Luxturna

Maa: Euroopan unioni

Kieli: portugali

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

voretigene neparvovec

Saatavilla:

Novartis Europharm Limited 

ATC-koodi:

S01XA27

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

voretigene neparvovec

Terapeuttinen ryhmä:

Other ophthalmologicals

Terapeuttinen alue:

Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa

Käyttöaiheet:

Luxturna é indicado para o tratamento de doentes adultos e pediátricos com perda de visão devido a herdadas de retina, distrofia causado por confirmou comportamento bialélico RPE65 mutações e que têm bastante viável células da retina.

Tuoteyhteenveto:

Revision: 7

Valtuutuksen tilan:

Autorizado

Valtuutus päivämäärä:

2018-11-22

Pakkausseloste

1
ANEXO I
RESUMO DAS CARACTERÍSTICAS DO MEDICAMENTO
2
Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá
permitir a rápida identificação de
nova informação de segurança. Pede-se aos profissionais de saúde
que notifiquem quaisquer suspeitas
de reações adversas. Para saber como notificar reações adversas,
ver secção 4.8.
1.
NOME DO MEDICAMENTO
Luxturna 5 × 10
12
vetores genómicos/ml concentrado e solvente para solução injetável
2.
COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA
2.1
DESCRIÇÃO GERAL
Voretigene neparvovec é um vetor de transferência génica que
utiliza um capsídeo de vetor viral
adeno-associado de serotipo 2 (
_adeno-associated viral vector serotype 2_
- AAV2) como um veículo de
transporte para a proteína do epitélio pigmentado da retina humana
de 65 kDa (hRPE65) ADNc para a
retina. Voretigene neparvovec é derivado do AAV2
_wild-type_
usando técnicas de ADN recombinante.
2.2
COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA
Cada ml de concentrado contém 5 × 10
12
vetores genómicos (vg).
Cada frasco para injetáveis de Luxturna contém 0,5 ml de volume
extraível de concentrado (que
corresponde a 2,5 × 10
12
vetores genómicos) que necessita de uma diluição 1:10 antes da
administração, ver secção 6.6.
Após a diluição de 0,3 ml de concentrado com 2,7 ml de solvente,
cada ml contém 5 × 10
11
vetores
genómicos. Cada dose de 0,3 ml de Luxturna contém 1,5 × 10
11
vetores genómicos.
Lista completa de excipientes, ver secção 6.1.
3.
FORMA FARMACÊUTICA
Concentrado e solvente para solução injetável.
Após descongelamento, tanto o concentrado como o solvente são
líquidos límpidos, incolores com um
pH de 7,3.
4.
INFORMAÇÕES CLÍNICAS
4.1
INDICAÇÕES TERAPÊUTICAS
Luxturna é indicado no tratamento de doentes adultos e pediátricos
com perda de visão devida a
distofia retiniana hereditária causada por mutações bialélicas
_RPE65_
confirmadas e que tenham
suficientes células retinianas viáveis.
3
4.2
POSOLOGIA E MODO DE ADMINISTRAÇÃO
O tratamento

Valmisteyhteenveto

1
ANEXO I
RESUMO DAS CARACTERÍSTICAS DO MEDICAMENTO
2
Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá
permitir a rápida identificação de
nova informação de segurança. Pede-se aos profissionais de saúde
que notifiquem quaisquer suspeitas
de reações adversas. Para saber como notificar reações adversas,
ver secção 4.8.
1.
NOME DO MEDICAMENTO
Luxturna 5 × 10
12
vetores genómicos/ml concentrado e solvente para solução injetável
2.
COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA
2.1
DESCRIÇÃO GERAL
Voretigene neparvovec é um vetor de transferência génica que
utiliza um capsídeo de vetor viral
adeno-associado de serotipo 2 (
_adeno-associated viral vector serotype 2_
- AAV2) como um veículo de
transporte para a proteína do epitélio pigmentado da retina humana
de 65 kDa (hRPE65) ADNc para a
retina. Voretigene neparvovec é derivado do AAV2
_wild-type_
usando técnicas de ADN recombinante.
2.2
COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA
Cada ml de concentrado contém 5 × 10
12
vetores genómicos (vg).
Cada frasco para injetáveis de Luxturna contém 0,5 ml de volume
extraível de concentrado (que
corresponde a 2,5 × 10
12
vetores genómicos) que necessita de uma diluição 1:10 antes da
administração, ver secção 6.6.
Após a diluição de 0,3 ml de concentrado com 2,7 ml de solvente,
cada ml contém 5 × 10
11
vetores
genómicos. Cada dose de 0,3 ml de Luxturna contém 1,5 × 10
11
vetores genómicos.
Lista completa de excipientes, ver secção 6.1.
3.
FORMA FARMACÊUTICA
Concentrado e solvente para solução injetável.
Após descongelamento, tanto o concentrado como o solvente são
líquidos límpidos, incolores com um
pH de 7,3.
4.
INFORMAÇÕES CLÍNICAS
4.1
INDICAÇÕES TERAPÊUTICAS
Luxturna é indicado no tratamento de doentes adultos e pediátricos
com perda de visão devida a
distofia retiniana hereditária causada por mutações bialélicas
_RPE65_
confirmadas e que tenham
suficientes células retinianas viáveis.
3
4.2
POSOLOGIA E MODO DE ADMINISTRAÇÃO
O tratamento