pombiliti
amicus therapeutics europe limited - cipaglucosidase alfa - glykogenlagringssjukdomstyp ii - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset pompe disease (acid α-glucosidase [gaa] deficiency).
elfabrio
chiesi farmaceutici s.p.a - pegunigalsidase alfa - fabry disease - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - elfabrio is indicated for long-term enzyme replacement therapy in adult patients with a confirmed diagnosis of fabry disease (deficiency of alpha-galactosidase).
mepsevii
ultragenyx germany gmbh - vestronidase alfa - mucopolysaccharidosis vii - enzymer - mepsevii är indicerat för behandling av icke-neurologiska manifestationer av mucopolysaccharidosis vii (mps vii, sly syndrom).
upstaza
ptc therapeutics international limited - eladocagene exuparvovec - aminosyrametabolism, infödda fel - enzymes, other alimentary tract and metabolism products - upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic l amino acid decarboxylase (aadc) deficiency with a severe phenotype (see section 5.
cabometyx
ipsen pharma - cabozantinib (s)-malate - carcinoma, renal cell; carcinomas, hepatocellular - antineoplastiska medel - renal cell carcinoma (rcc)cabometyx is indicated as monotherapy for the treatment of advanced renal cell carcinoma (rcc):in treatment-naïve adults with intermediate or poor risk,in adults following prior vascular endothelial growth factor (vegf)-targeted therapy. cabometyx, in combination with nivolumab, is indicated for the first-line treatment of advanced renal cell carcinoma in adults. hepatocellular carcinoma (hcc)cabometyx is indicated as monotherapy for the treatment of hepatocellular carcinoma (hcc) in adults who have previously been treated with sorafenib.
hemgenix
csl behring gmbh - etranacogene dezaparvovec - hemofili b - other hematological agents - treatment of severe and moderately severe haemophilia b (congenital factor ix deficiency) in adult patients without a history of factor ix inhibitors.
kanuma
alexion europe sas - sebelipas alfa - lipid metabolism, inborn fel - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - kanuma är indicerat för långsiktig enzymersättningsbehandling (ert) för patienter i alla åldrar med brist på lysosomalt surt lipas (lal).
ketoconazole hra
hra pharma rare diseases - ketokonazol - cushing syndrom - antimykotika för systemisk användning - ketokonazol hra är indicerat för behandling av endogent cushings syndrom hos vuxna och ungdomar över 12 år.
opsumit
janssen-cilag international n.v. - macitentan - hypertoni, lungformig - antihypertensiva medel, - opsumit, som monoterapi eller i kombination, är indicerat för långvarig behandling av pulmonell arteriell hypertension (pah) hos vuxna patienter i who functional class (fc) ii-iii. effekt har visats i ett pah befolkning, inklusive idiopatisk och ärftliga polycykliska aromatiska kolväten, pah associerad med bindväv sjukdomar, och pah associerad med den korrigerade enkel kongenital hjärtsjukdom.