Pombiliti Euroopa Liit - rootsi - EMA (European Medicines Agency)

pombiliti

amicus therapeutics europe limited - cipaglucosidase alfa - glykogenlagringssjukdomstyp ii - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset pompe disease (acid α-glucosidase [gaa] deficiency).

Elfabrio Euroopa Liit - rootsi - EMA (European Medicines Agency)

elfabrio

chiesi farmaceutici s.p.a - pegunigalsidase alfa - fabry disease - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - elfabrio is indicated for long-term enzyme replacement therapy in adult patients with a confirmed diagnosis of fabry disease (deficiency of alpha-galactosidase).

Mepsevii Euroopa Liit - rootsi - EMA (European Medicines Agency)

mepsevii

ultragenyx germany gmbh - vestronidase alfa - mucopolysaccharidosis vii - enzymer - mepsevii är indicerat för behandling av icke-neurologiska manifestationer av mucopolysaccharidosis vii (mps vii, sly syndrom).

Upstaza Euroopa Liit - rootsi - EMA (European Medicines Agency)

upstaza

ptc therapeutics international limited - eladocagene exuparvovec - aminosyrametabolism, infödda fel - enzymes, other alimentary tract and metabolism products - upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic l amino acid decarboxylase (aadc) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Cabometyx Euroopa Liit - rootsi - EMA (European Medicines Agency)

cabometyx

ipsen pharma - cabozantinib (s)-malate - carcinoma, renal cell; carcinomas, hepatocellular - antineoplastiska medel - renal cell carcinoma (rcc)cabometyx is indicated as monotherapy for the treatment of advanced renal cell carcinoma (rcc):in treatment-naïve adults with intermediate or poor risk,in adults following prior vascular endothelial growth factor (vegf)-targeted therapy. cabometyx, in combination with nivolumab, is indicated for the first-line treatment of advanced renal cell carcinoma in adults. hepatocellular carcinoma (hcc)cabometyx is indicated as monotherapy for the treatment of hepatocellular carcinoma (hcc) in adults who have previously been treated with sorafenib.

Hemgenix Euroopa Liit - rootsi - EMA (European Medicines Agency)

hemgenix

csl behring gmbh - etranacogene dezaparvovec - hemofili b - other hematological agents - treatment of severe and moderately severe haemophilia b (congenital factor ix deficiency) in adult patients without a history of factor ix inhibitors.

Kanuma Euroopa Liit - rootsi - EMA (European Medicines Agency)

kanuma

alexion europe sas - sebelipas alfa - lipid metabolism, inborn fel - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - kanuma är indicerat för långsiktig enzymersättningsbehandling (ert) för patienter i alla åldrar med brist på lysosomalt surt lipas (lal).

Ketoconazole HRA Euroopa Liit - rootsi - EMA (European Medicines Agency)

ketoconazole hra

hra pharma rare diseases - ketokonazol - cushing syndrom - antimykotika för systemisk användning - ketokonazol hra är indicerat för behandling av endogent cushings syndrom hos vuxna och ungdomar över 12 år.

Opsumit Euroopa Liit - rootsi - EMA (European Medicines Agency)

opsumit

janssen-cilag international n.v.   - macitentan - hypertoni, lungformig - antihypertensiva medel, - opsumit, som monoterapi eller i kombination, är indicerat för långvarig behandling av pulmonell arteriell hypertension (pah) hos vuxna patienter i who functional class (fc) ii-iii. effekt har visats i ett pah befolkning, inklusive idiopatisk och ärftliga polycykliska aromatiska kolväten, pah associerad med bindväv sjukdomar, och pah associerad med den korrigerade enkel kongenital hjärtsjukdom.