Hemgenix

Land: Europäische Union

Sprache: Portugiesisch

Quelle: EMA (European Medicines Agency)

Wirkstoff:

Etranacogene dezaparvovec

Verfügbar ab:

CSL Behring GmbH

ATC-Code:

B06

INN (Internationale Bezeichnung):

etranacogene dezaparvovec

Therapiegruppe:

Other hematological agents

Therapiebereich:

Hemofilia B

Anwendungsgebiete:

Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.

Produktbesonderheiten:

Revision: 2

Berechtigungsstatus:

Autorizado

Berechtigungsdatum:

2023-02-20

Gebrauchsinformation

B. FOLHETO INFORMATIVO
FOLHETO INFORMATIVO: INFORMAÇÃO PARA O UTILIZADOR
HEMGENIX 1 X 10
13
CÓPIAS DE GENOMA/ML CONCENTRADO PARA SOLUÇÃO PARA PERFUSÃO
Etranacogene dezaparvovec
Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá
permitir a rápida identificação de
nova informação de segurança. Poderá ajudar, comunicando quaisquer
efeitos indesejáveis que tenha.
Para saber como comunicar efeitos indesejáveis, veja o final da
secção 4
LEIA COM ATENÇÃO TODO ESTE FOLHETO ANTES DE COMEÇAR A UTILIZAR ESTE
MEDICAMENTO, POIS CONTÉM
INFORMAÇÃO IMPORTANTE PARA SI.
-
Conserve este folheto. Pode ter necessidade de o ler novamente.
-
Caso ainda tenha dúvidas, fale com o seu médico ou enfermeiro.
-
Se tiver quaisquer efeitos indesejáveis, incluindo possíveis efeitos
indesejáveis não indicados
neste folheto, fale com o seu médico ou enfermeiro. Ver secção 4.
-
O seu médico dar-lhe-á um Cartão de Doente. Leia-o com atenção e
siga as instruções nele
contidas.
O QUE CONTÉM ESTE FOLHETO:
1.
O que é Hemgenix e para que é utilizado
2.
O que precisa de saber antes de lhe ser administrado Hemgenix
3.
Como é administrado Hemgenix
4.
Efeitos indesejáveis possíveis
5.
Como conservar Hemgenix
6.
Conteúdo da embalagem e outras informações
1.
O QUE É HEMGENIX E PARA QUE É UTILIZADO
O QUE É HEMGENIX E PARA QUE É UTILIZADO
Hemgenix
é um
medicamento
de terapia genética que contém a substância ativa
etranacogene
dezaparvovec. Um medicamento de terapia genética funciona fornecendo
um gene ao corpo para corrigir
um defeito genético.
Hemgenix é utilizado para o tratamento da Hemofilia B grave e
moderadamente grave (deficiência
congénita do Fator IX) em adultos que não têm inibidores atuais ou
anteriores (anticorpos neutralizantes)
contra a proteína do Fator IX.
As pessoas com Hemofilia B nascem com uma forma alterada de um gene
necessário para produzir o
Fator
IX,
uma
proteína
essencial
necessária
para a
coagulação
do
sangue
e
estancar
qualquer
sangramento. Pessoa

Fachinformation

ANEXO I
RESUMO DAS CARACTERÍSTICAS DO MEDICAMENTO
Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá
permitir a rápida identificação de
nova informação de segurança. Pede-se aos profissionais de saúde
que notifiquem quaisquer suspeitas
de reações adversas. Para saber como notificar reações adversas,
ver secção 4.8
1.
NOME DO MEDICAMENTO
Hemgenix 1 x 10
13
cópias de genoma/ml concentrado para solução para perfusão
2.
COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA
2.1
DESCRIÇÃO GERAL
Etranacogene dezaparvovec é um medicamento de terapia genética que
expressa o Fator IX de
coagulação humano. É um vetor recombinante, não replicante baseado
no sorotipo 5 do vírus adeno-
associado (AAV5), contendo um cDNA, com codões otimizados, da
variante R338L do gene do Fator
IX de coagulação humano (FIX-Pádua), sob o controlo de um promotor
específico do fígado (LP1).
Etranacogene
dezaparvovec
é
produzido
em
células
de
insetos
através
de tecnologia
de
DNA
recombinante.
2.2
COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA
Cada ml de etranacogene dezaparvovec contém 1 x 10
13
cópias de genoma (gc).
Cada frasco para injetáveis contém um volume extraível de 10 ml de
concentrado para solução para
perfusão, contendo um total de 1 x 10
14
cópias de genoma.
O número total de frascos para injetáveis em cada embalagem
corresponde à dose necessária para cada
doente, dependendo do peso corporal do doente (ver secções 4.2 e
6.5).
Excipiente com efeito conhecido
Este medicamento contém 35,2 mg de sódio por frasco para injetáveis
(3,52 mg/ml).
Lista completa de excipientes, ver secção 6.1.
3.
FORMA FARMACÊUTICA
Concentrado para solução para perfusão (concentrado estéril).
Solução límpida, incolor.
4.
INFORMAÇÕES CLÍNICAS
4.1
INDICAÇÕES TERAPÊUTICAS
Hemgenix está indicado no tratamento de Hemofilia B grave e
moderadamente grave (deficiência
congénita em Fator IX) em doentes adultos sem histórico de
inibidores de Fator IX.
4.2
POSOLOGIA E MODO DE ADMINISTRAÇÃO
O tratame