Translarna

Χώρα: Ευρωπαϊκή Ένωση

Γλώσσα: Ισλανδικά

Πηγή: EMA (European Medicines Agency)

Δραστική ουσία:

Ataluren

Διαθέσιμο από:

PTC Therapeutics International Limited

Φαρμακολογική κατηγορία (ATC):

M09AX03

INN (Διεθνής Όνομα):

ataluren

Θεραπευτική ομάδα:

Önnur lyf við sjúkdómum í stoðkerfi

Θεραπευτική περιοχή:

Muscular Dystrophy, Duchenne

Θεραπευτικές ενδείξεις:

Translarna er ætlað fyrir meðferð Duchenne vöðvarýrnun leiðir af bull stökkbreytingu í dystrophin gene, í fótavist sjúklinga á aldrinum 2 ára og eldri. Verkun hefur ekki verið sýnt fram á ekki fótavist sjúklingar. Nærveru bull stökkbreytingu í dystrophin gene ætti að vera ræðst af erfðafræðilega að prófa.

Περίληψη προϊόντος:

Revision: 22

Καθεστώς αδειοδότησης:

Leyfilegt

Ημερομηνία της άδειας:

2014-07-31

Φύλλο οδηγιών χρήσης

33
B. FYLGISEÐILL
34
FYLGISEÐILL: UPPLÝSINGAR FYRIR SJÚKLING
TRANSLARNA 125 MG MIXTÚRUKYRNI, DREIFA
TRANSLARNA 250 MG MIXTÚRUKYRNI, DREIFA
TRANSLARNA 1.000 MG MIXTÚRUKYRNI, DREIFA
atalúren
Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar
um öryggi lyfsins komist fljótt og
örugglega til skila. Allir geta hjálpað til við þetta með því
að tilkynna aukaverkanir sem koma fram.
Aftast í kafla 4 eru upplýsingar um hvernig tilkynna á
aukaverkanir.
LESIÐ ALLAN FYLGISEÐILINN VANDLEGA ÁÐUR EN BYRJAÐ ER AÐ NOTA
LYFIÐ. Í HONUM ERU MIKILVÆGAR
UPPLÝSINGAR.
-
Geymið fylgiseðilinn. Nauðsynlegt getur verið að lesa hann
síðar.
-
Leitið til læknisins eða lyfjafræðings ef þörf er á frekari
upplýsingum.
-
Þessu lyfi hefur verið ávísað til persónulegra nota. Ekki má
gefa það öðrum. Það getur valdið
þeim skaða, jafnvel þótt um sömu sjúkdómseinkenni sé að
ræða.
-
Látið lækninn eða lyfjafræðing vita um allar aukaverkanir.
Þetta gildir einnig um aukaverkanir
sem ekki er minnst á í þessum fylgiseðli. Sjá kafla 4.
Í FYLGISEÐLINUM ERU EFTIRFARANDI KAFLAR:
1.
Upplýsingar um Translarna og við hverju það er notað
2.
Áður en byrjað er að nota Translarna
3.
Hvernig nota á Translarna
4.
Hugsanlegar aukaverkanir
5.
Hvernig geyma á Translarna
6.
Pakkningar og aðrar upplýsingar
1.
UPPLÝSINGAR UM TRANSLARNA
OG VIÐ HVERJU ÞAÐ ER NOTAÐ
Translarna er lyf sem inniheldur virkt innihaldsefni sem nefnist
atalúren.
Translarna er notað sem meðferð við kynbundnum illkynja
vöðvakyrkingi (Duchenne-vöðvakyrkingi)
sem orsakast af genagalla sem hefur áhrif á eðlilega
vöðvastarfsemi.
Translarna er notað til að meðhöndla sjúklinga 2 ára og eldri
sem geta gengið.
Áður en meðferð með Translarna er hafin staðfestir læknirinn
með rannsókn að sjúkdómurinn sé þess
eðlis að lyfið geti komið að gagni.
HVERNIG VERKAR TRANSLARNA?
Kynbundinn illkynja vöðvakyrkingur orsakast af erfðafræðilegum
breytingum sem leið

Αρχείο Π.Χ.Π.

1
VIÐAUKI I
SAMANTEKT Á EIGINLEIKUM LYFS
2
Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar
um öryggi lyfsins komist fljótt og
örugglega til skila. Heilbrigðisstarfsmenn eru hvattir til að
tilkynna allar aukaverkanir sem grunur er
um að tengist lyfinu. Í kafla 4.8 eru upplýsingar um hvernig
tilkynna á aukaverkanir.
1.
HEITI LYFS
Translarna 125 mg mixtúrukyrni, dreifa
Translarna 250 mg mixtúrukyrni, dreifa
Translarna 1.000 mg mixtúrukyrni, dreifa
2.
INNIHALDSLÝSING
Translarna 125 mg mixtúrukyrni, dreifa
Hver skammtapoki inniheldur 125 mg af atalúreni.
Translarna 250 mg mixtúrukyrni, dreifa
Hver skammtapoki inniheldur 250 mg af atalúreni.
Translarna 1.000 mg mixtúrukyrni, dreifa
Hver skammtapoki inniheldur 1.000 mg af atalúreni.
Sjá lista yfir öll hjálparefni í kafla 6.1.
3.
LYFJAFORM
Mixtúrukyrni, dreifa.
Hvítt til beinhvítt kyrni.
4.
KLÍNÍSKAR UPPLÝSINGAR
4.1
ÁBENDINGAR
Translarna er ætlað til meðferðar við kynbundnum illkynja
vöðvakyrkingi vegna markleysubreytingar
(Duchenne muscular dystrophy resulting from a nonsense mutation,
nmDMD) í dystrophin geni hjá
rólfærum sjúklingum 2 ára og eldri (sjá kafla 5.1).
Ákvarða skal með erfðafræðilegu prófi tilvist
markleysubreytingar í dystrophin geni (sjá kafla 4.4).
4.2
SKAMMTAR OG LYFJAGJÖF_ _
Einungis sérfræðilæknir sem hefur reynslu af meðferð við
Duchenne/Becker vöðvarýrnun skal hefja
meðferð með Translarna.
Skammtar
Gefa skal atalúren til inntöku daglega í 3 skömmtum.
Fyrsta skammtinn skal taka að morgni, annan skammtinn um miðjan dag
og þriðja skammtinn að
kvöldi. Ráðlagt bil á milli skammta er 6 klukkustundir á milli
morgunskammts og miðdegisskammts,
6 klukkustundir á milli miðdegisskammts og kvöldskammts og 12
klukkustundir á milli kvöldskammts
og fyrsta skammts næsta dag.
3
Ráðlagður skammtur er 10 mg/kg líkamsþyngdar að morgni, 10 mg/kg
líkamsþyngdar um miðjan dag
og 20 mg/kg líkamsþyngdar að kvöldi (sem samsvarar 40 mg/kg
líkamsþyngdar �