Strimvelis

Riik: Euroopa Liit

keel: slovaki

Allikas: EMA (European Medicines Agency)

Toimeaine:

autológne CD34 + obohatený frakcia buniek, ktoré obsahuje CD34 + bunky transduced s antiretrovírusovej vektor, ktorý kóduje ľudský adenozín polymorfizmu (ADA) cDNA sekvencie z ľudskej hematopoetických kmeňových/progenitorových (CD34 +) buniek

Saadav alates:

Fondazione Telethon ETS

ATC kood:

L03

INN (Rahvusvaheline Nimetus):

autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence

Terapeutiline rühm:

Immunostimulants,

Terapeutiline ala:

Závažná kombinovaná imunodeficiencia

Näidustused:

Strimvelis je indikovaný na liečbu pacientov s ťažké kombinované imunodeficiencie kvôli nedostatku polymorfizmu adenozín (ADA-SCID), pre ktorých žiaden vhodný ľudský leukocytový antigén (HLA)-uzavreté súvisiace kmeňové bunky darcu je k dispozícii (pozri časť 4. 2 a oddielom 4.

Toote kokkuvõte:

Revision: 9

Volitamisolek:

oprávnený

Loa andmise kuupäev:

2016-05-26

Infovoldik

21
B. PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA
22
PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE PACIENTA ALEBO OŠETROVATEĽA
STRIMVELIS 1 - 10 X 10
6 BUNIEK/ML INFÚZNA DISPERZIA
Autológna bunková frakcia obohatená o CD34
+
bunky, ktorá obsahuje CD34
+
bunky transdukované
retrovírusovým vektorom, ktorý kóduje sekvenciu cDNA ľudskej ADA
Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle
získanie nových informácií
o bezpečnosti. Môžete prispieť tým, že nahlásite akékoľvek
vedľajšie účinky, ak sa u vášho dieťaťa
vyskytnú. Informácie o tom, ako hlásiť vedľajšie účinky,
nájdete na konci časti 4.
POZORNE SI PREČÍTAJTE CELÚ PÍSOMNÚ INFORMÁCIU PREDTÝM, AKO
VÁŠMU DIEŤAŤU PODAJÚ TENTO LIEK,
PRETOŽE OBSAHUJE PRE VAŠE DIEŤA DÔLEŽITÉ INFORMÁCIE.
-
Túto písomnú informáciu si uschovajte. Možno bude potrebné, aby
ste si ju znovu prečítali.
-
Ak máte akékoľvek ďalšie otázky, obráťte sa na lekára alebo
zdravotnú sestru svojho dieťaťa.
-
Ak sa u vášho dieťaťa vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok,
obráťte sa na lekára alebo
zdravotnú sestru svojho dieťaťa. To sa týka aj akýchkoľvek
vedľajších účinkov, ktoré nie sú
uvedené v tejto písomnej informácii. Pozri časť 4.
-
Lekár vášho dieťaťa vám poskytne pohotovostnú kartu pacienta,
ktorá obsahuje dôležité
informácie týkajúce sa bezpečnosti pri liečbe vášho dieťaťa
Strimvelisom. Pozorne si ju
prečítajte a riaďte sa pokynmi, ktoré sú na nej uvedené.
Pohotovostnú kartu pacienta vždy noste so sebou a vždy ju ukážte
lekárovi alebo zdravotnej
sestre, keď ich vaše dieťa navštívi alebo keď príde do
nemocnice.
V TEJTO PÍSOMNEJ INFORMÁCII SA DOZVIETE
:
1.
Čo je Strimvelis a na čo sa používa
2.
Čo potrebujete vedieť predtým, ako vášmu dieťaťu podajú
Strimvelis
3.
Ako sa Strimvelis podáva
4.
Možné vedľajšie účinky
5.
Ako uchovávať Strimvelis
6.
Obsah balenia a ďalšie informácie
1.
ČO JE STRIMVELIS A NA ČO SA POUŽÍVA
Strimve

Toote omadused

1
PRÍLOHA I
SÚHRN CHARAKTERISTICKÝCH VLASTNOSTÍ LIEKU
2
Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle
získanie nových informácií
o bezpečnosti. Od zdravotníckych pracovníkov sa vyžaduje, aby
hlásili akékoľvek podozrenia
na nežiaduce reakcie. Informácie o tom, ako hlásiť nežiaduce
reakcie, nájdete v časti 4.8.
1.
NÁZOV LIEKU
Strimvelis 1 - 10 x 10
6
buniek/ml infúzna disperzia
2.
KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE
2.1
VŠEOBECNÝ OPIS
Autológna bunková frakcia obohatená o CD34
+
bunky, ktorá obsahuje CD34
+
bunky transdukované
retrovírusovým vektorom, ktorý kóduje sekvenciu cDNA ľudskej
adenozíndeaminázy (ADA)
z ľudských hematopoetických kmeňových/progenitorových (CD34
+
) buniek.
2.2
KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE
Tento liek je balený v jednom alebo viacerých infúznych vakoch.
Každý infúzny vak Strimvelis pre
konkrétneho pacienta obsahuje autológnu bunkovú frakciu obohatenú
o CD34
+
bunky, ktorá obsahuje
CD34
+
bunky transdukované retrovírusovým vektorom, ktorý kóduje
sekvenciu humánnej ADA
cDNA.
Kvantitatívna informácia týkajúca sa CD34
+
buniek/kg a celkového počtu buniek v lieku je uvedená
na označení obalu pre každú šaržu. Koncentrácia je 1 - 10 x 10
6
CD34
+
buniek/ml.
Pomocná látka so známym účinkom
Tento liek obsahuje 0,15 mmol sodíka na ml.
Úplný zoznam pomocných látok, pozri časť 6.1.
3.
LIEKOVÁ FORMA
Infúzna disperzia.
Zakalená až číra, bezfarebná až ružová disperzia buniek.
4.
KLINICKÉ ÚDAJE
4.1
TERAPEUTICKÉ INDIKÁCIE
Strimvelis je indikovaný na liečbu pacientov s ťažkým
kombinovaným imunodeficitom spôsobeným
deficitom adenozíndeaminázy (ADA-SCID), pre ktorých nie je k
dispozícii vhodný pokrvne príbuzný
darca kmeňových buniek, ktorý má zhodu v ľudských leukocytových
antigénoch (human leukocyte
antigens, HLA) (pozri časti 4.2 a 4.4).
4.2
DÁVKOVANIE A SPÔSOB PODÁVANIA
Strimvelis sa musí podávať v špecializovanom transplantačnom
centre a