Strimvelis

Χώρα: Ευρωπαϊκή Ένωση

Γλώσσα: Ισπανικά

Πηγή: EMA (European Medicines Agency)

Δραστική ουσία:

autóloga CD34 + enriquecido fracción celular que contiene células de CD34 + transduced con vector retroviral que codifica para la secuencia de cDNA humano de la adenosina desaminasa (ADA) de las células humanas hematopoyéticas progenitoras (CD34 +)

Διαθέσιμο από:

Fondazione Telethon ETS

Φαρμακολογική κατηγορία (ATC):

L03

INN (Διεθνής Όνομα):

autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence

Θεραπευτική ομάδα:

Inmunoestimulantes,

Θεραπευτική περιοχή:

Inmunodeficiencia combinada severa

Θεραπευτικές ενδείξεις:

Strimvelis está indicado para el tratamiento de pacientes con la inmunodeficiencia combinada severa debido a la deficiencia de adenosina deaminasa (ADA-SCID), para quien no adecuado antígeno humano del leucocito (HLA)-donante relacionado emparejado de la célula de vástago está disponible (véase la sección 4. 2 y sección 4.

Περίληψη προϊόντος:

Revision: 9

Καθεστώς αδειοδότησης:

Autorizado

Ημερομηνία της άδειας:

2016-05-26

Φύλλο οδηγιών χρήσης

23
B. PROSPECTO
24
PROSPECTO: INFORMACIÓN PARA EL PACIENTE O CUIDADOR
STRIMVELIS 1–
10 × 10
6
CÉLULAS/ML DISPERSIÓN PARA PERFUSIÓN
Fracción celular autóloga enriquecida en células CD34
+
, que contiene células CD34
+
transducidas con
un vector retroviral que codifica la secuencia de ADNc de ADA humana
Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que
agilizará la detección de nueva
información sobre su seguridad. Puede contribuir comunicando los
efectos adversos que pudiera tener
su hijo. La parte final de la sección 4 incluye información sobre
cómo comunicar estos efectos
adversos.
LEA TODO EL PROSPECTO DETENIDAMENTE ANTES DE QUE SU HIJO EMPIECE A
RECIBIR ESTE MEDICAMENTO,
PORQUE CONTIENE INFORMACIÓN IMPORTANTE PARA SU HIJO.
-
Conserve este prospecto, ya que puede tener que volver a leerlo.
-
Si tiene alguna duda, consulte al médico o enfermero de su hijo.
-
Si su hijo experimenta efectos adversos, consulte al médico o
enfermero de su hijo, incluso si se
trata de efectos adversos que no aparecen en este prospecto. Ver
sección 4.
-
El médico de su hijo le dará una Tarjeta de Información para
Pacientes que contiene
información de seguridad importante sobre el tratamiento de su hijo
con Strimvelis. Léala
detenidamente y siga las instrucciones.
-
Lleve siempre consigo la Tarjeta de Información para Pacientes y
muéstresela siempre al
médico o enfermero en las consultas de su hijo o si su hijo va al
hospital.
CONTENIDO DEL PROSPECTO
1.
Qué es Strimvelis y para qué se utiliza
2.
Qué necesita saber antes de que su hijo empiece a recibir Strimvelis
3.
Cómo se administra Strimvelis
4.
Posibles efectos adversos
5.
Conservación de Strimvelis
6.
Contenido del envase e información adicional
1.
QUÉ ES STRIMVELIS Y PARA QUÉ SE UTILIZA
Strimvelis es un medicamento de
TERAPIA GÉNICA
. Está hecho especialmente para cada paciente.
Strimvelis se utiliza en niños para tratar una afección grave
llamada
ADA-SCID
(
_síndrome de _
_inmunodeficiencia combinada grave por deficiencia de

Αρχείο Π.Χ.Π.

1
ANEXO I
FICHA TÉCNICA O RESUMEN DE LAS CARACTERÍSTICAS DEL PRODUCTO
2
Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que
agilizará la detección de nueva
información sobre su seguridad. Se invita a los profesionales
sanitarios a notificar las sospechas de
reacciones adversas. Ver la sección 4.8, en la que se incluye
información sobre cómo notificarlas.
1.
NOMBRE DEL MEDICAMENTO
_ _
Strimvelis 1-10 x 10
6
células/ml dispersión para perfusión
_ _
_ _
2.
COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA
2.1
DESCRIPCIÓN GENERAL
Una fracción celular autóloga enriquecida con células CD34
+
, que contiene células CD34
+
transducidas con un vector retroviral que codifica la secuencia de
ADNc de adenosin deaminasa
(ADA) humana de las células madre/progenitoras hematopoyéticas
humanas (CD34
+
).
2.2
COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA
El medicamento está envasado en una o más bolsas de perfusión. Cada
bolsa de perfusión de Strimvelis
específica para un paciente contiene una fracción celular autóloga
enriquecida con células CD34
+
, que
contiene células CD34
+
transducidas con un vector retroviral que codifica la secuencia de
ADNc de
ADA humana.
La información cuantitativa sobre las células CD34
+
/kg y total de células en el producto se presenta en
el etiquetado, para cada lote. La concentración es de 1-10 x 10
6
células CD34
+
/ml.
Excipiente con efecto conocido
Este medicamento contiene 0,15 mmol de sodio por ml.
Para consultar la lista completa de excipientes, ver sección 6.1.
3.
FORMA FARMACÉUTICA
Dispersión para perfusión.
Una dispersión de células de incolora a rosa con apariencia de
turbia a transparente.
4.
DATOS CLÍNICOS
4.1
INDICACIONES TERAPÉUTICAS
Strimvelis está indicado para el tratamiento de pacientes con
inmunodeficiencia combinada grave
debida a la deficiencia de adenosin deaminasa (ADA-SCID), para los que
no exista un donante de
células madre compatible respecto a los antígenos leucocitarios
humanos (HLA) (ver
secciones 4.2 y 4.4).
4.2
POSOLOGÍA Y FORMA DE