Luxturna

Riik: Euroopa Liit

keel: taani

Allikas: EMA (European Medicines Agency)

Toimeaine:

voretigene neparvovec

Saadav alates:

Novartis Europharm Limited 

ATC kood:

S01XA27

INN (Rahvusvaheline Nimetus):

voretigene neparvovec

Terapeutiline rühm:

Other ophthalmologicals

Terapeutiline ala:

Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa

Näidustused:

Luxturna er indiceret til behandling af voksne og pædiatriske patienter med tab af synet på grund af arvelig retinal dystrofi skyldes bekræftet biallelic RPE65 mutationer, og som har tilstrækkelig levedygtige celler retinal.

Toote kokkuvõte:

Revision: 7

Volitamisolek:

autoriseret

Loa andmise kuupäev:

2018-11-22

Infovoldik

1
BILAG I
PRODUKTRESUMÉ
2
Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan
nye sikkerhedsoplysninger
hurtigt tilvejebringes. Sundhedspersoner anmodes om at indberette alle
formodede bivirkninger. Se i
pkt. 4.8, hvordan bivirkninger indberettes.
1.
LÆGEMIDLETS NAVN
Luxturna 5 × 10
12
vektorgenomer/ml koncentrat og solvens til injektionsvæske,
opløsning
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING
2.1
GENEREL BESKRIVELSE
Voretigen neparvovec er en genvektor, som anvender et adeno-associeret
virusvektor serotype 2
(AAV2)-kapsid som fremføringsmiddel til det humane retinal
pigmentepitel 65 kDa-protein (hRPE65)
cDNA til retina. Voretigen neparvovec er fremstillet af vildtype AAV2
ved hjælp af
rekombinant-DNA-teknikker.
2.2
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING
En ml koncentrat indeholder 5 × 10
12
vektorgenomer (vg).
Hvert hætteglas med Luxturna indeholder 0,5 ekstraherbart ml
koncentrat (svarende til
2,5 × 10
12
vektorgenomer), som kræver en 1:10-fortynding inden administration.
Se pkt. 6.6.
Efter fortynding af 0,3 ml koncentrat med 2,7 ml solvens, vil hver ml
indeholde
5 × 10
11
vektorgenomer. Hver dosis af 0,3 ml Luxturna indeholder 1,5 × 10
11
vektorgenomer.
Alle hjælpestoffer er anført under pkt. 6.1.
3.
LÆGEMIDDELFORM
Koncentrat og solvens til injektionsvæske, opløsning.
Efter optøning fra nedfrossen tilstand er både koncentrat og solvens
klare, farveløse væsker med en
pH-værdi på 7,3.
4.
KLINISKE OPLYSNINGER
4.1
TERAPEUTISKE INDIKATIONER
Luxturna er indiceret til behandling af voksne og pædiatriske
patienter med synstab som følge af
nedarvet retinal dystrofi, der skyldes bekræftede biallele
RPE65-mutationer, og som har et
tilstrækkeligt antal levedygtige retinaceller.
3
4.2
DOSERING OG ADMINISTRATION
Behandlingen skal indledes og administreres af en øjenkirurg med
erfaring i makulakirurgi.
Dosering
Patienterne får en enkeltdosis på 1,5 × 10
11
vektorgenomer voretigen neparvovec i hvert øje. Hver
dosis administreres til det subretinale rum med et samlet volum

Toote omadused

1
BILAG I
PRODUKTRESUMÉ
2
Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan
nye sikkerhedsoplysninger
hurtigt tilvejebringes. Sundhedspersoner anmodes om at indberette alle
formodede bivirkninger. Se i
pkt. 4.8, hvordan bivirkninger indberettes.
1.
LÆGEMIDLETS NAVN
Luxturna 5 × 10
12
vektorgenomer/ml koncentrat og solvens til injektionsvæske,
opløsning
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING
2.1
GENEREL BESKRIVELSE
Voretigen neparvovec er en genvektor, som anvender et adeno-associeret
virusvektor serotype 2
(AAV2)-kapsid som fremføringsmiddel til det humane retinal
pigmentepitel 65 kDa-protein (hRPE65)
cDNA til retina. Voretigen neparvovec er fremstillet af vildtype AAV2
ved hjælp af
rekombinant-DNA-teknikker.
2.2
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING
En ml koncentrat indeholder 5 × 10
12
vektorgenomer (vg).
Hvert hætteglas med Luxturna indeholder 0,5 ekstraherbart ml
koncentrat (svarende til
2,5 × 10
12
vektorgenomer), som kræver en 1:10-fortynding inden administration.
Se pkt. 6.6.
Efter fortynding af 0,3 ml koncentrat med 2,7 ml solvens, vil hver ml
indeholde
5 × 10
11
vektorgenomer. Hver dosis af 0,3 ml Luxturna indeholder 1,5 × 10
11
vektorgenomer.
Alle hjælpestoffer er anført under pkt. 6.1.
3.
LÆGEMIDDELFORM
Koncentrat og solvens til injektionsvæske, opløsning.
Efter optøning fra nedfrossen tilstand er både koncentrat og solvens
klare, farveløse væsker med en
pH-værdi på 7,3.
4.
KLINISKE OPLYSNINGER
4.1
TERAPEUTISKE INDIKATIONER
Luxturna er indiceret til behandling af voksne og pædiatriske
patienter med synstab som følge af
nedarvet retinal dystrofi, der skyldes bekræftede biallele
RPE65-mutationer, og som har et
tilstrækkeligt antal levedygtige retinaceller.
3
4.2
DOSERING OG ADMINISTRATION
Behandlingen skal indledes og administreres af en øjenkirurg med
erfaring i makulakirurgi.
Dosering
Patienterne får en enkeltdosis på 1,5 × 10
11
vektorgenomer voretigen neparvovec i hvert øje. Hver
dosis administreres til det subretinale rum med et samlet volum