Skysona

Riik: Euroopa Liit

keel: horvaadi

Allikas: EMA (European Medicines Agency)

Toimeaine:

elivaldogene autotemcel

Saadav alates:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

ATC kood:

N07

INN (Rahvusvaheline Nimetus):

elivaldogene autotemcel

Terapeutiline rühm:

Ostali lijekovi protiv živčanog sustava

Terapeutiline ala:

Adrenoleukodystrophy

Näidustused:

Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.

Volitamisolek:

povučen

Loa andmise kuupäev:

2021-07-16

Infovoldik

32
B. UPUTA O LIJEKU
Lijek koji više nije odobren
33
UPUTA O LIJEKU: INFORMACIJE ZA BOLESNIKA ILI NJEGOVATELJA
SKYSONA 2 - 30 × 10
6
STANICA/ML DISPERZIJA ZA INFUZIJU
elivaldogen autotemcel (autologne CD34
+
stanice koje kodiraju _ABCD1 _gen)
Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo
otkrivanje novih sigurnosnih
informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći.
Za postupak prijavljivanja
nuspojava vidjeti dio 4.
PAŽLJIVO PROČITAJTE CIJELU UPUTU PRIJE NEGO ŠTO VI/VAŠE DIJETE
PRIMITE OVAJ LIJEK JER SADRŽI VAMA
VAŽNE PODATKE.
-
Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.
-
Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku ili medicinskoj
sestri.
-
Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti
liječnika ili medicinsku sestru. To
uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi.
Pogledajte dio 4.
-
Liječnik ili medicinska sestra dat će Vam Karticu s upozorenjima za
bolesnika, koja sadrži
bitne sigurnosne informacije o liječenju lijekom Skysona. Pažljivo
je pročitajte i slijedite upute
na njoj.
-
Uvijek nosite sa sobom Karticu s upozorenjima za bolesnika i uvijek je
pokažite liječniku ili
medicinskoj sestri kod posjeta ili ako budete primljeni u bolnicu.
ŠTO SE NALAZI U OVOJ UPUTI
1.
Što je Skysona i za što se koristi
2.
Što morate znati prije nego što se Vama ili Vašem djetetu primijeni
lijek Skysona
3.
Kako se Skysona proizvodi i kako se primjenjuje
4.
Moguće nuspojave
5.
Kako čuvati lijek Skysona
6.
Sadržaj pakiranja i druge informacije
1.
ŠTO JE SKYSONA I ZA ŠTO SE KORISTI
Skysona se koristi za liječenje ozbiljne genetske bolesti koja se
zove cerebralna adrenoleukodistrofija
(CALD) u djece i adolescenata mlađih od 18 godina.
Osobe s CALD-om imaju promjenu u genu za proizvodnju proteina koji se
zove protein
adrenoleukodistrofije (ALDP). Osobe s CALD-om ne mogu proizvoditi
protein ili imaju protein koji
ne djeluje dobro. To uzrokuje nakupljanje masnih kiselina vrlo dugih
lanaca u tijelu, po

Toote omadused

1
PRILOG I.
SAŽETAK OPISA SVOJSTAVA LIJEKA
Lijek koji više nije odobren
2
Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo
otkrivanje novih sigurnosnih
informacija. Od zdravstvenih radnika se traži da prijave svaku sumnju
na nuspojavu za ovaj lijek. Za
postupak ivanja nuspojava vidjeti dio 4.8.
1.
NAZIV LIJEKA
Skysona 2 - 30 × 10
6
stanica/ml disperzija za infuziju
2.
KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV
2.1
OPĆI OPIS
Skysona (elivaldogen autotemcel) je populacija obogaćena genetski
modificiranim autolognim CD34
+
stanicama koja sadrži hematopoetske matične stanice (engl.
_haematopoietic stem cells_, HSC)
transducirane _ex vivo_ lentiviralnim vektorom (LVV) koji kodira
komplementarnu
deoksiribonukleinsku kiselinu (cDNA) gena _ABCD1_ za ljudski protein
adrenoleukodistrofije (ALDP).
2.2
KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV
Jedna infuzijska vrećica lijeka Skysona za određenog bolesnika
sadrži elivaldogen autotemcel u
koncentraciji populacije obogaćene genetski modificiranim autolognim
stanicama CD34
+
ovisnoj o
seriji.
Gotov lijek pakiran je u jednu ili više infuzijskih vrećica koje
sadrže disperziju 2 - 30 × 10
6
stanica/ml
populacije obogaćene stanicama CD34
+
suspendirane u krioprezerviranoj otopini. Jedna infuzijska
vrećica sadrži približno 20 ml disperzije za infuziju.
Kvantitativne informacije o jačini lijeka, CD34
+
stanicama i dozi za određenog bolesnika nalaze se na
listu s informacijama o seriji. List s informacijama o seriji nalazi
se unutar poklopca spremnika za
krioprezervaciju koji se koristi za transport lijeka Skysona.
Pomoćna(e) tvar(i) s poznatim učinkom
Jedna doza sadrži 391 ‐ 1564 mg natrija (nalazi se u otopini
Cryostor CS5).
Za cjeloviti popis pomoćnih tvari vidjeti dio 6.1.
3.
FARMACEUTSKI OBLIK
Disperzija za infuziju.
Bezbojna do bijela do crvena, uključujući nijanse bijele ili
ružičaste, do svijetložuta i narančasta
disperzija.
4.
KLINIČKI PODACI
4.1
TERAPIJSKE INDIKACIJE
Skysona je indicirana za liječenje ranog stadija cerebralne
adrenoleukodi