Opfolda

Χώρα: Ευρωπαϊκή Ένωση

Γλώσσα: Ολλανδικά

Πηγή: EMA (European Medicines Agency)

Δραστική ουσία:

miglustat

Διαθέσιμο από:

Amicus Therapeutics Europe Limited

Φαρμακολογική κατηγορία (ATC):

A16AX06

INN (Διεθνής Όνομα):

miglustat

Θεραπευτική ομάδα:

Andere voedings- en metabolismeproducten

Θεραπευτική περιοχή:

Glycogeen Opslag Ziekte Type II

Θεραπευτικές ενδείξεις:

Opfolda (miglustat) is an enzyme stabiliser of cipaglucosidase alfa long-term enzyme replacement therapy in adults with late-onset Pompe disease (acid α- glucosidase [GAA] deficiency).

Περίληψη προϊόντος:

Revision: 1

Καθεστώς αδειοδότησης:

Erkende

Ημερομηνία της άδειας:

2023-06-26

Φύλλο οδηγιών χρήσης

17
B.
BIJSLUITER
18
BIJSLUITER: INFORMATIE VOOR DE PATIËNT
OPFOLDA 65 MG HARDE CAPSULES
miglustat
LEES GOED DE HELE BIJSLUITER VOORDAT U DIT GENEESMIDDEL INNEEMT, WANT
ER STAAT BELANGRIJKE
INFORMATIE IN VOOR U.
•
Bewaar deze bijsluiter. Misschien heeft u hem later weer nodig.
•
Heeft u nog vragen? Neem dan contact op met uw arts, apotheker of
verpleegkundige.
•
Geef dit geneesmiddel niet door aan anderen, want het is alleen aan u
voorgeschreven. Het kan
schadelijk zijn voor anderen, ook al hebben zij dezelfde klachten als
u.
•
Krijgt u last van een van de bijwerkingen die in rubriek 4 staan? Of
krijgt u een bijwerking die niet
in deze bijsluiter staat? Neem dan contact op met uw arts, apotheker
of verpleegkundige.
INHOUD VAN DEZE BIJSLUITER
1. Wat is Opfolda en waarvoor wordt dit middel gebruikt?
2. Wanneer mag u dit middel niet innemen of moet u er extra
voorzichtig mee zijn?
3. Hoe neemt u dit middel in?
4. Mogelijke bijwerkingen
5. Hoe bewaart u dit middel?
6. Inhoud van de verpakking en overige informatie
1.
WAT IS OPFOLDA EN WAARVOOR WORDT DIT MIDDEL GEBRUIKT?
WAT IS OPFOLDA?
Opfolda is een geneesmiddel dat wordt gebruikt bij de behandeling van
laat beginnende ziekte van
Pompe bij volwassenen. Dit geneesmiddel bevat de werkzame stof
‘miglustat’.
WAARVOOR WORDT DIT MIDDEL GEBRUIKT?
Dit middel wordt altijd gebruikt met een ander geneesmiddel met de
naam ‘cipaglucosidase alfa’, een
vorm van enzymvervangingstherapie (Enzyme Replacement Therapy; ERT).
Het is daarom heel
belangrijk dat u ook de bijsluiter van cipaglucosidase alfa leest.
Als u vragen heeft over uw geneesmiddelen, neem dan contact op met uw
arts of apotheker.
HOE WERKT OPFOLDA?
Mensen met de ziekte van Pompe hebben een laag gehalte van het enzym
zure alfaglucosidase (GAA).
Dit enzym helpt de niveaus van glycogeen (een soort koolhydraat) in
het lichaam onder controle te
houden.
Bij de ziekte van Pompe stapelen hoge niveaus van glycogeen zich op in
de spieren van het lichaam.
Dit zorgt dat spieren, zoals de spieren die u helpen bij he

Αρχείο Π.Χ.Π.

1
BIJLAGE I
SAMENVATTING VAN DE PRODUCTKENMERKEN
2
1.
NAAM VAN HET GENEESMIDDEL
Opfolda 65 mg harde capsules
2.
KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING
Elke harde capsule bevat 65 mg miglustat.
Voor de volledige lijst van hulpstoffen, zie rubriek 6.1.
3.
FARMACEUTISCHE VORM
Capsule, hard
Maat 2 harde capsule (6,35x18,0 mm) met een grijze opake dop en witte,
ondoorzichtige huls met
"AT2221" in zwart afgedrukt op de huls, met wit tot gebroken wit
poeder.
4.
KLINISCHE GEGEVENS
4.1
THERAPEUTISCHE INDICATIES
Opfolda (miglustat) is geïndiceerd als een enzymstabilisator van
cipaglucosidase alfa voor langdurige
enzymvervangende behandeling bij volwassenen met op latere leeftijd
gemanifesteerde ziekte van
Pompe (zure α-glucosidase [GAA]-deficiëntie).
4.2
DOSERING EN WIJZE VAN TOEDIENING
De behandeling dient onder toezicht te staan van een arts die ervaring
heeft met de behandeling van
patiënten met de ziekte van Pompe of andere erfelijke metabole of
neuromusculaire aandoeningen.
Miglustat 65 mg harde capsules moet worden gebruikt in combinatie met
cipaglucosidase alfa. De
samenvatting van de productkenmerken (SmPC) voor cipaglucosidase alfa
moet worden geraadpleegd
voordat u miglustat inneemt.
Dosering
De aanbevolen dosis moet om de andere week oraal worden ingenomen door
volwassenen van 18 jaar
en ouder en is gebaseerd op het lichaamsgewicht:
•
Voor patiënten die ≥ 50 kg wegen, is de aanbevolen dosis 260 mg (4
capsules van 65 mg).
•
Voor patiënten die ≥ 40 kg tot < 50 kg wegen, is de aanbevolen
dosis 195 mg (3 capsules van
65 mg).
Miglustat 65 mg harde capsules moeten ongeveer 1 uur maar niet langer
dan 3 uur voor aanvang van
de cipaglucosidase alfa-infusie worden ingenomen.
3
AFBEELDING 1. TIJDLIJN DOSIS
*
Miglustat 65 mg harde capsules moeten ongeveer 1 uur maar niet langer
dan 3 uur voor aanvang van de
cipaglucosidase alfa-infusie worden ingenomen.
De respons van de patiënt op de behandeling moet regelmatig worden
beoordeeld op basis van een
uitgebreide evaluatie van alle klinische manifestaties van