Upstaza

Land: Europäische Union

Sprache: Französisch

Quelle: EMA (European Medicines Agency)

Wirkstoff:

Eladocagene exuparvovec

Verfügbar ab:

PTC Therapeutics International Limited

ATC-Code:

A16AB26

INN (Internationale Bezeichnung):

eladocagene exuparvovec

Therapiegruppe:

Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products

Therapiebereich:

Métabolisme des acides aminés, erreurs innées

Anwendungsgebiete:

Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Produktbesonderheiten:

Revision: 5

Berechtigungsstatus:

Autorisé

Berechtigungsdatum:

2022-07-18

Gebrauchsinformation

25
B. NOTICE
26
NOTICE : INFORMATION DU PATIENT
UPSTAZA 2,8 × 10
11 GÉNOMES DE VECTEUR/0,5 ML, SOLUTION POUR PERFUSION
Éladocagène exuparvovec
Ce médicament fait l’objet d’une surveillance supplémentaire qui
permettra l’identification rapide
de nouvelles informations relatives à la sécurité. Vous pouvez y
contribuer en signalant tout effet
indésirable que vous ou votre enfant pouvez ressentir. Voir en fin de
rubrique 4 comment déclarer les
effets indésirables.
VEUILLEZ LIRE ATTENTIVEMENT CETTE NOTICE AVANT QUE VOUS OU VOTRE
ENFANT NE RECEVIEZ CE
MÉDICAMENT CAR ELLE CONTIENT DES INFORMATIONS IMPORTANTES.
-
Gardez cette notice. Vous pourriez avoir besoin de la relire.
-
Si vous avez d’autres questions, interrogez votre médecin ou
infirmier/ère.
-
Si vous ou votre enfant ressentez un quelconque effet indésirable,
parlez-en à votre médecin ou
infirmier/ère. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui
ne serait pas mentionné dans
cette notice. Voir rubrique 4.
QUE CONTIENT CETTE NOTICE ?
1.
Qu’est-ce qu’Upstaza et dans quels cas est-il utilisé
2.
Quelles sont les informations à connaître avant qu’Upstaza ne soit
administré à vous ou votre
enfant
3.
Comment Upstaza est administré à vous ou votre enfant
4.
Quels sont les effets indésirables éventuels ?
5.
Comment conserver Upstaza
6.
Contenu de l’emballage et autres informations
1.
QU’EST-CE QU’UPSTAZA ET DANS QUELS CAS EST-IL UTILISÉ
QU’EST-CE QU’UPSTAZA
Upstaza est un médicament de thérapie génique qui contient la
substance active éladocagène
exuparvovec.
DANS QUELS CAS UPSTAZA EST-IL UTILISÉ
Upstaza est utilisé dans le traitement des patients âgés de 18 mois
et plus, présentant un déficit de la
protéine appelée décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (amino
acid decarboxylase, AADC).
Cette protéine est essentielle à la fabrication de certaines
substances dont le système nerveux a besoin
pour fonctionner correctement.
Le déficit en AADC est une maladie héréditaire causée par une

Fachinformation

1
ANNEXE I
RÉSUMÉ DES CARACTÉRISTIQUES DU PRODUIT
2
Ce médicament fait l’objet d’une surveillance supplémentaire qui
permettra l’identification rapide
de nouvelles informations relatives à la sécurité. Les
professionnels de la santé déclarent tout effet
indésirable suspecté. Voir rubrique 4.8 pour les modalités de
déclaration des effets indésirables.
1.
DÉNOMINATION DU MÉDICAMENT
Upstaza 2,8 × 10
11
génomes de vecteur (vg)/0,5 mL, solution pour perfusion
2.
COMPOSITION QUALITATIVE ET QUANTITATIVE
2.1
DESCRIPTION GÉNÉRALE
L’éladocagène exuparvovec est un médicament de thérapie génique
qui exprime l’enzyme
décarboxylase de L-acide aminé aromatique humaine (human aromatic
L-amino acid decarboxylase
enzyme, hAADC). Il s’agit d’un vecteur non réplicant, recombinant
basé sur un virus adéno-associé de
sérotype 2 (AAV2) contenant l’ADNc du gène de la
dopa-décarboxylase (DDC) humaine sous le
contrôle du promoteur précoce immédiat du cytomégalovirus.
L’éladocagène exuparvovec est produit dans des cellules rénales
embryonnaires humaines par la
technologie de l’ADN recombinant.
2.2
COMPOSITION QUALITATIVE ET QUANTITATIVE
Chaque flacon unidose contient 2,8 × 10
11
vg d’éladocagène exuparvovec dans 0,5 mL de solution
extractible. Chaque mL de solution contient 5,6 x 10
11
vg d’éladocagène exuparvovec.
Pour la liste complète des excipients, voir rubrique 6.1.
3.
FORME PHARMACEUTIQUE
Solution pour perfusion.
Après décongélation, la solution pour perfusion est un liquide,
limpide à légèrement opaque, incolore
à blanchâtre.
4.
INFORMATIONS CLINIQUES
4.1
INDICATIONS THÉRAPEUTIQUES
Upstaza est indiqué dans le traitement de patients âgés de 18 mois
et plus présentant un diagnostic
clinique, moléculaire et génétiquement confirmé de déficit en
décarboxylase d’acide L-aminé
aromatique (aromatic L-amino acid decarboxylase, AADC) associé à un
phénotype sévère (voir
rubrique 5.1).
4.2
POSOLOGIE ET MODE D’ADMINISTRATION
Le traitement doit ê