Translarna

Riik: Euroopa Liit

keel: norra

Allikas: EMA (European Medicines Agency)

Toimeaine:

Ataluren

Saadav alates:

PTC Therapeutics International Limited

ATC kood:

M09AX03

INN (Rahvusvaheline Nimetus):

ataluren

Terapeutiline rühm:

Andre legemidler for forstyrrelser i muskel-skjelettsystemet

Terapeutiline ala:

Muskeldystrofi, Duchenne

Näidustused:

Translarna er angitt for behandling av Duchenne muskeldystrofi som følge av en nonsense mutasjon i dystrophin gen, i oppegående pasienter i alderen 2 år og eldre. Effekten har ikke vært vist i ikke-oppegående pasienter. Tilstedeværelsen av en nonsense mutasjon i dystrophin gen bør være bestemt av genetiske tester.

Toote kokkuvõte:

Revision: 22

Volitamisolek:

autorisert

Loa andmise kuupäev:

2014-07-31

Infovoldik

34
B. PAKNINGSVEDLEGG
35
PAKNINGSVEDLEGG: INFORMASJON TIL PASIENTEN
TRANSLARNA 125 MG GRANULAT TIL MIKSTUR, SUSPENSJON
TRANSLARNA 250 MG GRANULAT TIL MIKSTUR, SUSPENSJON
TRANSLARNA 1
000 MG GRANULAT TIL MIKSTUR, SUSPENSJON
ataluren
Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny
sikkerhetsinformasjon så raskt
som mulig. Du kan bidra ved å melde enhver mistenkt bivirkning. Se
avsnitt 4 for informasjon om
hvordan du melder bivirkninger.
LES NØYE GJENNOM DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FØR DU BEGYNNER Å BRUKE
DETTE LEGEMIDLET. DET
INNEHOLDER INFORMASJON SOM ER VIKTIG FOR DEG.
-
Ta vare på dette pakningsvedlegget. Du kan få behov for å lese det
igjen.
-
Spør lege eller apotek hvis du har flere spørsmål eller trenger mer
informasjon.
-
Dette legemidlet er skrevet ut kun til deg. Ikke gi det videre til
andre. Det kan skade dem, selv
om de har symptomer på sykdom som ligner dine.
-
Kontakt lege eller apotek dersom du opplever bivirkninger, inkludert
mulige bivirkninger som
ikke er nevnt i dette pakningsvedlegget. Se avsnitt 4.
I DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FINNER DU INFORMASJON OM:
1.
Hva Translarna er og hva det brukes mot
2.
Hva du må vite før du bruker Translarna
3.
Hvordan du bruker Translarna
4.
Mulige bivirkninger
5.
Hvordan du oppbevarer Translarna
6.
Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon
1.
HVA TRANSLARNA ER OG HVA DET BRUKES MOT
Translarna er et legemiddel som inneholder den aktive substansen
ataluren.
Translarna brukes for å behandle Duchenne muskeldystrofi som er et
resultat av en spesifikk genetisk
feil som påvirker den normale muskelfunksjonen.
Translarna brukes for å behandle pasienter fra 2 års alder og
oppover, som er i stand til å gå.
Du eller barnet ditt vil ha blitt testet av legen før oppstart av
behandling med Translarna for å bekrefte
at sykdommen din kan behandles med dette legemiddelet.
HVORDAN VIRKER TRANSLARNA?
Duchenne muskeldystrofi er forårsaket av genetiske endringer som
resulterer i et avvik fra det normale
i et muskelprotein som kalles dystrofin,

Toote omadused

1
VEDLEGG I
PREPARATOMTALE
2
Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny
sikkerhetsinformasjon så raskt
som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde enhver mistenkt
bivirkning. Se pkt. 4.8 for
informasjon om bivirkningsrapportering.
1.
LEGEMIDLETS NAVN
Translarna 125 mg granulat til mikstur, suspensjon
Translarna 250 mg granulat til mikstur, suspensjon
Translarna 1 000 mg granulat til mikstur, suspensjon
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING
Translarna 125 mg granulat til mikstur, suspensjon
Hver dosepose inneholder 125 mg ataluren.
Translarna 125 mg granulat til mikstur, suspensjon
Hver dosepose inneholder 250 mg ataluren.
Translarna 1 000 mg granulat til mikstur, suspensjon
Hver dosepose inneholder 1 000 mg ataluren.
For fullstendig liste over hjelpestoffer, se pkt. 6.1.
3.
LEGEMIDDELFORM
Granulat til mikstur, suspensjon.
Hvitt til off-white granulat.
4.
KLINISKE OPPLYSNINGER
4.1
INDIKASJONER
Translarna er indisert til behandling av Duchenne muskeldystrofi som
et resultat av nonsense-
mutasjon i dystrofingenet, hos ambulatoriske pasienter i alderen 2 år
og eldre (se pkt. 5.1).
Tilstedeværelsen av en nonsense-mutasjon i dystrofingenet bør
fastslås ved genetiske prøver (se pkt.
4.4).
4.2
DOSERING OG ADMINISTRASJONSMÅTE_ _
Behandling med Translarna bør kun initieres av spesialistleger som
har erfaring med behandling av
Duchenne/Becker muskeldystrofi.
Dosering
Ataluren skal administreres oralt 3 ganger daglig.
Den første dosen skal tas på morgenen, den andre på ettermiddagen
og den tredje på kvelden.
Anbefalte doseintervaller er 6 timer mellom morgen- og
ettermiddagsdosen, 6 timer mellom
ettermiddags- og kveldsdosen, og 12 timer mellom kveldsdosen og den
første dosen etterfølgende dag.
Den anbefalte dosen er 10 mg/kg kroppsvekt på morgenen, 10 mg/kg
kroppsvekt på ettermiddagen, og
20 mg/kg kroppsvekt på kvelden (for en total dagsdose på 40 mg/kg
kroppsvekt).
3
Translarna er tilgjengelig i doseposer på 125 mg, 250 mg eller 1
000 mg. Tabellen nedenfor gir
informasj