Upstaza

Riik: Euroopa Liit

keel: saksa

Allikas: EMA (European Medicines Agency)

Toimeaine:

Eladocagene exuparvovec

Saadav alates:

PTC Therapeutics International Limited

ATC kood:

A16AB26

INN (Rahvusvaheline Nimetus):

eladocagene exuparvovec

Terapeutiline rühm:

Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products

Terapeutiline ala:

Aminosäuremetabolismus, angeborene Fehler

Näidustused:

Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Toote kokkuvõte:

Revision: 5

Volitamisolek:

Autorisiert

Loa andmise kuupäev:

2022-07-18

Infovoldik

26
B. PACKUNGSBEILAGE
27
GEBRAUCHSINFORMATION: INFORMATION FÜR PATIENTEN
UPSTAZA 2,8 X 10
11 VEKTORGENOME/0,5 ML INFUSIONSLÖSUNG
Eladocagene exuparvovec
Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies
ermöglicht eine schnelle
Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Sie können
dabei helfen, indem Sie jede bei
Ihnen oder Ihrem Kind auftretende Nebenwirkung melden. Hinweise zur
Meldung von
Nebenwirkungen, siehe Ende Abschnitt 4.
LESEN SIE DIE GESAMTE PACKUNGSBEILAGE SORGFÄLTIG DURCH, BEVOR SIE
ODER IHR KIND DIESES
ARZNEIMITTEL ERHALTEN/ERHÄLT, DENN SIE ENTHÄLT WICHTIGE
INFORMATIONEN.
-
Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese
später nochmals lesen.
-
Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das
medizinische
Fachpersonal.
-
Wenn Sie Nebenwirkungen haben oder bei Ihrem Kind Nebenwirkungen
bemerken, wenden Sie
sich an Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch
für Nebenwirkungen, die
nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Siehe Abschnitt 4.
WAS IN DIESER PACKUNGSBEILAGE STEHT
1.
Was ist Upstaza und wofür wird es angewendet?
2.
Was sollten Sie vor Ihrer Anwendung von Upstaza oder der Anwendung von
Upstaza bei Ihrem
Kind beachten?
3.
Wie wird Upstaza Ihnen oder Ihrem Kind verabreicht?
4.
Welche Nebenwirkungen sind möglich?
5.
Wie ist Upstaza aufzubewahren?
6.
Inhalt der Packung und weitere Informationen
1.
WAS IST UPSTAZA UND WOFÜR WIRD ES ANGEWENDET?
WAS IST UPSTAZA?
Upstaza ist ein Arzneimittel zur Gentherapie, das den Wirkstoff
Eladocagene exuparvovec enthält.
WOFÜR WIRD UPSTAZA ANGEWENDET?
Upstaza wird zur Behandlung von Patienten ab 18 Monaten mit einem
Mangel eines Proteins namens
Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC) angewendet. Dieses
Protein ist für die
Herstellung bestimmter Substanzen notwendig, die das Nervensystem des
Körpers für seine richtige
Funktion braucht.
Der AADC-Mangel ist eine vererbte Erkrankung, die durch eine Mutation
(Veränderung) auf dem Gen
hervorgeruf

Toote omadused

1
ANHANG I
ZUSAMMENFASSUNG DER MERKMALE DES ARZNEIMITTELS
2
Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies
ermöglicht eine schnelle
Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige
von Gesundheitsberufen sind
aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden.
Hinweise zur Meldung von
Nebenwirkungen, siehe Abschnitt 4.8.
1.
BEZEICHNUNG DES ARZNEIMITTELS
Upstaza 2,8 x 10
11
Vektorgenome (Vg)/0,5 ml Infusionslösung
2.
QUALITATIVE UND QUANTITATIVE ZUSAMMENSETZUNG
2.1
ALLGEMEINE BESCHREIBUNG
Eladocagene exuparvovec ist ein Arzneimittel zur Gentherapie, das die
humane Aromatische-L-
Aminosäure-Decarboxylase (hAADC) exprimiert. Es handelt sich um einen
nicht replizierenden
rekombinanten Vektor auf Grundlage des Adeno-assoziierten Virus vom
Serotyp 2 (AAV2), der die
cDNA des humanen Dopa-Decarboxylase(DDC)-Gens enthält und unter der
Kontrolle eines
Zytomegalievirus(CMV)-Promoters ist.
Eladocagene exuparvovec wird in menschlichen embryonalen Nierenzellen
mittels rekombinanter
DNA-Technologie hergestellt.
2.2
QUALITATIVE UND QUANTITATIVE ZUSAMMENSETZUNG
Jede Einzeldosis-Durchstechflasche enthält 2,8 × 10
11
Vg von Eladocagene exuparvovec in 0,5 ml
extrahierbarer Lösung. Jeder ml der Lösung enthält 5,6 x 10
11
Vg Eladocagene exuparvovec.
Vollständige Auflistung der sonstigen Bestandteile, siehe Abschnitt
6.1.
3.
DARREICHUNGSFORM
Infusionslösung.
Nach dem Auftauen, ist die Infusionslösung eine klare bis leicht
trübe, farblose bis blassweiße
Flüssigkeit.
4.
KLINISCHE ANGABEN
4.1
ANWENDUNGSGEBIETE
Upstaza ist indiziert für die Behandlung von Patienten im Alter ab 18
Monaten mit einer klinisch,
molekularbiologisch und genetisch bestätigten Diagnose eines
Aromatische-L-Aminosäure-
Decarboxylase-(AADC)-Mangels mit einem schweren Phänotyp (siehe
Abschnitt 5.1).
4.2
DOSIERUNG UND ART DER ANWENDUNG
Die Behandlung sollte in einem Zentrum, das auf stereotaktische
Neurochirurgie spezialisiert ist, von
einem qualifizierten Neurochirurgen unter kontrollierten asep