Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - tsink - hepatolentikulaarne degeneratsioon - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - wilsoni tõve ravi.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

univar solutions bv - trientine dihüdrokloriid - hepatolentikulaarne degeneratsioon - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - cufence on näidustatud ravi wilsoni tõbi patsientidel talu, d-penitsillamiin ravi, täiskasvanud ja lapsed vanuses 5 aastat ja vanemad.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

gmp-orphan sa - trientine tetrahydrochloride - hepatolentikulaarne degeneratsioon - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - cuprior on näidustatud ravi wilsoni tõbi täiskasvanutel, noorukitel ja lastel ≥ 5 aastat talu, d-penitsillamiin ravi.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - karglumhape - amino acid metabolism, inborn errors; propionic acidemia - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - carbaglu on näidustatud ravi:hyperammonaemia tõttu n-acetylglutamate-synthase esmane puudus;hyperammonaemia tõttu isovaleric acidaemia;hyperammonaemia tõttu methymalonic acidaemia;hyperammonaemia tõttu propioonhappe acidaemia.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - veevaba betaiini - homotsüstiinuria - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - adjunctive treatment of homocystinuria, involving deficiencies or defects in:cystathionine beta-synthase (cbs);5,10-methylene-tetrahydrofolate reductase (mthfr);cobalamin cofactor metabolism (cbl). cystadane should be used as supplement to other therapies such as vitamin b6 (pyridoxine), vitamin b12 (cobalamin), folate and a specific diet.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - merkaptaamiini vesinikkloriid - tsüstinoos - oftalmoloogilised vahendid - cystadrops on näidustatud täiskasvanutel ja lastel alates 2 aasta vanustel tsüstinoosiga sarvkesta tsüstiin crystal hoiused.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - merkaptaamiini bitartraat - tsüstinoos - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - cystagon on näidustatud tõestatud nefropaatilise tsüstinoosi raviks. tsüsteamiin vähendab tsüstiini kogunemist mõnedes rakkudes (e. leukotsüüdid, lihas- ja maksarakud) nefropaatilise tsüstinoosiga patsientidel ning kui ravi alustatakse varakult, siis viivitab see neerupuudulikkuse arengut.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - toksofersolaan - cholestasis; vitamin e deficiency - vitamiinid - vedrop on näidustatud malabsorptsioonist lastel kaasasündinud puudulikkuse või pärilik krooniline kolestaas, alates sünnist (ajalised vastsündinud) ja e-vitamiini puudus-16 – 18 eluaastat, piirkonniti.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - ibuprofeen - ductus arteriosus, patent - südame teraapia - hemodünaamiliselt olulise patendidokumendi arteriosuse ravi enneaegset vastsündinuid alla 34 rasedusnädalat.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

jazz pharmaceuticals ireland limited - daunorubicin hydrochloride, cytarabine - leukeemia, müeloidne, äge - antineoplastilised ained - vyxeos liposomal on näidustatud ravi täiskasvanud, kellel on äsja diagnoositud, ravi seotud ägeda müeloidse leukeemia (t-aml) või aml koos myelodysplasia seotud muutused (aml-mrc).