Libmeldy

Maa: Euroopan unioni

Kieli: tšekki

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

atidarsagene autotemcel

Saatavilla:

Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

ATC-koodi:

N07

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene

Terapeuttinen ryhmä:

Další léky na nervový systém

Terapeuttinen alue:

Leukodystrophy, Metachromatic

Käyttöaiheet:

Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still  have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.

Tuoteyhteenveto:

Revision: 6

Valtuutuksen tilan:

Autorizovaný

Valtuutus päivämäärä:

2020-12-17

Pakkausseloste

40
B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE
41
PŘÍBALOVÁ INFORMACE: INFORMACE PRO PACIENTA NEBO PEČUJÍCÍ OSOBU
LIBMELDY 2−10 × 10
6 BUNĚK/ML INFUZNÍ DISPERZE
ATIDARSAGEN AUTOTEMCEL
Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé
získání nových informací
o bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli
nežádoucí účinky, které se u Vašeho dítěte
vyskytnou. Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru
bodu 4.
PŘEČTĚTE SI POZORNĚ CELOU PŘÍBALOVOU INFORMACI DŘÍVE, NEŽ
ZAČNE VAŠE DÍTĚ TENTO PŘÍPRAVEK
POUŽÍVAT, PROTOŽE OBSAHUJE PRO VÁS DŮLEŽITÉ ÚDAJE.
-
Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete
potřebovat přečíst znovu.
-
Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se ošetřujícího
lékaře svého dítěte nebo zdravotní sestry.
-
Lékař nebo zdravotní sestra Vašeho dítěte Vám vydá kartu
pacienta. Pečlivě si ji přečtěte a
postupujte podle pokynů, které jsou v ní uvedeny.
-
Vždy ukažte kartu pacienta lékaři nebo zdravotní sestře Vašeho
dítěte, když je navštívíte nebo když
jdete do nemocnice.
-
Pokud se u Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích
účinků, sdělte to jeho lékaři nebo
zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli
nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny
v této příbalové informaci. Viz bod 4.
CO NALEZNETE V TÉTO PŘÍBALOVÉ INFORMACI
1.
Co je přípravek Libmeldy a k čemu se používá
2.
Čemu musíte věnovat pozornost, než bude Vašemu dítěti podán
přípravek Libmeldy
3.
Jak se přípravek Libmeldy podává
4.
Možné nežádoucí účinky
Nežádoucí účinky přípravku pro přípravný režim
Nežádoucí účinky přípravku Libmeldy
5.
Jak přípravek Libmeldy uchovávat
6.
Obsah balení a další informace
1.
CO JE PŘÍPRAVEK LIBMELDY A K ČEMU SE POUŽÍVÁ
CO JE PŘÍPRAVEK LIBMELDY
Libmeldy je typ léku nazývaného
GENOVÁ TERAPIE.
Je vyroben speciálně pro Vaše dítě z jeho vlastní
krevních

Valmisteyhteenveto

1
PŘÍLOHA I
SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU
2
Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To
umožní rychlé získání nových informací
o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili
jakákoli podezření na nežádoucí účinky.
Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8.
1.
NÁZEV PŘÍPRAVKU
Libmeldy 2−10 x 10
6
buněk/ml infuzní disperze
2.
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ
2.1
OBECNÝ POPIS
Libmeldy (atidarsagen autotemcel) je přípravek na bázi geneticky
modifikovaných autologních buněk
obohacených o CD34
+
populaci, která obsahuje hematopoetické kmenové a progenitorové
buňky
(HSPC) transdukované
_ex vivo_
pomocí lentivirového vektoru, který exprimuje gen lidské
arylsulfatázy
A (ARSA).
2.2
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ
Jeden infuzní vak přípravku Libmeldy, specifický pro konkrétního
pacienta, obsahuje atidarsagen
autotemcel, jehož koncentrace geneticky modifikovaných autologních
buněk obohacených o CD34
+
populaci je závislá na výrobní šarži.
Léčivý přípravek je zabalen v jednom nebo více infuzních
vacích celkově obsahujících disperzi
2-10 x 10
6
buněk/ml životaschopných buněk obohacených o CD34
+
populaci suspendovaných
v kryokonzervačním roztoku.
Jeden infuzní vak obsahuje 10 až 20 ml přípravku Libmeldy.
Kvantitativní údaje o léčivém přípravku, včetně počtu
infuzních vaků (viz bod 6), který má být podán,
jsou uvedeny v přiloženém informačním listu šarže (LIS)
nacházejícím se na víku kryopřepravky
používané pro přepravu.
Pomocné látky se známým účinkem
Tento léčivý přípravek obsahuje 3,5 mg sodíku na ml a 55 mg
dimethylsulfoxidu na ml.
Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.
3.
LÉKOVÁ FORMA
Infuzní disperze.
Čirá až mírně zakalená, bezbarvá až žlutá nebo růžová
disperze.
4.
KLINICKÉ ÚDAJE
4.1
TERAPEUTICKÉ INDIKACE
Přípravek Libmeldy je indikován k léčbě metachromatické
leukodystrofie (MLD) charakt