Land: Europäische Union
Sprache: Deutsch
Quelle: EMA (European Medicines Agency)
voretigene neparvovec
Novartis Europharm Limited
S01XA27
voretigene neparvovec
Other ophthalmologicals
Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa
Luxturna ist indiziert für die Behandlung von Erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Verlust der Sehkraft wegen der erblichen retinalen Dystrophie, verursacht durch bestätigt biallelic RPE65-Mutationen und die haben eine ausreichende tragfähige retinalen Zellen.
Revision: 7
Autorisiert
2018-11-22
1 ANHANG I ZUSAMMENFASSUNG DER MERKMALE DES ARZNEIMITTELS 2 Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden. Hinweise zur Meldung von Nebenwirkungen, siehe Abschnitt 4.8. 1. BEZEICHNUNG DES ARZNEIMITTELS Luxturna 5 × 10 12 Vektorgenome/ml Konzentrat und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung 2. QUALITATIVE UND QUANTITATIVE ZUSAMMENSETZUNG 2.1 ALLGEMEINE BESCHREIBUNG Voretigen neparvovec ist ein Gentransfer-Vektor, der das Kapsid eines Adeno-assoziierten viralen Vektors vom Serotyp 2 (AAV2) als Transportvehikel für die cDNA des humanen retinalen Pigmentepithel-spezifischen 65 kDa-Protein (hRPE65) in die Retina _ _ verwendet. Voretigen neparvovec wird aus Wildtyp-AAV2 mittels rekombinanter DNA-Techniken gewonnen. 2.2 QUALITATIVE UND QUANTITATIVE ZUSAMMENSETZUNG Jeder ml Konzentrat enthält 5 × 10 12 Vektorgenome (Vg). Jede Durchstechflasche Luxturna enthält ein extrahierbares Volumen von 0,5 ml Konzentrat (entspricht 2,5 × 10 12 Vektorgenome), das vor Verabreichung 1:10 verdünnt werden muss, siehe Abschnitt 6.6. Nach der Verdünnung von 0,3 ml Konzentrat mit 2,7 ml Lösungsmittel enthält jeder ml 5 × 10 11 Vektorgenome. Jede Dosis von 0,3 ml Luxturna enthält 1,5 × 10 11 Vektorgenome. Vollständige Auflistung der sonstigen Bestandteile, siehe Abschnitt 6.1. 3. DARREICHUNGSFORM Konzentrat und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung. Nach dem Auftauen aus dem gefrorenen Zustand sind sowohl das Konzentrat als auch das Lösungsmittel klare, farblose Flüssigkeiten mit einem pH-Wert von 7,3. 4. KLINISCHE ANGABEN 4.1 ANWENDUNGSGEBIETE Luxturna wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Sehverlust aufgrund einer erblichen Netzhautdystrophie, die auf nachgewiesenen biallelischen _RPE65_ - Mutationen beruht, und die über ausreichend lebensfäh Lesen Sie das vollständige Dokument
1 ANHANG I ZUSAMMENFASSUNG DER MERKMALE DES ARZNEIMITTELS 2 Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden. Hinweise zur Meldung von Nebenwirkungen, siehe Abschnitt 4.8. 1. BEZEICHNUNG DES ARZNEIMITTELS Luxturna 5 × 10 12 Vektorgenome/ml Konzentrat und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung 2. QUALITATIVE UND QUANTITATIVE ZUSAMMENSETZUNG 2.1 ALLGEMEINE BESCHREIBUNG Voretigen neparvovec ist ein Gentransfer-Vektor, der das Kapsid eines Adeno-assoziierten viralen Vektors vom Serotyp 2 (AAV2) als Transportvehikel für die cDNA des humanen retinalen Pigmentepithel-spezifischen 65 kDa-Protein (hRPE65) in die Retina _ _ verwendet. Voretigen neparvovec wird aus Wildtyp-AAV2 mittels rekombinanter DNA-Techniken gewonnen. 2.2 QUALITATIVE UND QUANTITATIVE ZUSAMMENSETZUNG Jeder ml Konzentrat enthält 5 × 10 12 Vektorgenome (Vg). Jede Durchstechflasche Luxturna enthält ein extrahierbares Volumen von 0,5 ml Konzentrat (entspricht 2,5 × 10 12 Vektorgenome), das vor Verabreichung 1:10 verdünnt werden muss, siehe Abschnitt 6.6. Nach der Verdünnung von 0,3 ml Konzentrat mit 2,7 ml Lösungsmittel enthält jeder ml 5 × 10 11 Vektorgenome. Jede Dosis von 0,3 ml Luxturna enthält 1,5 × 10 11 Vektorgenome. Vollständige Auflistung der sonstigen Bestandteile, siehe Abschnitt 6.1. 3. DARREICHUNGSFORM Konzentrat und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung. Nach dem Auftauen aus dem gefrorenen Zustand sind sowohl das Konzentrat als auch das Lösungsmittel klare, farblose Flüssigkeiten mit einem pH-Wert von 7,3. 4. KLINISCHE ANGABEN 4.1 ANWENDUNGSGEBIETE Luxturna wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Sehverlust aufgrund einer erblichen Netzhautdystrophie, die auf nachgewiesenen biallelischen _RPE65_ - Mutationen beruht, und die über ausreichend lebensfäh Lesen Sie das vollständige Dokument