Italy - Italian - Ministero della Salute

desa pharma srl -

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European Union - Italian - EMA (European Medicines Agency)

fondazione telethon ets - autologhe cd34 + arricchita frazione di cellule che contiene le cellule cd34 + trasformate con un vettore retrovirale che codifica per la sequenza del cdna umano adenosina deaminasi (ada) da umano cellule staminali/progenitrici (cd34 +) - immunodeficienza grave associata - immunostimolanti, - strimvelis è indicato per il trattamento di pazienti con immunodeficienza combinata grave deficit di adenosina deaminasi (ada-scid), per i quali nessun antigene umano adatto del leucocita (hla)-donatore di cellule staminali correlate abbinato è disponibile (vedere paragrafo 4. 2 e sezione 4.

European Union - Italian - EMA (European Medicines Agency)

orchard therapeutics (netherlands) bv - atidarsagene autotemcel - leukodystrophy, metachromatic - altri farmaci sul sistema nervoso - libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (mld) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase a (arsa) gene leading to a reduction of the arsa enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still  have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.

European Union - Italian - EMA (European Medicines Agency)

ptc therapeutics international limited - eladocagene exuparvovec - metabolismo degli aminoacidi, errori congeniti - enzymes, other alimentary tract and metabolism products - upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic l amino acid decarboxylase (aadc) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

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uniqure biopharma b.v.  - alipogene tiparvovec - iperlipoproteinemia tipo i - agenti modificanti i lipidi - glybera è indicato per pazienti adulti con diagnosi di carenza lipoproteica lipasi (lpld) familiare e affetto da attacchi di pancreatite grave o multipla nonostante le restrizioni di grasso nella dieta. la diagnosi di lpld deve essere confermata da test genetici. l'indicazione è limitata ai pazienti con livelli rilevabili di proteina lpl.

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biomarin international limited - valoctocogene roxaparvovec - antiemorragici - treatment of severe haemophilia a (congenital factor viii deficiency) in adult patients without a history of factor viii inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (aav5).

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csl behring gmbh - etranacogene dezaparvovec - emofilia b - other hematological agents - treatment of severe and moderately severe haemophilia b (congenital factor ix deficiency) in adult patients without a history of factor ix inhibitors.

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bluebird bio (netherlands) b.v. - trapianto autologo di cellule cd34+ di popolazione ricca che contiene le cellule staminali ematopoietiche transduced con lentiglobin bb305 vettore lentivirale che codifica per la beta-un-t87q-gene globinico - beta-talassemia - other hematological agents - zynteglo è indicato per il trattamento di pazienti di 12 anni e anziani con trasfusione-dipendente β talassemia (tdt) che non hanno un β0/β0 genotipo, per cui di cellule staminali emopoietiche (hsc) il trapianto è opportuno, ma un antigene leucocitario umano (hla)-abbinato correlati hsc donatore non è disponibile.

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bluebird bio (netherlands) b.v. - elivaldogene autotemcel - adrenoleukodystrophy - altri farmaci sul sistema nervoso - treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an abcd1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (hla) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.