Euroopa Liit - sloveeni - EMA (European Medicines Agency)

mendelikabs europe ltd - nitizinon - tyrosinemias - drugi zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki, - zdravljenje odraslih in pediatričnih bolnikov s katero je bila potrjena diagnoza dedne tipografije tipa 1 (ht 1) v kombinaciji s prehransko omejitvijo tirozina in fenilalanina.

Euroopa Liit - sloveeni - EMA (European Medicines Agency)

dipharma arzneimittel gmbh - miglustat - gaucher bolezen - drugi proizvodi prebavnega trakta in metabolizma - miglustat dipharma je označen za oralno zdravljenje odraslih bolnikov z blago do zmerno tipa 1 gaucher bolezni. miglustat dipharma se lahko uporablja le pri zdravljenju bolnikov, za katere encim nadomestno zdravljenje, je neustrezna. miglustat dipharma je primerna za zdravljenje progresivne nevrološke manifestacije pri odraslih bolnikih in pediatričnih bolnikih z niemann-pick tip c bolezen.

Euroopa Liit - sloveeni - EMA (European Medicines Agency)

dipharma arzneimittel gmbh - sapropterin dihydrochloride - fenilketonurije - drugi zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki, - sapropterin dipharma is indicated for the treatment of hyperphenylalaninaemia (hpa) in adults and paediatric patients of all ages with phenylketonuria (pku) who have been shown to be responsive to such treatment. sapropterin dipharma is also indicated for the treatment of hyperphenylalaninaemia (hpa) in adults and paediatric patients of all ages with tetrahydrobiopterin (bh4) deficiency who have been shown to be responsive to such treatment.

Euroopa Liit - sloveeni - EMA (European Medicines Agency)

amicus therapeutics europe limited - miglustat - bolezen tipa ii za shranjevanje glikogena - drugi proizvodi prebavnega trakta in metabolizma - opfolda (miglustat) is an enzyme stabiliser of cipaglucosidase alfa long-term enzyme replacement therapy in adults with late-onset pompe disease (acid α- glucosidase [gaa] deficiency).

Euroopa Liit - sloveeni - EMA (European Medicines Agency)

immedica pharma ab - natrijev phenylbutyrate - ornithine carbamoyltransferase deficiency disease; citrullinemia; carbamoyl-phosphate synthase i deficiency disease - drugi zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki, - ammonaps je označen kot adjunctive terapije pri kroničnih upravljanje sečnine cikel motenj, ki vključujejo pomanjkljivosti carbamylphosphate synthetase, ornitin transcarbamylase orargininosuccinate synthetase. to je indicirana pri vseh bolnikih z novorojenčku-nastop predstavitev (skupaj encim pomanjkljivosti, ki predstavljajo v prvih 28 dneh življenja). to je prikazano tudi pri bolnikih s poznim nastopom bolezni(delna encim pomanjkljivosti, ki predstavljajo po prvem mesecu življenja), ki so zgodovino hyperammonaemic encefalopatija.

Euroopa Liit - sloveeni - EMA (European Medicines Agency)

swedish orphan biovitrum international ab - nitizinon - tyrosinemias - drugi zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki, - hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1)orfadin is indicated for the treatment of adult and paediatric (in any age range) patients with confirmed diagnosis of hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1) in combination with dietary restriction of tyrosine and phenylalanine. alkaptonuria (aku)orfadin is indicated for the treatment of adult patients with alkaptonuria (aku).

Euroopa Liit - sloveeni - EMA (European Medicines Agency)

immedica pharma ab - glicerol fenilbutirat - motnje cikličnega uda, v rojstvu - drugi zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki, - ravicti je primerna za uporabo kot adjunctive terapijo za kronično upravljanje bolnikov z sečnine cikel motnje (ucds), vključno z pomanjkljivosti carbamoyl fosfat-sintetaze-i (cps), ornitin carbamoyltransferase (otc), argininosuccinate synthetase (rit), argininosuccinate lyase (asl), arginase i (arg) in ornitin translocase pomanjkljivost hyperornithinaemia-hyperammonaemia homocitrullinuria sindrom (hhh), ki ne more biti upravlja prehranskih beljakovin, omejitev in/ali amino kisline, dodatki sam. ravicti je treba uporabljati z prehranskih beljakovin, omejitev in, v nekaterih primerih, prehranskih dopolnilih, (e. , esencialne aminokisline, arginin, citrulin, brezcarinske dodatke kalorij).

Sloveenia - sloveeni - JAZMP (Javna agencija RS za zdravila in medicinske pripomočke)

shire pharmaceuticals ireland limited - teduglutid - prašek in vehikel za raztopino za injiciranje - teduglutid 5 mg / 1 viala - teduglutid

Sloveenia - sloveeni - JAZMP (Javna agencija RS za zdravila in medicinske pripomočke)

shire pharmaceuticals ireland limited - teduglutid - prašek in vehikel za raztopino za injiciranje - teduglutid 5 mg / 1 viala - teduglutid

Euroopa Liit - sloveeni - EMA (European Medicines Agency)

cycle pharmaceuticals (europe) ltd - nitizinon - tyrosinemias - drugi zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki, - za zdravljenje odraslih in pediatričnih bolnikih s potrjeno diagnozo dedno tyrosinemia tip 1 (ht-1) v kombinaciji z prehranskih omejitev tirozin in fenilalanin.