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ptc therapeutics international limited - eladocagene exuparvovec - metabolismo degli aminoacidi, errori congeniti - enzymes, other alimentary tract and metabolism products - upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic l amino acid decarboxylase (aadc) deficiency with a severe phenotype (see section 5.
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