Land: Europäische Union
Sprache: Deutsch
Quelle: EMA (European Medicines Agency)
valoctocogene roxaparvovec
BioMarin International Limited
B02BD15
Valoctocogene roxaparvovec
Antihämorrhagika
Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).
Revision: 3
Autorisiert
2022-08-24
39 B. PACKUNGSBEILAGE 40 GEBRAUCHSINFORMATION: INFORMATION FÜR PATIENTEN ROCTAVIAN 2 × 10 13 VEKTORGENOME/ML INFUSIONSLÖSUNG Valoctocogen roxaparvovec Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Sie können dabei helfen, indem Sie jede auftretende Nebenwirkung melden. Hinweise zur Meldung von Nebenwirkungen, siehe Ende Abschnitt 4. LESEN SIE DIE GESAMTE PACKUNGSBEILAGE SORGFÄLTIG DURCH, BEVOR SIE MIT DER ANWENDUNG DIESES ARZNEIMITTELS BEGINNEN, DENN SIE ENTHÄLT WICHTIGE INFORMATIONEN. - Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese später nochmals lesen. - Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt. - Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Siehe Abschnitt 4. - Ihr Arzt wird Ihnen eine Patientenkarte geben. Lesen Sie sie sorgfältig und befolgen Sie die darauf gegebenen Anweisungen. WAS IN DIESER PACKUNGSBEILAGE STEHT 1. Was ist ROCTAVIAN und wofür wird es angewendet? 2. Was sollten Sie vor der Verabreichung von ROCTAVIAN beachten? 3. Wie wird ROCTAVIAN verabreicht? 4. Welche Nebenwirkungen sind möglich? 5. Wie wird ROCTAVIAN aufbewahrt? 6. Inhalt der Packung und weitere Informationen 1. WAS IST ROCTAVIAN UND WOFÜR WIRD ES ANGEWENDET? WAS ROCTAVIAN IST ROCTAVIAN ist ein Gentherapeutikum, das den Wirkstoff Valoctocogen roxaparvovec enthält. Die Wirkungsweise eines Gentherapeutikums besteht darin, dass ein Gen in den Körper eingeschleust wird, um einen genetischen Defekt zu beheben. WOFÜR ROCTAVIAN ANGEWENDET WIRD Dieses Arzneimittel ist für die Behandlung der schweren Hämophilie A bei Erwachsenen vorgesehen, die keine Inhibitoren gegen Faktor VIII haben oder in der Vergangenheit hatten und die keine Antikörper gegen den Virusvektor AAV5 haben. Hämophilie A ist eine Erkrankung, bei der Menschen ein verändertes Gen zur Herstellung von Faktor VII Lesen Sie das vollständige Dokument
1 ANHANG I ZUSAMMENFASSUNG DER MERKMALE DES ARZNEIMITTELS 2 Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden. Hinweise zur Meldung von Nebenwirkungen, siehe Abschnitt 4.8. 1. BEZEICHNUNG DES ARZNEIMITTELS ROCTAVIAN 2 × 10 13 Vektorgenome/ml Infusionslösung 2. QUALITATIVE UND QUANTITATIVE ZUSAMMENSETZUNG 2.1 ALLGEMEINE BESCHREIBUNG Valoctocogen roxaparvovec ist ein gentherapeutisches Arzneimittel, das die B-Domänen-deletierte SQ-Form des humanen Gerinnungsfaktors VIII (hFVIII-SQ) exprimiert. Es handelt sich um einen nicht replizierenden, rekombinanten Vektor, der auf dem Adeno-assoziierten Virus Serotyp AAV5 basiert und die cDNA des Gens für die B-Domänen-deletierte SQ-Form des humanen Gerinnungsfaktors VIII unter der Kontrolle eines leberspezifischen Promoters enthält. Valoctocogen roxaparvovec wird in einem Baculovirus-Expressionssystem hergestellt, das mittels rekombinanter DNA-Technologie aus Zellen der Spezies _Spodoptera frugiperda_ (Sf9-Zelllinie) abgeleitet wurde. 2.2 QUALITATIVE UND QUANTITATIVE ZUSAMMENSETZUNG Jeder ml Valoctocogen roxaparvovec Infusionslösung enthält 2 × 10 13 Vektorgenome. Jede Durchstechflasche enthält 16 × 10 13 Vektorgenome Valoctocogen roxaparvovec in 8 ml Lösung. Sonstiger Bestandteil mit bekannter Wirkung Dieses Arzneimittel enthält 29 mg Natrium pro Durchstechflasche. Vollständige Auflistung der sonstigen Bestandteile, siehe Abschnitt 6.1. 3. DARREICHUNGSFORM Infusionslösung. Eine klare, farblose bis blassgelbe Lösung mit einem pH von 6,9–7,8 und einer Osmolarität von 364– 445 mOsm/l. 4. KLINISCHE ANGABEN 4.1 ANWENDUNGSGEBIETE ROCTAVIAN wird angewendet in der Behandlung von schwerer Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen Adeno-assoz Lesen Sie das vollständige Dokument