Hemgenix

Land: Europäische Union

Sprache: Deutsch

Quelle: EMA (European Medicines Agency)

Wirkstoff:

Etranacogene dezaparvovec

Verfügbar ab:

CSL Behring GmbH

ATC-Code:

B06

INN (Internationale Bezeichnung):

etranacogene dezaparvovec

Therapiegruppe:

Other hematological agents

Therapiebereich:

Hämophilie B

Anwendungsgebiete:

Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.

Produktbesonderheiten:

Revision: 2

Berechtigungsstatus:

Autorisiert

Berechtigungsdatum:

2023-02-20

Gebrauchsinformation

35
B. PACKUNGSBEILAGE
36
GEBRAUCHSINFORMATION: INFORMATION FÜR ANWENDER
HEMGENIX 1 X 10
13
GENOMKOPIEN/ML KONZENTRAT ZUR HERSTELLUNG EINER INFUSIONSLÖSUNG
Etranacogen dezaparvovec
Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies
ermöglicht eine schnelle
Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Sie können
dabei helfen, indem Sie jede
auftretende Nebenwirkung melden. Hinweise zur Meldung von
Nebenwirkungen, siehe Ende
Abschnitt 4.
LESEN SIE DIE GESAMTE PACKUNGSBEILAGE SORGFÄLTIG DURCH, BEVOR SIE MIT
DER ANWENDUNG DIESES
ARZNEIMITTELS BEGINNEN, DENN SIE ENTHÄLT WICHTIGE INFORMATIONEN.
-
Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese
später nochmals lesen.
-
Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das
medizinische
Fachpersonal.
-
Wenn bei Ihnen Nebenwirkungen auftreten, wenden Sie sich an Ihren
Arzt. Dies gilt auch für
Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind.
Siehe Abschnitt 4.
-
Ihr Arzt wird Ihnen eine Patientenkarte aushändigen. Lesen Sie diese
sorgfältig durch und
befolgen Sie die darauf gegebenen Anweisungen.
WAS IN DIESER PACKUNGSBEILAGE STEHT
1.
Was ist Hemgenix und wofür wird es angewendet?
2.
Was sollten Sie vor der Anwendung von Hemgenix beachten?
3.
Wie wird Hemgenix verabreicht?
4.
Welche Nebenwirkungen sind möglich?
5.
Wie ist Hemgenix aufzubewahren?
6.
Inhalt der Packung und weitere Informationen
1.
WAS IST HEMGENIX UND WOFÜR WIRD ES ANGEWENDET?
WAS IST HEMGENIX UND WOFÜR WIRD ES ANGEWENDET?
Hemgenix ist ein Gentherapieprodukt, das den Wirkstoff Etranacogen
dezaparvovec enthält. Ein
Gentherapieprodukt wirkt, indem es ein Gen in den Körper einschleust,
um einen genetischen Defekt
zu korrigieren.
Hemgenix wird angewendet zur Behandlung von schwerer und
mittelschwerer Hämophilie B
(angeborener Faktor-IX-Mangel) bei Erwachsenen, bei denen weder
aktuell noch in der Vergangenheit
Hemmkörper (neutralisierende Antikörper) gegen das Faktor-IX-Protein
nachgewiesen wurden.
Menschen mit Hä

Fachinformation

1
ANHANG I
ZUSAMMENFASSUNG DER MERKMALE DES ARZNEIMITTELS
2
Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies
ermöglicht eine schnelle
Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige
von Gesundheitsberufen sind
aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden.
Hinweise zur Meldung von
Nebenwirkungen, siehe Abschnitt 4.8.
1.
BEZEICHNUNG DES ARZNEIMITTELS
Hemgenix 1 x 10
13
Genomkopien/ml Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung
2.
QUALITATIVE UND QUANTITATIVE ZUSAMMENSETZUNG
2.1
ALLGEMEINE BESCHREIBUNG
Etranacogen dezaparvovec ist ein Gentherapeutikum, das den
menschlichen Gerinnungsfaktor IX
exprimiert. Es handelt sich um einen nicht-replizierenden,
rekombinanten Vektor auf der Basis des
Adeno-assoziierten Virus Serotyp 5 (AAV5), der eine kodon-optimierte
cDNA der menschlichen
Gerinnungsfaktor IX-Variante R338L (FIX-Padua) unter der Kontrolle
eines leberspezifischen Promotors
(LP1) enthält.
Etranacogen dezaparvovec wird mittels rekombinante DNA-Technologie in
Insektenzellen hergestellt.
2.2
QUALITATIVE UND QUANTITATIVE ZUSAMMENSETZUNG
Ein Milliliter an Etranacogen dezaparvovec enthält 1 x 10
13
Genomkopien (gk).
Eine Durchstechflasche enthält ein extrahierbares Volumen von 10 ml
Konzentrat zur Herstellung einer
Infusionslösung mit insgesamt 1 x 10
14
Genomkopien.
Die Gesamtzahl der Durchstechflaschen in jeder Packung entspricht dem
Dosierungsbedarf für den
betreffenden Patienten, abhängig vom Körpergewicht des Patienten
(siehe Abschnitte 4.2 und 6.5).
Hilfsstoffe mit bekannter Wirkung
Dieses Arzneimittel enthält 35,2 mg Natrium pro Durchstechflasche
(3,52 mg/ml).
Vollständige Auflistung der sonstigen Bestandteile siehe Abschnitt
6.1.
3.
DARREICHUNGSFORM
Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung (steriles
Konzentrat)
Klare, farblose Lösung.
4.
KLINISCHE ANGABEN
4.1
ANWENDUNGSGEBIETE
Hemgenix ist indiziert zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer
Hämophilie B (angeborener
Faktor-IX-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor