Gamifant

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

Osta se nyt

Aktiivinen ainesosa:
Emapalumab
Saatavilla:
Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
ATC-koodi:
L04AA39
INN (Kansainvälinen yleisnimi):
emapalumab
Terapeuttinen alue:
Immune System Diseases
Käyttöaiheet:
Gamifant is indicated for the treatment of paediatric patients aged under 18 years with primary haemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH).
Valtuutuksen tilan:
Refused
Myyntiluvan numero:
EMEA/H/C/004386
EMEA-koodi:
EMEA/H/C/004386

Asiakirjat muilla kielillä

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - bulgaria

19-03-2021

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - espanja

19-03-2021

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - tšekki

19-03-2021

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - tanska

19-03-2021

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - kreikka

19-03-2021

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - englanti

19-03-2021

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - ranska

19-03-2021

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - italia

19-03-2021

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - latvia

19-03-2021

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - liettua

19-03-2021

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - unkari

19-03-2021

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - hollanti

19-03-2021

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - portugali

19-03-2021

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - romania

19-03-2021

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - slovakki

19-03-2021

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - sloveeni

19-03-2021

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - ruotsi

19-03-2021

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - kroatia

19-03-2021

Lue koko asiakirja

Official address

Domenico Scarlattilaan 6

1083 HS Amsterdam

The Netherlands

Address for visits and deliveries

Refer to www.ema.europa.eu/how-to-find-us

Send us a question

Go to www.ema.europa.eu/contact

Telephone

+31 (0)88 781 6000

An agency of the European Union

© European Medicines Agency, 2021. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

13. marraskuuta 2020

EMA/659716/2020

EMEA/H/C/004386

Lääkevalmisteen Gamifant (emapalumabi) myyntiluvan

epääminen

Epääminen vahvistettu uudelleenarvioinnissa

Euroopan lääkevirasto on alkuperäisen lausuntonsa uudelleenarvioinnin jälkeen vahvistanut

suosituksensa evätä Gamifant-valmisteen myyntilupahakemus. Lääke oli tarkoitettu alle 18-vuotiaiden

lasten primaarisen hemofagosyyttisen lymfohistiosytoosin (HLH:n) hoitoon.

Virasto antoi lausuntonsa uudelleenarvioinnin jälkeen 12. marraskuuta 2020 annettuaan ensimmäisen

lausuntonsa 23. heinäkuuta 2020. Yhtiö, joka haki myyntilupaa Gamifantille, on Swedish Orphan

Biovitrum AB (publ).

Mitä Gamifant on ja mihin sitä oli määrä käyttää?

Gamifant kehitettiin lääkkeeksi, jolla oli määrä hoitaa alle 18-vuotiaita lapsia, joilla on vaikeahoitoinen

tai uusiutunut HLH (kun sairaus ei vastaa hoitoon tai kun se on uusiutunut) tai jotka eivät voi käyttää

tavanomaista HLH-hoitoa (yleensä deksametasoni- ja etoposidi-nimisten lääkkeiden yhdistelmä).

Primaarinen HLH (pHLH) on geneettinen sairaus, jolle on tyypillistä yliaktiivinen immuunijärjestelmä

(kehon luonnollinen puolustusjärjestelmä). Siinä keho tuottaa liikaa makrofageja ja lymfosyyttejä

(immuunijärjestelmän soluja), jotka kertyvät kehon kudoksiin ja elimiin, esimerkiksi maksaan,

pernaan, luuytimeen, aivoihin ja ihoon. HLH voi ilmaantua myös infektion jälkeen tai syövän

yhteydessä (ns. sekundaarinen HLH). Yleensä makrofagien ja lymfosyyttien tehtävänä on tuhota kehon

infektoituneet ja vaurioituneet solut, mutta HLH:ssa immuunijärjestelmä vaurioittaa potilaan terveitä

soluja.

Sairauden oireita ovat esimerkiksi kuume, laajentunut maksa ja perna, ihottuma, ikterus (ihon ja

silmänvalkuaisten kellertyminen) ja pansytopenia (verisolujen vähäisyys), ja niitä ilmaantuu usein 1–6

kuukauden iässä.

HLH voidaan parantaa hematopoieettisella kantasolusiirrolla. Se on toimenpide, jossa potilaan luuydin

korvataan luovuttajalta saaduilla kantasoluilla. Näin muodostuu uutta luuydintä, joka tuottaa terveitä

soluja, mutta potilaat tarvitsevat ensin intensiivistä hoitoa, jotta tämä onnistuisi.

Gamifantin vaikuttava aine on emapalumabi, ja sitä oli määrä antaa infuusiona (tiputuksena)

laskimoon.

Lääkevalmisteen Gamifant (emapalumabi) myyntiluvan epääminen

EMA/659716/2020

Sivu 2

Gamifant nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytettävä lääke) 9. kesäkuuta 2010

HLH:n hoitoa varten. Lisätietoja harvinaislääkkeeksi nimeämisestä on viraston verkkosivuilla:

www.ema.europa.eu/medicines/human/orphan-designations/eu310749.

Gamifantin todettiin täyttävän PRIME-ohjelman

vaatimukset 26. toukokuuta 2016 pHLH:n hoidon

osalta.

Miten Gamifant vaikuttaa?

Gamifantin vaikuttava aine, emapalumabi, on monoklonaalinen vasta-aine (eräs proteiinityyppi), joka

on kehitetty tunnistamaan gammainterferoni-niminen aine ja kiinnittymään siihen. HLH-potilailla

gammainterferonin pitoisuus on suuri, ja sen oletetaan aiheuttavan liiallista tulehdusvastetta, joka taas

aiheuttaa tämän taudin. Kun emapalumabi kiinnittyy gammainterferoniin, sen oletetaan estävän sen

toiminnan ja siten parantavan HLH:n oireita.

Mitä asiakirjoja yhtiö on esittänyt lääkevirastolle hakemuksensa tueksi?

Yhtiö esitteli tulokset yhdestä päätutkimuksesta, johon osallistui 34 pHLH:ta sairastavaa potilasta,

joista 27:ää oli hoidettu jo aiemmin. Tehon päämittarina oli niiden potilaiden määrä, joille kehittyi

osittainen tai täydellinen vaste tai joilla HLH parani, kun sitä mitattiin oireiden paranemisella ja

laboratoriokokeiden tuloksilla 4–8 hoitoviikon kuluttua.

Mitkä olivat tärkeimmät syyt myyntiluvan epäämiseen?

Viraston huolenaiheena oli heinäkuussa 2020 se, että vaikka monet potilaat vastasivat Gamifant-

hoitoon ja vaikka heille tehtiin myöhemmin hematopoieettinen kantasolusiirto, tutkimuksen tuloksia ei

pidetty riittävinä, jotta olisi voitu tehdä päätelmä, että Gamifant oli tehokas pHLH:n hoidossa.

Tutkimuksessa oli vain vähän potilaita, jotka saivat myös muita lääkkeitä HLH:n hoitoon. Lisäksi oireet

vaihtelevat ajan myötä, joten ei ollut mahdollista todeta, että joillakin potilailla havaittu vaste johtui

Gamifantin vaikutuksesta. Emapalumabin vaikutusta ei myöskään voitu tukea riittävästi saatavilla

olevilla tiedoilla, jotka koskivat sitä, miten lääke vaikuttaa, eikä gammainterferonin roolia pHLH:n

kehittymisessä tunneta täysin.

Tutkimuksen rakenteen vuoksi oli myös vaikea kerätä tietoa Gamifantin haittavaikutuksista, ja tätä

tietoa tarvitaan, jotta voidaan luonnehtia lääkkeen turvallisuusprofiilia. Kun selvitettiin, miten

tutkimusaineisto oli kerätty ja miten sitä oli hallinnoitu, oli todettava, ettei aineiston luotettavuutta

voitu vahvistaa.

Siksi virasto katsoi hakemuksen peruuttamisen ajankohtana, ettei ollut osoitettu, että Gamifantin

hyödyt olisivat sen riskejä suuremmat pHLH:n hoidossa. Näin ollen virasto suositteli

myyntilupahakemuksen epäämistä.

Yhtiön pyynnöstä virasto arvioi ensimmäisen lausuntonsa uudelleen. Uudelleenarvioinnin aikana virasto

tarkasteli saatavilla olevia tietoja ja sai neuvontaa alan asiantuntijaryhmältä.

Uudelleenarvioinnin jälkeen, marraskuussa 2020, Gamifantin turvallisuusprofiilia koskevaan

huolenaiheeseen oli vastattu hyväksyttävästi, mutta muita huolenaiheita oli edelleen ratkaisematta.

PRIME on Euroopan lääkeviraston ohjelma, jolla tuetaan sellaisten lääkkeiden kehittämistä, joilla pyritään täyttämään

puutteellisen lääketieteellisen hoidon tarpeet. Lisätietoja on saatavana täällä: https://www.ema.europa.eu/en/human-

regulatory/research-development/prime-priority-medicines

Lääkevalmisteen Gamifant (emapalumabi) myyntiluvan epääminen

EMA/659716/2020

Sivu 3

Tämän vuoksi virasto katsoi, etteivät Gamifantin hyödyt olleet sen riskejä suuremmat, ja suositteli

myyntiluvan epäämistä siltä.

Vaikuttaako tämä epääminen kliinisiin tutkimuksiin osallistuviin potilaisiin?

Yhtiö ilmoitti lääkevalmistekomitealle, että epäämisestä ei ole mitään seurauksia Gamifantia koskeviin

kliinisiin tutkimuksiin osallistuneille potilaille.

Jos olet mukana kliinisessä tutkimuksessa ja tarvitset lisätietoa hoidostasi, ota yhteyttä lääkäriin.

Samankaltaiset tuotteet

Etsi tähän tuotteeseen liittyviä ilmoituksia

Jaa nämä tiedot