Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - tsink - hepatolentikulaarne degeneratsioon - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - wilsoni tõve ravi.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

immedica pharma ab - naatrium phenylbutyrate - ornithine carbamoyltransferase deficiency disease; citrullinemia; carbamoyl-phosphate synthase i deficiency disease - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - ammonaps on näidustatud adjunctive ravi kroonilise juhtimise uurea tsükli häired, mis on seotud puuduste carbamylphosphate synthetase, ornitiin transcarbamylase orargininosuccinate synthetase. see on näidustatud kõikidele patsientidele vastsündinute algusega esitlus (ensüümi täielik puudujääke, esitades jooksul esimese 28 päeva elu). samuti on see näidustatud patsientidel, kellel on hilise algusega haigus(ensüümi osaline puudujääke, esitades pärast esimese kuu life), kes on esinenud hyperammonaemic entsefalopaatia.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

swedish orphan biovitrum international ab - nitisinoon - türosineemiad - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1)orfadin is indicated for the treatment of adult and paediatric (in any age range) patients with confirmed diagnosis of hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1) in combination with dietary restriction of tyrosine and phenylalanine. alkaptonuria (aku)orfadin is indicated for the treatment of adult patients with alkaptonuria (aku).

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

mendelikabs europe ltd - nitisinoon - türosineemiad - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - raviks täiskasvanutel ja lastel (on vanus vahemikus) kinnitatud diagnoosi pärilik tyrosinemia tüüpi 1 (ht 1) koos metioniinisisaldust türosiini ja fenüülalaniini.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

cycle pharmaceuticals (europe) ltd - nitisinoon - türosineemiad - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - ravi täiskasvanud ja pediaatriliste patsientide puhul, kellel on kinnitatud diagnoosi pärilik tyrosinemia tüüp 1 (ht-1) koos toidu piiramine türosiini ja fenüülalaniini.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

univar solutions bv - trientine dihüdrokloriid - hepatolentikulaarne degeneratsioon - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - cufence on näidustatud ravi wilsoni tõbi patsientidel talu, d-penitsillamiin ravi, täiskasvanud ja lapsed vanuses 5 aastat ja vanemad.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - eliglustat - gaucheri tõbi - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - cerdelga on näidustatud pikaajaliseks raviks täiskasvanud patsientidel gaucher haiguse tüüp 1 (gd1), kes on cyp2d6 metaboliseerijatel (pms), annuses (ims) või kõrge (ems).

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - sapropterin dihüdrokloriid - fenüülketonuria - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - kuvan on näidustatud hüperfenüülalanineemia (hpa) raviks täiskasvanutel ja igas vanuses fenüülketonuuria (pku) lastel, kes teadaolevalt arvestama sellise ravi. kuvan on näidustatud ka ravi hyperphenylalaninaemia (hpa) täiskasvanud ja pediaatriliste patsientide igas vanuses koos tetrahydrobiopterin (bh4) puudulikkus, kes on osutunud tundlik, et selline kohtlemine.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

eurocept international b. v. - naatrium phenylbutyrate - karbamoüül-fosfaadi synthase ma puudus haiguse - erinevate alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted - ravi kroonilise juhtimise uurea tsükli häired.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - teduglutiid - malabsorptsiooni sündroomid - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - revestive on näidustatud patsientidel vanuses 1 aasta ja üle lühikese soole sündroom (sbs). patsiendid peavad pärast operatsiooni järgima soole kohandumist. revestive on näidustatud ravi patsientidel vanuses 1 aasta ja üle selle lühikese soole sündroom. patsiendid peavad pärast operatsiooni järgima soole kohandumist.