Glybera

Riik: Euroopa Liit

keel: soome

Allikas: EMA (European Medicines Agency)

Toimeaine:

alipogene tiparvovec

Saadav alates:

uniQure biopharma B.V. 

ATC kood:

C10AX10

INN (Rahvusvaheline Nimetus):

alipogene tiparvovec

Terapeutiline rühm:

Lipidimodifioivat aineet

Terapeutiline ala:

Hyperlipoproteinemia tyyppi I

Näidustused:

Glybera on tarkoitettu aikuispotilaille, joilla on diagnosoitu familiaalinen lipoproteiinin lipaasipuutos (LPLD) ja joilla on vaikea tai monivaiheinen haimatulehdus huolimatta ravintorasvan rajoituksista. LPLD: n diagnoosi on vahvistettava geneettisellä testillä. Indikaatio on rajoitettu potilaille, joilla on havaittavissa olevat LPL-proteiinitasot.

Toote kokkuvõte:

Revision: 8

Volitamisolek:

peruutettu

Loa andmise kuupäev:

2012-10-25

Infovoldik

28
B. PAKKAUSSELOSTE
Lääkevalmisteella ei ole enää myyntilupaa
29
PAKKAUSSELOSTE: TIETOA KÄYTTÄJÄLLE
GLYBERA INJEKTIONESTE, LIUOS, 3 × 10
12
GENOMIKOPIOTA/ML
Alipogeenitiparvoveekki
▼Tähän lääkkeeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla
voidaan havaita nopeasti uutta turvallisuutta
koskevaa tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla kaikista mahdollisesti
saamistasi haittavaikutuksista. Ks.
kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan.
LUE TÄMÄ PAKKAUSSELOSTE HUOLELLISESTI ENNEN KUIN SINULLE ANNETAAN
LÄÄKETTÄ, SILLÄ SE SISÄLTÄÄ
SINULLE TÄRKEITÄ TIETOJA.
-
Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.
-
Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin puoleen.
-
Jos havaitset haittavaikutuksia, käänny lääkärin puoleen. Tämä
koskee myös sellaisia
mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä
pakkausselosteessa.
-
Olet saanut lääkäriltä potilaskortin. Lue se huolellisesti ja
noudata annettuja ohjeita.
-
Näytä kortti aina terveydenhoidon ammattilaisille (lääkäreille,
hoitajille), kun käyt lääkärin
vastaanotolla
tai jos joudut sairaalahoitoon. Ks. kohta 4.
TÄSSÄ PAKKAUSSELOSTEESSA KERROTAAN:
1.
Mitä Glybera on ja mihin sitä käytetään
2.
Mitä sinun on tiedettävä ennen kuin saat Glyberaa
3.
Miten Glybera annetaan
4.
Mahdolliset haittavaikutukset
5.
Glyberan säilyttäminen
6.
Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa
1.
MITÄ GLYBERA ON JA MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN
Glybera sisältää alipogeenitiparvoveekkia. Se on
geenihoitovalmiste, joka vaikuttaa tuomalla kehoon
geneettisen puutoksen korjaavan geenin. Se kuuluu lipidejä muuntavien
lääkeaineiden lääkeryhmään.
Glyberaa käytetään tietyn perinnöllisen sairauden,
lipoproteiinilipaasin puutoksen (LPLD:n), hoitoon.
Lipoproteiinilipaasi (LPL) on elimistössä luontaisesti esiintyvä
entsyymi, joka säätelee tiettyjen
rasvojen määrää
veressä. Lipoproteiinilipaasin puutosta sairastavilla kyseinen
entsyymi puuttuu geenivirheen vuoksi.
Tätä sairautta sairastavien henki

Toote omadused

1
LIITE I
VALMISTEYHTEENVETO
Lääkevalmisteella ei ole enää myyntilupaa
2
▼Tähän lääkkeeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla
voidaan havaita nopeasti uutta turvallisuutta
koskevaa tietoa. Terveydenhuollon ammattilaisia pyydetään
ilmoittamaan epäillyistä lääkkeen
haittavaikutuksista. Ks. kohdasta 4.8, miten haittavaikutuksista
ilmoitetaan.
1.
LÄÄKEVALMISTEEN NIMI
Glybera injektioneste, liuos, 3 × 10
12
genomikopiota/ml
2.
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
2.1
YLEISKUVAUS
Alipogeenitiparvoveekki sisältää ihmisen lipoproteiinilipaasigeenin
varianttia LPL
S447X
vektorissa.
Vektorissa on serotyypin 1 adenoassosioituneesta viruksesta (AAV1)
peräisin oleva proteiinikuori,
sytomegaloviruksen (CMV) promoottorialue, metsämurmelin
hepatiittiviruksen (WHV)
posttranskriptionaalinen säätelyelementti ja AAV2- viruksesta
peräisin olevia käänteisiä terminaalisia
toistojaksoja. Alipogeenitiparvoveekki tuotetaan hyönteissoluissa
rekombinanttien bakulovirusten
avulla.
2.2
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
Yhdestä injektiopullosta voidaan vetää 1 ml liuosta, jossa on 3 ×
10
12
genomikopiota
alipogeenitiparvoveekkia.
Yhdessä potilaskohtaisessa pakkauksessa on niin monta injektiopulloa,
että siitä voidaan antaa
potilaalle 1 × 10
12
LPL
S447X
-genomikopiota/kg.
Apuaine, jonka vaikutus tunnetaan:
Tämä lääkevalmiste sisältää vähintään 47,5 mg natriumia
hoitokertaa kohti (27 injektiokohtaa) ja
enintään 105,6 mg natriumia hoitokertaa kohti (60 injektiokohtaa).
Täydellinen apuaineluettelo, ks. kohta 6.1.
3.
LÄÄKEMUOTO
Injektioneste, liuos.
Kirkas tai hieman opalisoiva väritön liuos.
4.
KLIINISET TIEDOT
4.1
KÄYTTÖAIHEET
Glybera on tarkoitettu käytettäväksi aikuispotilailla, joilla on
todettu familiaalinen lipoproteiinilipaasin
(LPL:n) puutos ja joilla on ollut vaikeita tai useita haimatulehduksia
ruokavalion rasvarajoituksesta
huolimatta. Lipoproteiinilipaasin puutoksen diagnoosi tulee varmistaa
geenitesteillä. Käyttöaihe on
rajoitettu vain potilaisiin, joiden e