Opfolda

País: Unión Europea

Idioma: español

Fuente: EMA (European Medicines Agency)

Ingredientes activos:

miglustat

Disponible desde:

Amicus Therapeutics Europe Limited

Código ATC:

A16AX06

Designación común internacional (DCI):

miglustat

Grupo terapéutico:

Otros productos del metabolismo y del tracto alimentario

Área terapéutica:

Enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo II

indicaciones terapéuticas:

Opfolda (miglustat) is an enzyme stabiliser of cipaglucosidase alfa long-term enzyme replacement therapy in adults with late-onset Pompe disease (acid α- glucosidase [GAA] deficiency).

Resumen del producto:

Revision: 1

Estado de Autorización:

Autorizado

Fecha de autorización:

2023-06-26

Información para el usuario

17
B.
PROSPECTO
18
PROSPECTO: INFORMACIÓN PARA EL PACIENTE
OPFOLDA 65 MG CÁPSULAS DURAS
miglustat
LEA TODO EL PROSPECTO DETENIDAMENTE ANTES DE EMPEZAR A TOMAR ESTE
MEDICAMENTO, PORQUE
CONTIENE INFORMACIÓN IMPORTANTE PARA USTED.
•
Conserve este prospecto, ya que puede tener que volver a leerlo.
•
Si tiene alguna duda, consulte a su médico, farmacéutico o
enfermero.
•
Este medicamento se le ha recetado solamente a usted, y no debe
dárselo a otras personas aunque
tengan los mismos síntomas que usted, ya que puede perjudicarles.
•
Si experimenta efectos adversos, consulte a su médico, farmacéutico
o enfermero, incluso si se
trata de efectos adversos que no aparecen en este prospecto. Ver
sección 4.
CONTENIDO DEL PROSPECTO
1. Qué es Opfolda y para qué se utiliza
2. Qué necesita saber antes de empezar a tomar Opfolda
3. Cómo tomar Opfolda
4. Posibles efectos adversos
5. Conservación de Opfolda
6. Contenido del envase e información adicional
1.
QUÉ ES OPFOLDA Y PARA QUÉ SE UTILIZA
QUÉ ES OPFOLDA
Opfolda es un medicamento que se utiliza para el tratamiento de la
enfermedad de Pompe de inicio
tardío en adultos. Este medicamento contiene el principio activo
“miglustat”.
PARA QUÉ SE UTILIZA
Opfolda se utiliza siempre con otro medicamento llamado
“cipaglucosidasa alfa”, un tipo de
tratamiento de reposición enzimática (TRE). Por tanto, es muy
importante que también lea el
prospecto de cipaglucosidasa alfa.
Si tiene cualquier duda sobre estos medicamentos, consulte a su
médico o farmacéutico.
CÓMO ACTÚA OPFOLDA
Las personas con la enfermedad de Pompe tienen niveles bajos de una
enzima llamada glucosidasa
alfa ácida (GAA). Esta enzima ayuda a regular los niveles de
glucógeno (un tipo de hidrato de
carbono) en el organismo.
En la enfermedad de Pompe, se acumulan grandes cantidades de
glucógeno en los músculos de todo el
cuerpo. Esto impide el correcto funcionamiento de los músculos, por
ejemplo los que ayudan a
caminar, los que facilitan la respiración en los pulmones y el
múscu

Ficha técnica

1
ANEXO I
FICHA TÉCNICA O RESUMEN DE LAS CARACTERÍSTICAS DEL PRODUCTO
2
1.
NOMBRE DEL MEDICAMENTO
Opfolda 65 mg cápsulas duras
2.
COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA
Cada cápsula dura contiene 65 mg de miglustat.
Para consultar la lista completa de excipientes, ver sección 6.1.
3.
FORMA FARMACEÚTICA
Cápsula dura
Cápsula dura de tamaño 2 (6,35 × 18,0 mm) con una tapa opaca de
color gris y un cuerpo blanco
opaco, con “AT2221” impreso en tinta negra en el cuerpo, que
contiene un polvo de color blanco a
blanquecino.
4.
DATOS CLÍNICOS
4.1
INDICACIONES TERAPÉUTICAS
Opfolda (miglustat) es un estabilizador enzimático de la
cipaglucosidasa alfa para el tratamiento de
reposición enzimática a largo plazo en adultos con enfermedad de
Pompe (deficiencia de α-
glucosidasa ácida [GAA]) de inicio tardío.
4.2
POSOLOGÍA Y FORMA DE ADMINISTRACIÓN
El tratamiento debe ser supervisado por un médico con experiencia en
el tratamiento de pacientes con
enfermedad de Pompe u otras enfermedades metabólicas o
neuromusculares hereditarias.
Miglustat 65 mg cápsulas duras se debe utilizar en combinación con
cipaglucosidasa alfa. Se debe
consultar la ficha técnica o resumen de las características del
producto (RCP) de cipaglucosidasa alfa
antes de tomar miglustat.
Posología
La dosis recomendada en adultos de 18 años o más se debe tomar por
vía oral cada dos semanas y se
basa en el peso corporal:
•
Para pacientes de peso ≥50 kg, la dosis recomendada es 260 mg (4
cápsulas de 65 mg).
•
Para pacientes de peso ≥40 kg y <50 kg, la dosis recomendada es 195
mg (3 cápsulas de 65 mg).
Miglustat 65 mg cápsulas duras se debe tomar aproximadamente 1 hora y
como máximo 3 horas antes
del inicio de la perfusión de cipaglucosidasa alfa.
3
FIGURA 1. DESARROLLO CRONOLÓGICO DE LAS DOSIS
* Miglustat 65 mg cápsula dura se debe tomar aproximadamente 1 hora y
como máximo 3 horas antes del inicio de la
perfusión de cipaglucosidasa alfa.
La respuesta del paciente al tratamiento se debe valorar de forma
periódica, so