Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - karglumhape - amino acid metabolism, inborn errors; propionic acidemia - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - carbaglu on näidustatud ravi:hyperammonaemia tõttu n-acetylglutamate-synthase esmane puudus;hyperammonaemia tõttu isovaleric acidaemia;hyperammonaemia tõttu methymalonic acidaemia;hyperammonaemia tõttu propioonhappe acidaemia.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - veevaba betaiini - homotsüstiinuria - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - adjunctive treatment of homocystinuria, involving deficiencies or defects in:cystathionine beta-synthase (cbs);5,10-methylene-tetrahydrofolate reductase (mthfr);cobalamin cofactor metabolism (cbl). cystadane should be used as supplement to other therapies such as vitamin b6 (pyridoxine), vitamin b12 (cobalamin), folate and a specific diet.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - merkaptaamiini vesinikkloriid - tsüstinoos - oftalmoloogilised vahendid - cystadrops on näidustatud täiskasvanutel ja lastel alates 2 aasta vanustel tsüstinoosiga sarvkesta tsüstiin crystal hoiused.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - tsink - hepatolentikulaarne degeneratsioon - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - wilsoni tõve ravi.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - merkaptaamiini bitartraat - tsüstinoos - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - cystagon on näidustatud tõestatud nefropaatilise tsüstinoosi raviks. tsüsteamiin vähendab tsüstiini kogunemist mõnedes rakkudes (e. leukotsüüdid, lihas- ja maksarakud) nefropaatilise tsüstinoosiga patsientidel ning kui ravi alustatakse varakult, siis viivitab see neerupuudulikkuse arengut.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - toksofersolaan - cholestasis; vitamin e deficiency - vitamiinid - vedrop on näidustatud malabsorptsioonist lastel kaasasündinud puudulikkuse või pärilik krooniline kolestaas, alates sünnist (ajalised vastsündinud) ja e-vitamiini puudus-16 – 18 eluaastat, piirkonniti.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - ibuprofeen - ductus arteriosus, patent - südame teraapia - hemodünaamiliselt olulise patendidokumendi arteriosuse ravi enneaegset vastsündinuid alla 34 rasedusnädalat.

Eesti - eesti - Ravimiamet

recordati rare diseases - hemiin - infusioonilahuse kontsentraat - 25mg 1ml 10ml 4tk

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - pasireotiid - acromegaly; pituitary acth hypersecretion - hüpofüüsi ja hüpotaalamuse hormoonid ja analoogid - signifor on näidustatud cushingi tõvega täiskasvanud patsientide raviks, kelle jaoks operatsioon ei ole võimalus või kellele operatsioon on ebaõnnestunud. signifor on näidustatud ravi täiskasvanud patsientidel, kellel acromegaly, kellele operatsiooni ei ole võimalik või ei ole tervendavat ja kes on ebapiisavalt kontrollitud ravi teise somatostatin analoog.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - osilodrostat fosfaat - cushingi sündroom - kortikosteroidid süsteemseks kasutamiseks - isturisa on näidustatud ravi sisemise cushingi sündroom täiskasvanutel.