PTC Therapeutics International Limited - Resultados de la búsqueda

Unión Europea - español - EMA (European Medicines Agency)

translarna

ptc therapeutics international limited - ataluren - distrofia muscular, duchenne - otras drogas para trastornos del sistema musculoesquelético - translarna está indicado para el tratamiento de la distrofia muscular de duchenne resultante de una mutación sin sentido en el gen de la distrofina, en el ambulatorio de los pacientes mayores de 2 años de edad y mayores. eficacia no ha sido demostrada en no-ambulatorio de los pacientes. la presencia de una mutación en el gen de la distrofina debe ser determinada por pruebas genéticas.

Unión Europea - español - EMA (European Medicines Agency)

upstaza

ptc therapeutics international limited - eladocagene exuparvovec - metabolismo de aminoácidos, errores congénitos - enzymes, other alimentary tract and metabolism products - upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic l amino acid decarboxylase (aadc) deficiency with a severe phenotype (see section 5.