ptc therapeutics international limited - ataluren - muskeldystrophie, duchenne - andere medikamente für erkrankungen des muskel-skelett-systems - translarna ist indiziert für die behandlung von duchenne-muskeldystrophie infolge einer nonsense-mutation im dystrophin-gen, bei ambulanten patienten im alter von 2 jahren und älter. wirksamkeit ist nicht nachgewiesen worden, die in nicht-ambulanten patienten. das vorhandensein einer nonsense-mutation im dystrophin-gen bestimmt werden sollte durch genetische tests.
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