Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - galsulfaas - vi mukopolüsahhariidoos - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - naglazyme on näidustatud pikaajalise ensüümi asendusravi patsientidel kinnitatud diagnoosi vimizimi vi (mps vi; n-atsetüülgalaktosamiini 4-sulfataasi puudus; maroteaux-lamy sündroom) (vt lõik 5. nagu kõik lysosomal geneetilised häired, see on oluline, eriti raskete vormide, et alustada ravi võimalikult varakult, enne välimus mittekuuluv kliinilised ilmingud haigus. oluline küsimus on, et ravida noortel patsientidel vanuses.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

alexion europe sas - asfosaasi alfa - hüpofosfatoos - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - strensiq on näidustatud pikaajaliseks ensüümide asendusraviks pediaatrias kasutatavat hüpofosfataasi põdevatel patsientidel haiguse luumärkide raviks.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - tserliponaas alfa - neuronaalsed ceroid-lipofuscinoses - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - brineura on näidustatud ravi neuronite ceroid lipofuscinosis tüüp 2 (cln2) haiguse, tuntud ka kui tripeptidyl peptidase 1 (tpp1) puudulikkus,.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

amicus therapeutics europe limited - cipaglucosidase alfa - glükogeeni ladustamise ii tüüpi haigused - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset pompe disease (acid α-glucosidase [gaa] deficiency).

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - laronidaas - mukopolüsahhariidoos i - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - aldurazyme on näidustatud pikaajalise ensüümi asendamine ravi patsientidel, kellel radioloogilised mucopolysaccharidosis i (mps i; α-l-iduronidase puudulikkus) raviks nonneurological ilminguid haigus.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - idursulfaas - mukopolüsahhariidoos ii - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - elaprase on näidustatud hunteri sündroomiga (mukopolüsahhariidoos ii, mps ii) patsientide pikaajaliseks raviks. kliinilistes uuringutes ei uuritud heterosügootseid emasid.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - alglükosidaas alfa - glükogeeni ladustamise ii tüüpi haigused - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - myozyme on näidustatud pikaajalise ensüüm-asendusravi (ert) korral pompe tõve (happe-a-glükosidaasi puudulikkuse) diagnoosiga patsientidel. patsientidel, kellel on hilise algusega pompe tõbi tõendid efektiivsuse kohta on piiratud.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - velaglütseraas alfa - gaucheri tõbi - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - vpriv on näidustatud 1. tüüpi gaucher 'tõvega patsientidel pikaajaliseks ensüümide asendusravi (ert) raviks.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - recombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase - mukopolüsahhariidoos iv - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - vimizim on näidustatud mukopolüsahharidoosi, iva tüübi (morquio a sündroom, mps iva) raviks igas vanuses patsientidel.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

chiesi farmaceutici s.p.a. - velmanase alfa - alfa-mannosidosis - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - ravi mitte-neuroloogiliste sümptomite patsiendid kerge kuni mõõduka alfa-mannosidosis.