Libmeldy

Land: Europäische Union

Sprache: Deutsch

Quelle: EMA (European Medicines Agency)

Wirkstoff:

atidarsagene autotemcel

Verfügbar ab:

Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

ATC-Code:

N07

INN (Internationale Bezeichnung):

Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene

Therapiegruppe:

Andere Medikamente des Nervensystems

Therapiebereich:

Leukodystrophy, Metachromatic

Anwendungsgebiete:

Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still  have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.

Produktbesonderheiten:

Revision: 6

Berechtigungsstatus:

Autorisiert

Berechtigungsdatum:

2020-12-17

Gebrauchsinformation

42
B. PACKUNGSBEILAGE
43
PACKUNGSBEILAGE: INFORMATION FÜR PATIENTEN ODER BETREUER
LIBMELDY 2–10 × 10
6
ZELLEN/ML INFUSIONSDISPERSION
ATIDARSAGEN AUTOTEMCEL
Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies
ermöglicht eine schnelle
Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Sie können
dabei helfen, indem Sie jede
Nebenwirkung melden, die bei Ihrem Kind möglicherweise auftritt.
Hinweise zur Meldung von
Nebenwirkungen, siehe Ende Abschnitt 4.
LESEN SIE DIE GESAMTE PACKUNGSBEILAGE SORGFÄLTIG DURCH, BEVOR IHREM
KIND DIESES ARZNEIMITTEL
GEGEBEN WIRD, DENN SIE ENTHÄLT WICHTIGE INFORMATIONEN.
-
Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese
später nochmals lesen.
-
Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich den Arzt bzw. die
Ärztin Ihres Kindes oder an das
medizinische Fachpersonal.
-
Der Arzt bzw. die Ärztin Ihres Kindes oder das medizinische
Fachpersonal wird Ihnen einen
Patientenpass aushändigen. Lesen Sie diesen Patientenpass sorgfältig
durch und befolgen Sie die
Instruktionen darauf.
-
Zeigen Sie den Patientenpass bei jedem Arztbesuch und bei jeder
Krankenhauseinweisung Ihres
Kindes dem Arzt oder dem medizinischen Fachpersonal.
-
Wenn Sie bei Ihrem Kind Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an
den Arzt bzw. die Ärztin
Ihres Kindes oder an das medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch
für Nebenwirkungen, die nicht in
dieser Packungsbeilage angegeben sind. Siehe Abschnitt 4.
WAS IN DIESER PACKUNGSBEILAGE STEHT
1.
Was ist Libmeldy und wofür wird es angewendet?
2.
Was sollten Sie beachten, bevor Ihr Kind Libmeldy erhält?
3.
Wie wird Libmeldy angewendet?
4.
Welche Nebenwirkungen sind möglich?
Nebenwirkungen des Arzneimittels zur Konditionierung
Nebenwirkungen von Libmeldy
5.
Wie ist Libmeldy aufzubewahren?
6.
Inhalt der Packung und weitere Informationen
1.
WAS IST LIBMELDY UND WOFÜR WIRD ES ANGEWENDET?
WAS IST LIBMELDY?
Libmeldy ist eine Art von Arzneimittel, die als
GENTHERAPIE
bezeichnet wird. Es wird speziell für Ihr
Kind aus den eigenen B

Fachinformation

1
ANHANG I
ZUSAMMENFASSUNG DER MERKMALE DES ARZNEIMITTELS
2
Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies
ermöglicht eine schnelle
Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige
von Gesundheitsberufen sind
aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden.
Hinweise zur Meldung von
Nebenwirkungen, siehe Abschnitt 4.8.
1.
BEZEICHNUNG DES ARZNEIMITTELS
Libmeldy 2–10 x 10
6
Zellen/ml Infusionsdispersion
2.
QUALITATIVE UND QUANTITATIVE ZUSAMMENSETZUNG
2.1
ALLGEMEINE BESCHREIBUNG
Libmeldy (Atidarsagen autotemcel) ist eine genetisch veränderten
autologen CD34
+
-Zellen
angereicherte Population mit hämatopoetischer Stamm- und
Vorläuferzellen (HSPC), die
_ex vivo_
unter
Verwendung eines lentiviralen Vektors mit Expression des Gens für
humane Arylsulfatase A (ARSA)
transduziert wurden.
2.2
QUALITATIVE UND QUANTITATIVE ZUSAMMENSETZUNG
Jedes patientenspezifische Infusionsbeutel von Libmeldy enthält
Atidarsagene Autotemcel mit einer
chargenabhängigen Konzentration einer mit genetisch veränderten
autologen CD34
+
-Zellen
angereicherten Population. Das Arzneimittel ist in einem oder mehreren
Infusionsbeuteln verpackt, die
insgesamt eine Dispersion von 2-10 x 10
6
Zellen/ml einer mit lebensfähigen CD34
+
-Zellen
angereicherten Population enthalten, die einer Lösung mit
Kryokonservierungsmittel suspendiert ist.
Jeder Infusionsbeutel enthält 10 bis 20 ml von Libmeldy.
Die quantitativen Angaben zum Arzneimittel, einschließlich der Anzahl
der zu verwendenden
Infusionsbeutel (siehe Abschnitt 6), sind dem Chargeninformationsblatt
(LIS) im Deckel des für den
Transport verwendeten Kryoversandbehälters zu entnehmen.
Sonstige Bestandteile mit bekannter Wirkung
Dieses Arzneimittel enthält 3,5 mg Natrium pro ml und 55 mg
Dimethylsulfoxid (DMSO) pro ml.
Vollständige Auflistung der sonstigen Bestandteile, siehe Abschnitt
6.1.
3.
DARREICHUNGSFORM
Infusionsdispersion.
Eine klare bis leicht trübe, farblose bis gelbe oder rosafarbene
Dispersion.
4.
KLINISCHE ANGABEN
4.1