Nulibry

Riik: Euroopa Liit

keel: islandi

Allikas: EMA (European Medicines Agency)

Toimeaine:

fosdenopterin hydrobromide dihydrate

Saadav alates:

TMC Pharma (EU) Limited

ATC kood:

A16AX19

INN (Rahvusvaheline Nimetus):

fosdenopterin

Terapeutiline rühm:

Önnur meltingarvegi og efnaskipti vörur,

Terapeutiline ala:

Metal Metabolism, Inborn Errors

Näidustused:

NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.

Toote kokkuvõte:

Revision: 2

Volitamisolek:

Leyfilegt

Loa andmise kuupäev:

2022-09-15

Infovoldik

19
B. FYLGISEÐILL
20
FYLGISEÐILL: UPPLÝSINGAR FYRIR NOTANDA LYFSINS
NULIBRY 9,5 MG STUNGULYFSSTOFN, LAUSN.
fosdenópterín
Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar
um öryggi lyfsins komist fljótt og
örugglega til skila. Allir geta hjálpað til við þetta með því
að tilkynna aukaverkanir sem koma fram.
Aftast í kafla 4 eru upplýsingar um hvernig tilkynna á
aukaverkanir.
LESIÐ ALLAN FYLGISEÐILINN VANDLEGA ÁÐUR EN BYRJAÐ ER AÐ NOTA
LYFIÐ. Í HONUM ERU MIKILVÆGAR
UPPLÝSINGAR FYRIR ÞIG EÐA BARNIÐ ÞITT.
-
Geymið fylgiseðilinn. Nauðsynlegt getur verið að lesa hann
síðar.
-
Leitið til læknisins eða hjúkrunarfræðingsins ef þörf er á
frekari upplýsingum.
-
Látið lækninn eða hjúkrunarfræðinginn vita um allar
aukaverkanir þínar eða barnsins þíns. Þetta
gildir einnig um aukaverkanir sem ekki er minnst á í þessum
fylgiseðli. Sjá kafla 4.
Í FYLGISEÐLINUM ERU EFTIRFARANDI KAFLAR
1.
Upplýsingar um NULIBRY og við hverju það er notað
2.
Áður en byrjað er að nota NULIBRY
3.
Hvernig á að nota NULIBRY
4.
Hugsanlegar aukaverkanir
5.
Hvernig geyma á NULIBRY
6.
Pakkningar og aðrar upplýsingar
1.
UPPLÝSINGAR UM NULIBRY OG VIÐ HVERJU ÞAÐ ER NOTAÐ
HVAÐ NULIBRY ER
NULIBRY inniheldur virka efnið fosdenópterín.
NULIBRY er gefið fólki með arfgengan skort á mólýbden
hjálparþáttum (MoCD) af gerð A
_._
Það er
gefið einstaklingum þegar lækna grunar að þeir gætu verið með
MoCD gerð A. Það þarf að halda
áfram notkun lyfsins ævilangt ef MoCD gerð A er staðfest með
erfðarannsóknum.
HVAÐ ER SKORTUR Á MÓLÝBDEN HJÁLPARÞÁTTUM (MOCD) GERÐ A:
MoCD gerð A
_ _
er sjaldgæf meðfæddur galli í náttúrulegum efnaskiptum sem
líkaminn þarf til að virka.
Einkenni þessa erfðasjúkdóms birtast venjulega stuttu eftir
fæðingu og eru m.a. erfiðleikar við að
nærast og flog. Önnur einkenni eru minnkuð meðvitund eða
viðbrögð við umhverfinu, aukning á
hrökkviðbragði við skyndilegum atburði og

Toote omadused

1
VIÐAUKI I
SAMANTEKT Á EIGINLEIKUM LYFS
2
Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar
um öryggi lyfsins komist fljótt og
örugglega til skila. Heilbrigðisstarfsmenn eru hvattir til að
tilkynna allar aukaverkanir sem grunur er
um að tengist lyfinu. Í kafla 4.8 eru upplýsingar um hvernig
tilkynna á aukaverkanir.
1.
HEITI LYFS
NULIBRY 9,5 mg stungulyfsstofn, lausn
2.
INNIHALDSLÝSING
Hvert hettuglas inniheldur 12,5 mg fosdenópterínhýdróbrómíð
tvíhýdrat sem jafngildir 9,5 mg
fosdenópteríni.
Eftir blöndun með 5 ml af sæfðu vatni fyrir stungulyf, inniheldur
hver ml af lausn 1,9 mg af
fosdenópteríni (1,9 mg/ml).
Sjá lista yfir öll hjálparefni í kafla 6.1.
3.
LYFJAFORM
Stungulyfsstofn, lausn (stungulyfsstofn).
Hvítt eða fölgult duft.
pH lausnarinnar eftir blöndun er á bilinu 5-7, seigja 1,0 cSt og
osmósuþéttni á bilinu 260-
320 mOsmol/kg
4.
KLÍNÍSKAR UPPLÝSINGAR
4.1
ÁBENDINGAR
NULIBRY er ætlað til meðferðar á sjúklingum með skort á
mólýbden hjálparþáttum (molybdenum
cofactor deficiency (MoCD)) gerð A.
_ _
4.2
SKAMMTAR OG LYFJAGJÖF
NULIBRY á aðeins að gefa ef sjúklingur er með staðfesta
erfðagreiningu eða sennilega greiningu á
MoCD gerð A.
Sjúklingar með sennilega greiningu á MoCD gerð A þurfa að fara
í erfðarannsókn til að staðfesta
greiningu á MoCD gerð A. Hætta þarf notkun NULIBRY ef MoCD gerð A
greiningin er ekki staðfest
með erfðarannsókn.
Meðferð með NULIBRY á að hefja og hafa umsjón með á
sjúkrahúsi af heilbrigðisstarfsmanni sem
hefur reynslu í meðferð á meðfæddum efnaskiptagöllum. NULIBRY
er hvarfefnisuppbótarmeðferð
ætlað til langtíma notkunar.
Skammtar
_Börn yngri en 1 árs (eftir meðgöngulengd) _
Hjá sjúklingum yngri en eins árs er ráðlagður skammtur af
NULIBRY títraður út frá meðgöngulengd.
3
Fyrir sjúklinga yngri en 1 árs sem eru fyrirburar (meðgöngulengd <
37 vikur), er ráðlagður
upphafsskammtur af NULIBRY 0,40 mg/kg/dag gefinn í bláæð einu
sinni