Strimvelis

Maa: Euroopan unioni

Kieli: ranska

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

autologue CD34 + enrichi la fraction cellulaire qui contient des cellules CD34 + transduites avec un vecteur rétroviral codant pour la séquence d’ADNc humain adénosine désaminase (ADA) de cellules souches/progénitrices (CD34 +) hématopoïétiques humaines

Saatavilla:

Fondazione Telethon ETS

ATC-koodi:

L03

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence

Terapeuttinen ryhmä:

Les Immunostimulants,

Terapeuttinen alue:

Immunodéficience combinée sévère

Käyttöaiheet:

Strimvelis est indiqué pour le traitement des patients atteints d’immunodéficience combinée sévère en raison du déficit en adénosine désaminase (ADA-SCID), pour lesquels aucun antigène leucocytaire humain approprié (HLA)-StemCell connexes correspondant donneur est disponible (voir la section 4. 2 et 4.

Tuoteyhteenveto:

Revision: 9

Valtuutuksen tilan:

Autorisé

Valtuutus päivämäärä:

2016-05-26

Pakkausseloste

21
B. NOTICE
22
NOTICE : INFORMATION DU PATIENT OU DU PERSONNEL SOIGNANT
STRIMVELIS 1-10 X 10
6 CELLULES/ML DISPERSION POUR PERFUSION
Fraction cellulaire autologue enrichie en CD34
+
contenant des cellules CD34
+
dérivées de la moelle
osseuse, transduites avec un vecteur rétroviral codant la séquence
d’ADNc du gène ADA humain
Ce médicament fait l’objet d’une surveillance supplémentaire qui
permettra l’identification rapide
de nouvelles informations relatives à la sécurité. Vous pouvez y
contribuer en signalant tout effet
indésirable que vous observez chez votre enfant. Voir en fin de
rubrique 4 comment déclarer les effets
indésirables.
VEUILLEZ LIRE ATTENTIVEMENT CETTE NOTICE AVANT QUE VOTRE ENFANT NE
REÇOIVE CE MÉDICAMENT, CAR ELLE
CONTIENT DES INFORMATIONS IMPORTANTES POUR VOTRE ENFANT.
-
Gardez cette notice. Vous pourriez avoir besoin de la relire.
-
Si vous avez d’autres questions, interrogez le médecin ou
l’infirmier/ère de votre enfant.
-
Si votre enfant ressent un quelconque effet indésirable, parlez-en au
médecin ou à l’infirmier/ère
de votre enfant. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable
qui ne serait pas mentionné dans
cette notice. Voir rubrique 4.
-
Le médecin de votre enfant vous remettra une carte d’alerte patient
qui contient des
informations de sécurité importantes sur le traitement de votre
enfant par Strimvelis. Lisez-la
attentivement et suivez les instructions qui s’y trouvent.
-
Ayez toujours sur vous la carte d’alerte patient et montrez-la
toujours au médecin ou à
l’infirmier/ère lorsque votre enfant les voit ou lorsque votre
enfant se rend à l’hôpital.
QUE CONTIENT CETTE NOTICE ?
1.
Qu’est-ce que Strimvelis et dans quels cas est-il utilisé
2.
Quelles sont les informations à connaître avant que votre enfant ne
reçoive Strimvelis
3.
Comment Strimvelis est administré
4.
Quels sont les effets indésirables éventuels
5.
Comment conserver Strimvelis
6.
Contenu de l’emballage et autres informations
1.
QU’EST-CE QUE STRIMV

Valmisteyhteenveto

1
ANNEXE I
RESUME DES CARACTERISTIQUES DU PRODUIT
2
Ce médicament fait l’objet d’une surveillance supplémentaire qui
permettra l’identification rapide
de nouvelles informations relatives à la sécurité. Les
professionnels de la santé déclarent tout effet
indésirable suspecté. Voir rubrique 4.8 pour les modalités de
déclaration des effets indésirables.
1.
DÉNOMINATION DU MÉDICAMENT
Strimvelis 1-10 x 10
6
cellules/mL dispersion pour perfusion
2.
COMPOSITION QUALITATIVE ET QUANTITATIVE
2.1
DESCRIPTION GÉNÉRALE
Fraction cellulaire autologue enrichie en CD34
+
contenant des cellules CD34
+
dérivées de la moelle
osseuse, transduites avec un vecteur rétroviral codant la séquence
d’ADNc du gène de l’adénosine
désaminase (ADA) humain provenant de cellules progénitrices/cellules
souches hématopoïétiques
humaines (CD34
+
).
2.2
COMPOSITION QUALITATIVE ET QUANTITATIVE
Le médicament est conditionné dans une ou plusieurs poches de
perfusion. Chaque poche de perfusion
de Strimvelis, spécifique d’un patient, contient une fraction
cellulaire autologue enrichie en CD34
+
comprenant des cellules CD34
+
transduites avec un vecteur rétroviral codant la séquence d’ADNc
du
gène ADA humain.
Les informations quantitatives portant sur le nombre de cellules CD34
+
/kg et de cellules totales
contenues dans le produit sont indiquées sur l’étiquetage de
chaque lot. La concentration est
de 1 à 10 x 10
6
cellules CD34
+
/mL.
Excipient à effet notoire :
Ce médicament contient 0,15 mmol de sodium par mL.
Pour la liste complète des excipients, voir rubrique 6.1.
3.
FORME
PHARMACEUTIQUE
Dispersion pour perfusion.
Dispersion de cellules opalescente à transparente, incolore à rose.
4.
INFORMATIONS CLINIQUES
4.1
INDICATIONS THÉRAPEUTIQUES
Strimvelis est indiqué chez les patients atteints d’un Déficit
Immunitaire Combiné Sévère dû à un
Déficit en Adénosine Désaminase (DICS-ADA), pour lesquels il n’y
a pas de donneur intrafamilial de
cellules souches compatibles HLA disponible (voir