Pombiliti

Land: Europäische Union

Sprache: Isländisch

Quelle: EMA (European Medicines Agency)

Wirkstoff:

Cipaglucosidase alfa

Verfügbar ab:

Amicus Therapeutics Europe Limited

ATC-Code:

A16AB

INN (Internationale Bezeichnung):

cipaglucosidase alfa

Therapiegruppe:

Önnur meltingarvegi og efnaskipti vörur,

Therapiebereich:

Glycogen Geymsluskammt tegund II

Anwendungsgebiete:

Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset Pompe disease (acid α-glucosidase [GAA] deficiency).

Berechtigungsstatus:

Leyfilegt

Berechtigungsdatum:

2023-03-20

Gebrauchsinformation

27
B.
FYLGISEÐILL
28
FYLGISEÐILL: UPPLÝSINGAR FYRIR SJÚKLING
POMBILITI 105 MG STOFN FYRIR INNRENNSLISÞYKKNI, LAUSN
cípaglúkósíðasi alfa
Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar
um öryggi lyfsins komist fljótt og
örugglega til skila. Allir geta hjálpað til við þetta með því
að tilkynna aukaverkanir sem koma fram.
Aftast í kafla 4 eru upplýsingar um hvernig tilkynna á
aukaverkanir.
LESIÐ ALLAN FYLGISEÐILINN VANDLEGA ÁÐUR EN BYRJAÐ ER AÐ NOTA
LYFIÐ. Í HONUM ERU MIKILVÆGAR
UPPLÝSINGAR.
•
Geymið fylgiseðilinn. Nauðsynlegt getur verið að lesa hann
síðar.
•
Leitið til læknisins, lyfjafræðings eða hjúkrunarfræðingsins
ef þörf er á frekari upplýsingum.
•
Látið lækninn, lyfjafræðing eða hjúkrunarfræðinginn vita um
allar aukaverkanir. Þetta gildir
einnig um aukaverkanir sem ekki er minnst á í þessum fylgiseðli.
Sjá kafla 4.
Í FYLGISEÐLINUM ERU EFTIRFARANDI KAFLAR
1. Upplýsingar um Pombiliti og við hverju það er notað
2. Áður en byrjað er að nota Pombiliti
3. Hvernig nota á Pombiliti
4. Hugsanlegar aukaverkanir
5. Hvernig geyma á Pombiliti
6. Pakkningar og aðrar upplýsingar
1.
UPPLÝSINGAR UM POMBILITI OG VIÐ HVERJU ÞAÐ ER NOTAÐ
UPPLÝSINGAR UM POMBILITI
Pombiliti er tegund „ensímuppbótarmeðferðar“ sem er notuð
til að meðhöndla síðkominn Pompe-
sjúkdóm hjá fullorðnum. Það inniheldur virka efnið
„cípaglúkósíðasi alfa“.
VIÐ HVERJU ÞAÐ ER NOTAÐ
Pombiliti er alltaf notað með öðru lyfi sem kallast miglustat 65
mg hörð hylki. Það er mjög mikilvægt
að þú lesir einnig fylgiseðilinn með miglustat 65 mg hörðum
hylkjum.
Ef þú hefur einhverjar spurningar um lyfin þín skaltu spyrja
lækninn eða lyfjafræðing.
HVERNIG POMBILITI VIRKAR
Fólk með Pompe-sjúkdóminn er með lítið magn af ensíminu sýru
alfa-glúkósíðasa (GAA). Þetta
ensími hjálpar til við að stjórna magni glýkógens (tegund
kolvetnis) í líkamanum.
Í Pompe-sjúkdómnum sa

Fachinformation

1
VIÐAUKI I
SAMANTEKT Á EIGINLEIKUM LYFS
2
Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar
um öryggi lyfsins komist fljótt og
örugglega til skila. Heilbrigðisstarfsmenn eru hvattir til að
tilkynna allar aukaverkanir sem grunur
er um að tengist lyfinu. Í kafla 4.8 eru upplýsingar um hvernig
tilkynna á aukaverkanir.
1.
HEITI LYFS
Pombiliti 105 mg stofn fyrir innrennslisþykkni, lausn
2.
INNIHALDSLÝSING
Einn hettuglas inniheldur 105 mg af cípaglúkósídasa alfa.
Eftir blöndun hvers og eins hettuglass (sjá kafla 6.6), inniheldur
lausnin 15 mg af cípaglúkósídasa
alfa* í hverjum ml.
*α-glúkósídasasýra úr mönnum með bis-fosfórýleruðum
N-glýkönum (bis-M6P) er framleidd í
eggjastokkafrumum kínverskra hamstra (CHO) með raðbrigða DNA
tækni.
Hjálparefni með þekkta verkun
Hvert hettuglas inniheldur 10,5 mg natríum.
Sjá lista yfir öll hjálparefni í kafla 6.1.
3.
LYFJAFORM
Stofn fyrir innrennslisþykkni, lausn (þykknisstofn)
Hvítur eða lítillega gulleitur frostþurrkaður stofn
4.
KLÍNÍSKAR UPPLÝSINGAR
4.1
ÁBENDINGAR
Pombiliti (cípaglúkósídasi alfa) er langtíma
ensímuppbótarmeðferð notuð í samsetningu með
miglustati, sem eykur stöðugleika ensímsins, til meðferðar hjá
fullorðnum með síðkominn Pompe-
sjúkdóm (skorti á sýru α-glúkósíðasa [GAA]).
4.2
SKAMMTAR OG LYFJAGJÖF
Meðferð á að vera undir eftirliti læknis með reynslu af
meðferð sjúklinga með Pompe sjúkdóm eða
aðra arfgenga efnaskipta- eða tauga- og vöðvasjúkdóma.
Cípaglúkósídasa alfa verður að nota í samsetningu með
miglustati 65 mg hörðum hylkjum. Þess vegna
skal skoða samantekt á eiginleikum lyfs fyrir miglustat 65 mg hörð
hylki áður en cípaglúkósíðasi alfa
er notað með tilliti til fjölda hylkja (miðað við
líkamsþyngd), skammtatíma og föstu.
3
Skammtar
Ráðlagður skammtur af cípaglúkósídasa alfa er 20 mg/kg
líkamsþyngdar aðra hverja viku. Hefja skal
Pombiliti innrennsli 1 klst. eftir að miglustat hylki eru