Upstaza

Riik: Euroopa Liit

keel: kreeka

Allikas: EMA (European Medicines Agency)

Toimeaine:

Eladocagene exuparvovec

Saadav alates:

PTC Therapeutics International Limited

ATC kood:

A16AB26

INN (Rahvusvaheline Nimetus):

eladocagene exuparvovec

Terapeutiline rühm:

Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products

Terapeutiline ala:

Μεταβολισμός αμινοξέων, εγγενή σφάλματα

Näidustused:

Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Toote kokkuvõte:

Revision: 5

Volitamisolek:

Εξουσιοδοτημένο

Loa andmise kuupäev:

2022-07-18

Infovoldik

26
B. ΦΥΛΛΟ ΟΔΗΓΙΩΝ ΧΡΗΣΗΣ
27
ΦΎΛΛΟ ΟΔΗΓΙΏΝ ΧΡΉΣΗΣ: ΠΛΗΡΟΦΟΡΊΕΣ ΓΙΑ
ΤΟΝ ΑΣΘΕΝΉ
UPSTAZA 2,8 × 10
11 ΓΟΝΙΔΙΏΜΑΤΑ ΦΟΡΈΑ/0,5 ML ΔΙΆΛΥΜΑ ΓΙΑ
ΈΓΧΥΣΗ
Eladocagene exuparvovec
Το φάρμακο αυτό τελεί υπό
συμπληρωματική παρακολούθηση. Αυτό θα
επιτρέψει το γρήγορο
προσδιορισμό νέων πληροφοριών
ασφάλειας. Μπορείτε να βοηθήσετε μέσω
της αναφοράς πιθανών
ανεπιθύμητων ενεργειών που
ενδεχομένως παρουσιάζετε εσείς ή το
παιδί σας. Βλ. τέλος της
παραγράφου 4 για τον τρόπο αναφοράς
ανεπιθύμητων ενεργειών.
ΔΙΑΒΆΣΤΕ ΠΡΟΣΕΚΤΙΚΆ ΟΛΌΚΛΗΡΟ ΤΟ ΦΎΛΛΟ
ΟΔΗΓΙΏΝ ΧΡΉΣΗΣ ΠΡΙΝ ΕΣΕΊΣ Ή ΤΟ ΠΑΙΔΊ
ΣΑΣ
ΑΡΧΊΣΕΤΕ/ΑΡΧΊΣΕΙ ΝΑ ΠΑΊΡΝΕΙ ΑΥΤΌ ΤΟ
ΦΆΡΜΑΚΟ, ΔΙΌΤΙ ΠΕΡΙΛΑΜΒΆΝΕΙ
ΣΗΜΑΝΤΙΚΈΣ ΠΛΗΡΟΦΟΡΊΕΣ.
-
Φυλάξτε αυτό το φύλλο οδηγιών χρήσης.
Ίσως χρειαστεί να το διαβάσετε ξανά.
-
Εάν έχετε περαιτέρω απορίες, ρωτήστε
τον γιατρό ή τον νοσοκόμο σας.
-
Εάν παρατηρήσετε κάποια ανεπιθύμητη
ενέργεια σε εσάς ή στο παιδί σας,
ενημερώστε τον
γιατρό ή τον νοσοκόμο σας. Αυτό ισχύει
και για κάθε πιθανή ανεπιθύμητη
ενέργεια που δεν
αναφέρεται στο παρόν φύλλο οδηγιών
χρήσης. Βλέπε παράγραφο 4.
ΤΙ ΠΕΡΙΈΧΕΙ ΤΟ ΠΑΡΌΝ ΦΎΛΛΟ ΟΔΗΓΙΏΝ:
1.
Τι είναι το Upstaza και ποια είναι η χρήση
του
2.
Τι πρέπει να γνωρίζετε πρ

Toote omadused

1
ΠΑΡΑΡΤΗΜΑ Ι
ΠΕΡΙΛΗΨΗ ΤΩΝ ΧΑΡΑΚΤΗΡΙΣΤΙΚΩΝ ΤΟΥ
ΠΡΟΪΟΝΤΟΣ
2
Το φάρμακο αυτό τελεί υπό
συμπληρωματική παρακολούθηση. Αυτό θα
επιτρέψει το γρήγορο
προσδιορισμό νέων πληροφοριών
ασφάλειας. Ζητείται από τους
επαγγελματίες υγείας να αναφέρουν
οποιεσδήποτε πιθανολογούμενες
ανεπιθύμητες ενέργειες. Βλ. παράγραφο
4.8 για τον τρόπο αναφοράς
ανεπιθύμητων ενεργειών.
1.
ΟΝΟΜΑΣΙΑ ΤΟΥ ΦΑΡΜΑΚΕΥΤΙΚΟΥ ΠΡΟΪΟΝΤΟΣ
Upstaza 2,8 × 10
11
γονιδιώματα φορέα (vg)/0,5 ml διάλυμα για
έγχυση
2.
ΠΟΙΟΤΙΚΗ ΚΑΙ ΠΟΣΟΤΙΚΗ ΣΥΝΘΕΣΗ
2.1
ΓΕΝΙΚΉ ΠΕΡΙΓΡΑΦΉ
Το eladocagene exuparvovec είναι ένα γονιδιακό
φαρμακευτικό προϊόν που εκφράζει το
ένζυμο της
ανθρώπινης αποκαρβοξυλάσης των
αρωματικών L-αμινοξέων (hAADC).Πρόκειται
για έναν μη
αντιγραφόμενο ανασυνδυασμένο
αδενο-σχετιζόμενο ιικό φορέα ορότυπου
2 (AAV2), ο οποίος
περιέχει το cDNA του ανθρώπινου
γονιδίου της ντόπα αποκαρβοξυλάσης
(DDC) υπό τον έλεγχο του
άμεσα πρώιμου υποκινητή του
κυτταρομεγαλοϊού.
Το eladocagene exuparvovec παράγεται σε εμβρυϊκά
νεφρικά κύτταρα ανθρώπου με
τεχνολογία
ανασυνδυασμένου DNA.
2.2
ΠΟΙΟΤΙΚΉ ΚΑΙ ΠΟΣΟΤΙΚΉ ΣΎΝΘΕΣΗ
Κάθε φιαλίδιο μονήρους δόσης περιέχει
2,8 × 10
11
vg eladocagene exuparvovec σε εξαγώγιμο όγκο
0,5 ml διαλύματος. Κάθ�