Skysona

Χώρα: Ευρωπαϊκή Ένωση

Γλώσσα: Ρουμανικά

Πηγή: EMA (European Medicines Agency)

Δραστική ουσία:

elivaldogene autotemcel

Διαθέσιμο από:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

Φαρμακολογική κατηγορία (ATC):

N07

INN (Διεθνής Όνομα):

elivaldogene autotemcel

Θεραπευτική ομάδα:

Alte medicamente pentru sistemul nervos

Θεραπευτική περιοχή:

Adrenoleukodystrophy

Θεραπευτικές ενδείξεις:

Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.

Καθεστώς αδειοδότησης:

retrasă

Ημερομηνία της άδειας:

2021-07-16

Φύλλο οδηγιών χρήσης

32
B. PROSPECTUL
Medicamentul nu mai este autorizat
33
PROSPECT: INFORMAȚII PENTRU PACIENT SAU PERSOANA CARE ASIGURĂ
ÎNGRIJIREA
SKYSONA 2-30 × 10
6
CELULE/ML DISPERSIE PERFUZABILĂ
elivaldogene autotemcel (celule CD34
+
autologe care codifică gena
_ABCD1_
)
Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest
lucru va permite identificarea
rapidă de noi informații referitoare la siguranță. Puteți să
fiți de ajutor raportând orice reacții adverse
pe care le puteți avea dumneavoastră sau copilul dumneavoastră.
Vezi ultima parte de la
pct. 4 pentru modul de raportare a reacțiilor adverse.
CITIȚI CU ATENȚIE ȘI ÎN ÎNTREGIME ACEST PROSPECT ÎNAINTE DE A
ÎNCEPE ADMINISTRAREA ACESTUI
MEDICAMENT DUMNEAVOASTRĂ/COPILULUI DUMNEAVOASTRĂ, DEOARECE CONȚINE
INFORMAȚII IMPORTANTE
PENTRU DUMNEAVOASTRĂ.
-
Păstrați acest prospect. S-ar putea să fie necesar să-l recitiți.
-
Dacă aveți orice întrebări suplimentare, adresați-vă medicului
sau asistentei medicale.
-
În cazul în care manifestați orice reacții adverse, adresați-vă
medicului sau asistentei
medicale. Acestea includ orice posibile reacții adverse nemenționate
în acest prospect. Vezi
pct. 4.
-
Medicul sau asistenta medicală vă va da un Card de avertizare a
pacientului, care conține
informații importante privind siguranța referitor la tratamentul cu
Skysona. Citiți-l cu atenție
și urmați instrucțiunile de pe acesta.
-
Păstrați Cardul de avertizare al pacientului asupra dumneavoastră
în permanență și arătați-l
întotdeauna oricărui medic sau oricărei asistente medicale care vă
consultă sau dacă mergeți la
spital.
CE GĂSIȚI ÎN ACEST PROSPECT
1.
Ce este Skysona şi pentru ce se utilizează
2.
Ce trebuie să știți înainte să se administreze Skysona
dumneavoastră sau copilului
dumneavoastră
3.
Cum se fabrică și cum se administrează Skysona
4.
Reacții adverse posibile
5.
Cum se păstrează Skysona
6.
Conținutul ambalajului și alte informații
1.
CE ESTE SKYSONA ŞI PENTRU CE SE U

Αρχείο Π.Χ.Π.

1
ANEXA I
REZUMATUL CARACTERISTICILOR PRODUSULUI
Medicamentul nu mai este autorizat
2
Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest
lucru va permite
identificarea rapidă de noi informații referitoare la siguranță.
Profesioniștii din domeniul sănătății
sunt rugați să raporteze orice reacții adverse suspectate. Vezi
pct. 4.8 pentru modul de raportare a
reacțiilor adverse.
1.
DENUMIREA COMERCIALĂ A MEDICAMENTULUI
Skysona 2-30 × 10
6
celule/ml dispersie perfuzabilă
2.
COMPOZIȚIA CALITATIVĂ ȘI CANTITATIVĂ
2.1
DESCRIERE GENERALĂ
Skysona (elivaldogen autotemcel) este o populație concentrată de
celule CD34
+
autologe modificate
genetic, care conține celule stem hematopoietice (HSC) transduse
_ex vivo_
cu vector lentiviral (VLV)
ce codifică
_acid dezoxiribonucleic complementar (ADNc) _
ABCD1 pentru proteina
adrenoleucodistrofiei (ALDP) umane.
2.2
COMPOZIȚIA CALITATIVĂ ȘI CANTITATIVĂ
Fiecare pungă de perfuzie de Skysona specifică fiecărui pacient
conține elivaldogen autotemcel într-
o concentrație care depinde de lot, o populație autologă
modificată genetic, îmbogățită în celule
CD34
+
. Produsul finit este ambalat într-una sau mai multe pungi de
perfuzie, care conțin o dispersie
de 2-30 × 10
6
celule/ml de populație îmbogățită în celule CD34
+
suspendate în soluţie de
crioconservare. Fiecare pungă de perfuzie conţine aproximativ 20 ml
de dispersie perfuzabilă.
Informaţiile cantitative ale medicamentului referitoare la
concentrație, celulele CD34
+
și doza
specifică pacientului sunt furnizate în Fișa informativă a
lotului. Fișa informativă a lotului este
inclusă în capacul ambalajului criogen folosit pentru transportarea
Skysona.
Excipient(ți) cu efect cunoscut
Fiecare doză conţine 391-1564 mg de sodiu (inclus în Cryostor CS5).
Pentru lista tuturor excipienților, vezi pct. 6.1.
3.
FORMA FARMACEUTICĂ
Dispersie perfuzabilă.
Dispersie incoloră până la albă spre roșie, incluzând nuanţe de
alb sau roz, galben deschis şi
po