10 X 10
6
CELLEN/ML DISPERSIE VOOR INFUSIE
Autologe, met CD34
+
verrijkte celfractie die CD34
+
-cellen bevat die zijn getransduceerd met een retrovirale
vector die codeert voor de menselijke ADA-cDNA-sequentie
Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor
kan snel nieuwe
veiligheidsinformatie worden vastgesteld. U kunt hieraan bijdragen
door melding te maken van alle
bijwerkingen die uw kind eventueel zou ervaren. Aan het einde van
rubriek 4 leest u hoe u dat kunt doen.
LEES GOED DE HELE BIJSLUITER VOORDAT UW KIND DIT GENEESMIDDEL KRIJGT
WANT ER STAAT BELANGRIJKE
INFORMATIE IN VOOR UW KIND.
-
Bewaar deze bijsluiter. Misschien heeft u hem later weer nodig.
-
Heeft u nog vragen? Neem dan contact op met de arts of verpleegkundige
van uw kind.
-
Krijgt uw kind last van een van de bijwerkingen die in rubriek 4
staan? Of krijgt uw kind een
bijwerking die niet in deze bijsluiter staat? Neem dan contact op met
de arts of verpleegkundige van
uw kind.
-
U krijgt van de arts van uw kind een patiëntenwaarschuwingskaart
waarop belangrijke informatie staat
over behandeling van uw kind met Strimvelis. Lees deze kaart goed door
en volg de instructies die
erop staan.
-
Draag de patiëntenwaarschuwingskaart altijd bij u en laat deze altijd
aan de arts of verpleegkundige
zien wanneer uw kind hen of een ziekenhuis bezoekt.
INHOUD VAN DEZE BIJSLUITER
1.
Wat is Strimvelis en waarvoor wordt dit middel gebruikt?
2.
Wanneer mag uw kind dit middel niet krijgen of moet u er extra
voorzichtig mee zijn?
3.
Hoe wordt dit middel gegeven?
4.
Mogelijke bijwerkingen
5.
Hoe bewaart u dit middel?
6.
Inhoud van de verpakking en overige informatie
1.
WAT IS STRIMVELIS EN WAARVOOR WORDT DIT MIDDEL GEBRUIKT?
Strimvelis is een type geneesmiddel dat
GENTHERAPIE
wordt genoemd. Het wordt speciaal voor elke patiënt
gemaakt.
Strimvelis wordt bij kinderen gebruikt voor de behandeling van een
ernstige aandoening,
ADA-SCID
(a
_denosine deaminase-sever

Valmisteyhteenveto

1
BIJLAGE I
SAMENVATTING VAN DE PRODUCTKENMERKEN
2
Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor
kan snel nieuwe
veiligheidsinformatie worden vastgesteld. Beroepsbeoefenaren in de
gezondheidszorg worden verzocht alle
vermoedelijke bijwerkingen te melden. Zie rubriek 4.8 voor het
rapporteren van bijwerkingen.
1.
NAAM VAN HET GENEESMIDDEL
Strimvelis 1-10 x 10
6
cellen/ml dispersie voor infusie
2.
KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING
2.1
ALGEMENE BESCHRIJVING
Een autologe, met CD34
+
verrijkte celfractie die CD34
+
-cellen bevat die getransduceerd zijn met een
retrovirale vector die codeert voor de menselijke adenosinedeaminase-
(ADA-)-cDNA-sequentie uit humane
hematopoëtische stam-/voorloper- (CD34
+
-)cellen.
2.2.
KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING
Het geneesmiddel is verpakt in een of meer infuuszakken. Elke
patiëntspecifieke infuuszak Strimvelis bevat
een autologe, met CD34
+
verrijkte celfractie met CD34
+
-cellen die zijn getransduceerd met een retrovirale
vector die voor de menselijke ADA-cDNA-sequentie codeert.
De kwantitatieve informatie over CD34
+
-cellen/kg en het totaal aantal cellen in het product wordt gegeven in
de etikettering van elke partij. De concentratie is 1-10 x 10
6
CD34
+
-cellen/ml.
Hulpstof met bekend effect
Dit geneesmiddel bevat 0,15 mmol natrium per ml.
Voor de volledige lijst van hulpstoffen, zie rubriek 6.1.
3.
FARMACEUTISCHE VORM
Dispersie voor infusie.
Een troebele tot heldere, kleurloze tot roze dispersie van cellen.
4.
KLINISCHE GEGEVENS
4.1
THERAPEUTISCHE INDICATIES
Strimvelis is geïndiceerd voor de behandeling van patiënten met
ernstige gecombineerde immuundeficiëntie
als gevolg van adenosinedeaminasedeficiëntie (ADA-SCID), voor wie
geen geschikte verwante
stamceldonor die humaan leukocytenantigeen- (HLA-)compatibel is,
beschikbaar is (zie rubriek 4.2 en 4.4).
4.2
DOSERING EN WIJZE VAN TOEDIENING
Strimvelis moet in een gespecialiseerd transplantatiecentrum worden
toegediend door een arts met eerdere
ervaring in de behandeling en cont