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zynteglo
bluebird bio (netherlands) b.v. - trapianto autologo di cellule cd34+ di popolazione ricca che contiene le cellule staminali ematopoietiche transduced con lentiglobin bb305 vettore lentivirale che codifica per la beta-un-t87q-gene globinico - beta-talassemia - other hematological agents - zynteglo è indicato per il trattamento di pazienti di 12 anni e anziani con trasfusione-dipendente β talassemia (tdt) che non hanno un β0/β0 genotipo, per cui di cellule staminali emopoietiche (hsc) il trapianto è opportuno, ma un antigene leucocitario umano (hla)-abbinato correlati hsc donatore non è disponibile.
amversio
serb sa - betaine - omocistinuria - altro apparato digerente e metabolismo prodotti, - amversio is indicated as adjunctive treatment of homocystinuria, involving deficiencies or defects in:• cystathionine beta-synthase (cbs),• 5,10 methylene tetrahydrofolate reductase (mthfr),• cobalamin cofactor metabolism (cbl).