Nitisinone MDK (previously Nitisinone MendeliKABS)

Hauptinformation

  • Handelsname:
  • Nitisinone MDK (previously Nitisinone MendeliKABS)
  • Verwenden für:
  • Menschen
  • Art der Medizin:
  • allopathic Droge

Dokumenten

Lokalisierung

  • Erhältlich in:
  • Nitisinone MDK (previously Nitisinone MendeliKABS)
    Europäische Union
  • Sprache:
  • Deutsch

Therapeutische Informationen

  • Therapiegruppe:
  • Andere Produkte für den Verdauungstrakt und den Stoffwechsel
  • Therapiebereich:
  • Tyrosinämien
  • Anwendungsgebiete:
  • Behandlung von Erwachsenen und Kindern (in jeder Altersgruppe) Patienten mit bestätigter Diagnose einer erblichen Tyrosinemia Typ 1 (HT 1) in Kombination mit diätetische Einschränkung von Tyrosin und Phenylalanin.

Weitere Informationen

Status

  • Quelle:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Berechtigungsstatus:
  • Autorisiert
  • Zulassungsnummer:
  • EMEA/H/C/004281
  • Berechtigungsdatum:
  • 24-08-2017
  • EMEA-Code:
  • EMEA/H/C/004281
  • Letzte Änderung:
  • 01-03-2018

Öffentlichen Beurteilungsberichts

EMA/658311/2017

EMEA/H/C/004281

Zusammenfassung des EPAR für die Öffentlichkeit

Nitisinon MDK

Nitisinon

Dies ist eine Zusammenfassung des Europäischen Öffentlichen Beurteilungsberichts (EPAR) für

Nitisinon MDK. Hierin wird erläutert, wie die Agentur das Arzneimittel beurteilt hat, um zu ihren

Empfehlungen für die Zulassung des Arzneimittels in der EU und die Anwendungsbedingungen zu

gelangen. Diese Zusammenfassung ist nicht als praktischer Rat zur Anwendung von Nitisinon MDK zu

verstehen.

Wenn Sie als Patient praktische Informationen über Nitisinon MDK benötigen, lesen Sie bitte die

Packungsbeilage oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Was ist Nitisinon MDK und wofür wird es angewendet?

Nitisinon MDK ist ein Arzneimittel zur Behandlung der angeborenen Tyrosinämie Typ 1 (HT-1). Hierbei

handelt es sich um eine seltene Erkrankung, bei der der Körper die Aminosäure Tyrosin nicht

vollständig abbauen kann. Dadurch bilden sich schädliche Stoffe, was schwere Leberprobleme und

Leberkrebs verursacht.

Nitisinon MDK wird zusammen mit einer Ernährung angewendet, bei der die Aufnahme der

Aminosäuren Tyrosin und Phenylalanin eingeschränkt ist. Diese Aminosäuren sind normalerweise in

den Eiweißen von Lebensmitteln und Getränken enthalten.

Nitisinon MDK ist ein „Generikum“. Dies bedeutet, dass Nitisinon MDK denselben Wirkstoff enthält und

auf dieselbe Weise wirkt wie ein bereits in der Europäischen Union (EU) zugelassenes

„Referenzarzneimittel“, Orfadin. Weitere Informationen über Generika finden Sie in dem Frage- und

Antwort-Dokument hier

Nitisinon MDK enthält den Wirkstoff Nitisinon.

Früher:Nitisinon MendeliKABS

Nitisinon MDK0F

EMA/658311/2017

Seite 2/3

Wie wird Nitisinon MDK angewendet?

Nitisinon MDK ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. Die Behandlung sollte Ärzten eingeleitet

und überwacht werden, die Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit HT-1 besitzen. Die

Behandlung sollte so früh wie möglich eingeleitet werden, und die Dosis von Nitisinon MDK ist je nach

Ansprechen und Körpergewicht des Patienten anzupassen.

Nitisinon MDK ist als Kapseln (2 mg, 5 mg und 10 mg) erhältlich. Die empfohlene Anfangsdosis beträgt

täglich je 1 mg pro Kilogramm Körpergewicht. Die Kapseln werden normalerweise im Ganzen

geschluckt, sie können jedoch geöffnet und der Inhalt kann unmittelbar vor der Einnahme mit einer

geringen Menge Wasser oder Diätflüssigkeit gemischt werden.

Nitisinon MDK ist zur Langzeitanwendung bestimmt. Die Patienten müssen mindestens alle sechs

Monate untersucht werden.

Wie wirkt Nitisinon MDK?

Tyrosin wird im Körper durch eine Reihe von Enzymen abgebaut. Patienten mit HT-1 fehlt eines dieser

Enzyme, so dass das Tyrosin nicht richtig abgebaut, sondern in schädliche Stoffe umgewandelt wird.

Der Wirkstoff in Nitisinon MDK, Nitisinon, blockiert ein Enzym, das Tyrosin in schädliche Stoffe

umwandelt. Da das nicht umgewandelte Tyrosin jedoch während der Behandlung mit Nitisinon MDK im

Körper verbleibt, müssen die Patienten eine spezielle tyrosinarme Ernährung einhalten. Die Ernährung

darf auch nur wenig Phenylalanin enthalten, da dieses im Körper in Tyrosin umgewandelt wird.

Wie wurde Nitisinon MDK untersucht?

Studien zum Nutzen und den Risiken des Wirkstoffs den genehmigten Anwendungsgebieten wurden

bereits für das Referenzarzneimittel, Orfadin, durchgeführt und müssen daher für Nitisinon MDK nicht

wiederholt werden.

Wie bei jedem Arzneimittel legte das Unternehmen Studien zur Qualität von Nitisinon MDK vor. Das

Unternehmen hat ferner eine Studie durchgeführt, die zeigt, dass es mit dem Referenzarzneimittel

„bioäquivalent“ ist. Zwei Arzneimittel sind bioäquivalent, wenn sie im Körper zu denselben

Wirkstoffkonzentrationen führen und daher davon ausgegangen werden kann, dass sie dieselbe

Wirkung haben.

Welcher Nutzen und welche Risiken sind mit Nitisinon MDK verbunden?

Da Nitisinon MDK ein Generikum und mit dem Referenzarzneimittel bioäquivalent ist, wird davon

ausgegangen, dass es den gleichen Nutzen und die gleichen Risiken wie das Referenzarzneimittel

aufweist.

Warum wurde Nitisinon MDK zugelassen?

Die Europäische Arzneimittel-Agentur gelangte zu dem Schluss, dass gemäß den Anforderungen der EU

für Nitisinon MDK der Nachweis erbracht wurde, dass es eine mit Orfadin vergleichbare Qualität

aufweist und mit Orfadin bioäquivalent ist. Die Agentur war daher der Ansicht, dass wie bei Orfadin der

Nutzen gegenüber den festgestellten Risiken überwiegt, und empfahl, mit Nitisinon MDK zur

Anwendung in der EU zuzulassen.

Nitisinon MDK0F

EMA/658311/2017

Seite 3/3

Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren und

wirksamen Anwendung von Nitisinon MDK ergriffen?

Empfehlungen und Vorsichtsmaßnahmen zur sicheren und wirksamen Anwendung von Nitisinon MDK,

die von Angehörigen der Heilberufe und Patienten befolgt werden müssen, wurden in die

Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage aufgenommen.

Weitere Informationen über Nitisinon MDK

Am 24. August 2017 erteilte die Europäische Kommission eine Genehmigung für das Inverkehrbringen

von Nitisinon MendeliKABS in der gesamten Europäischen Union. Der Produktname wurde am 3.

Oktober 2017 in Nitisinon MDK geändert.

Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Nitisinon MDK finden Sie auf der Website der Agentur:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Wenn Sie

weitere Informationen zur Behandlung mit Nitisinon MDK benötigen, lesen Sie bitte die

Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Den vollständigen Wortlaut des EPAR für das Referenzarzneimittel finden Sie ebenfalls auf der Website

der Agentur.

Diese Zusammenfassung wurde zuletzt im 10-2017 aktualisiert.

Packungsbeilage

B. PACKUNGSBEILAGE

Gebrauchsinformation: Information für Anwender

Nitisinone MDK 2 mg Hartkapseln

Nitisinone MDK 5 mg Hartkapseln

Nitisinone MDK 10 mg Hartkapseln

Nitisinon

Lesen Sie die gesamte Packungsbeilage sorgfältig durch, bevor Sie mit der Einnahme dieses

Arzneimittels beginnen, denn sie enthält wichtige Informationen.

Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese später nochmals lesen.

Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich bitte an Ihren Arzt, Apotheker oder das

medizinische Fachpersonal.

Dieses Arzneimittel wurde Ihnen persönlich verschrieben. Geben Sie es nicht an Dritte weiter.

Es kann anderen Menschen schaden, auch wenn diese die gleichen Beschwerden haben wie Sie.

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Dies gilt

auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Siehe

Abschnitt 4.

Was in dieser Packungsbeilage steht

Was ist Nitisinone MDK und wofür wird es angewendet?

Was sollten Sie vor der Einnahme von Nitisinone MDK beachten?

Wie ist Nitisinone MDK einzunehmen?

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie ist Nitisinone MDK aufzubewahren?

Inhalt der Packung und weitere Informationen

1.

Was ist Nitisinone MDK

und wofür wird es angewendet?

Der Wirkstoff von Nitisinone MDK ist Nitisinon. Dieses Arzneimittel wird zur Behandlung einer

seltenen Erkrankung eingesetzt, die bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern (alle Altersgruppen)

als angeborene Tyrosinämie Typ 1 bezeichnet wird.

Bei dieser Erkrankung kann Ihr Körper die Aminosäure Tyrosin (Aminosäuren sind die Bausteine

unserer Proteine) nicht vollständig abbauen. Dies führt zur Bildung von schädlichen Stoffen, die sich

in Ihrem Körper anreichern. Nitisinone MDK blockiert den Abbau von Tyrosin, und somit werden die

schädlichen Stoffe nicht gebildet.

Während der Behandlung mit diesem Arzneimittel müssen Sie eine spezielle Diät einhalten, da das

Tyrosin nun im Köper verbleibt. Diese spezielle Diät basiert auf einer eingeschränkten Zufuhr von

Tyrosin und Phenylalanin (einer weiteren Aminosäure).

2.

Was sollten Sie vor der Einnahme von Nitisinone MDK beachten?

Nitisinone MDK darf nicht eingenommen werden,

wenn Sie allergisch gegen Nitisinon oder einen der in Abschnitt 6. genannten sonstigen

Bestandteile dieses Arzneimittels sind.

Sie dürfen nicht stillen, während Sie dieses Arzneimittel einnehmen, siehe Abschnitt

„Schwangerschaft und Stillzeit“.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder Apotheker, bevor Sie Nitisinone MDK einnehmen,

wenn Sie rote Augen oder andere Anzeichen von Wirkungen auf die Augen feststellen.

Wenden Sie sich unverzüglich an Ihren Arzt, um eine Augenuntersuchung zu veranlassen.

Augenprobleme könnten darauf hindeuten, dass die Ernährungseinschränkungen nicht

ausreichend sind (siehe Abschnitt 4)

.

Während der Behandlung werden Blutproben entnommen, damit Ihr Arzt prüfen kann, ob die

Behandlung ausreichend ist, und um sicherzustellen, dass keine möglichen Nebenwirkungen auftreten,

die zu Bluterkrankungen führen können.

Ihre Leber wird in regelmäßigen Abständen untersucht werden, da die Erkrankung die Leber schädigt.

Alle 6 Monate ist eine Kontrolle durch Ihren Arzt erforderlich. Beim Auftreten etwaiger

Nebenwirkungen werden häufigere Kontrollen empfohlen.

Einnahme von Nitisinone MDK zusammen mit anderen Arzneimitteln

Informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen, kürzlich andere

Arzneimittel eingenommen haben oder beabsichtigen andere Arzneimittel einzunehmen.

Einnahme von Nitisinone MDK zusammen mit Nahrungsmitteln und Getränken

Wird Nitisinone MDK beim ersten Mal gemeinsam mit einer Mahlzeit eingenommen, so wird

empfohlen, dies beizubehalten.

Schwangerschaft und Stillzeit

Die Sicherheit dieses Arzneimittels wurde nicht an schwangeren und stillenden Frauen untersucht.

Sprechen Sie bitte mit Ihrem Arzt, wenn Sie eine Schwangerschaft planen. Sollten Sie schwanger

werden, müssen Sie sich unverzüglich an Ihren Arzt wenden.

Sie dürfen nicht stillen, während Sie dieses Arzneimittel einnehmen (siehe Abschnitt „Nitisinone

MDK darf nicht eingenommen werden“).

Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen

Dieses Arzneimittel hat geringen Einfluss auf die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen

von Maschinen. Wenn Sie allerdings Nebenwirkungen mit Beeinträchtigung der Sehkraft bemerken,

sollten Sie weder ein Fahrzeug führen, noch Maschinen bedienen, bis sich Ihre Sehkraft wieder

normalisiert hat (siehe Abschnitt 4 „Welche Nebenwirkungen sind möglich?“).

3.

Wie ist Nitisinone MDK einzunehmen?

Nehmen Sie dieses Arzneimittel immer genau nach Absprache mit Ihrem Arzt ein. Fragen Sie bei

Ihrem Arzt oder Apotheker nach, wenn Sie sich nicht sicher sind.

Die Behandlung mit diesem Arzneimittel sollte von einem Arzt eingeleitet und überwacht werden, der

über Erfahrungen in der Behandlung der Erkrankung (hereditäre Tyrosinämie Typ 1) verfügt.

Die empfohlene Tagesdosis beträgt 1

mg pro kg Körpergewicht zum Einnehmen. Ihr Arzt wird die

Dosis individuell anpassen. Es wird empfohlen, die Dosis einmal täglich anzuwenden. Da jedoch von

Patienten mit einem Körpergewicht < 20 kg nur begrenzt Daten vorliegen, wird empfohlen, die

Tagesgesamtdosis bei diesen Patienten auf zwei tägliche Gaben aufzuteilen.

Wenn Sie Probleme haben, die Kapseln zu schlucken, können Sie die Kapsel öffnen und das Pulver in

etwas Wasser oder Diätflüssigkeit unmittelbar vor dem Einnehmen auflösen.

Wenn Sie eine größere Menge von Nitisinone MDK eingenommen haben, als Sie sollten

Wenn Sie eine größere Menge dieses Arzneimittels eingenommen haben, als Sie sollten, wenden Sie

sich bitte umgehend an Ihren Arzt oder Apotheker.

Wenn Sie die Einnahme von Nitisinone MDK vergessen haben

Nehmen Sie nicht die doppelte Dosis ein, wenn Sie die vorherige Einnahme vergessen haben. Sollten

Sie die Einnahme vergessen haben, so wenden Sie sich bitte an Ihren Arzt oder Apotheker.

Wenn Sie die Einnahme von Nitisinone MDK abbrechen

Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt, wenn Sie den Eindruck haben, dass das Arzneimittel nicht richtig

wirkt. Ändern Sie die Dosis nicht oder brechen Sie die Behandlung nicht ab, ohne mit Ihrem Arzt

gesprochen zu haben.

Wenn Sie weitere Fragen zur Einnahme dieses Arzneimittels haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt

oder Apotheker.

4.

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem

auftreten müssen.

Sollten Sie irgendwelche Nebenwirkungen an Ihren Augen bemerken, wenden Sie sich unverzüglich

an Ihren Arzt, um eine Augenuntersuchung zu veranlassen. Die Nitisinonbehandlung geht mit

erhöhten Tyrosinkonzentrationen im Blut einher, die Augenbeschwerden verursachen können. Häufige

Nebenwirkungen des Auges (1 bis 10 Behandelte von 100) infolge erhöhter Tyrosinkonzentrationen

sind Augenentzündung (Konjunktivitis), Hornhauttrübungen und Hornhautentzündung (Keratitis),

Lichtempfindlichkeit (Photophobie) und Augenschmerzen. Eine Entzündung der Augenlider

(Blepharitis) tritt gelegentlich auf (1 bis 10 Behandelte von 1.000).

Sonstige häufige Nebenwirkungen

Verringerte Anzahl von Thrombozyten (Thrombozytopenie) und Leukozyten (Leukopenie),

Verminderung der Granulozyten (Granulozytopenie).

Sonstige gelegentliche Nebenwirkungen

Erhöhte Anzahl von weißen Blutkörperchen (Leukozytose)

Juckreiz (Pruritus), Hautentzündung (Dermatitis exfoliativa), Hautausschlag

Meldung von Nebenwirkungen

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Dies gilt auch

für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Sie können

Nebenwirkungen auch direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale Meldesystem anzeigen.

Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen über die

Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.

5.

Wie ist Nitisinone MDK aufzubewahren?

Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Umkarton nach „Verwendbar bis“ und auf der

Flasche nach „EXP“ angegebenen Verfallsdatum nicht mehr verwenden. Das Verfallsdatum bezieht

sich auf den letzten Tag des angegebenen Monats.

Im Kühlschrank lagern (2°C - 8°C). In der Originalverpackung aufbewahren, um den Inhalt vor Licht

zu schützen.

Entsorgen Sie Arzneimittel nicht im Abwasser oder Haushaltsabfall. Fragen Sie Ihren Apotheker, wie

das Arzneimittel zu entsorgen ist, wenn Sie es nicht mehr verwenden. Sie tragen damit zum Schutz der

Umwelt bei.

6.

Inhalt der Packung und weitere Informationen

Was Nitisinone MDK enthält

Der Wirkstoff ist Nitisinon.

Nitisinone MDK 2 mg:

Jede Kapsel enthält 2 mg Nitisinon.

Nitisinone MDK 5 mg:

Jede Kapsel enthält 5 mg Nitisinon.

Nitisinone MDK 10 mg:

Jede Kapsel enthält 10 mg Nitisinon.

Die sonstigen Bestandteile sind:

Kapselinhalt: Vorverkleisterte Maisstärke

Kapselhülle: Gelatine, Titandioxid (E 171)

Aufdruck: Eisen(II,III)-oxid (E 172), Schellackglasur

Wie Nitisinone MDK aussieht und Inhalt der Packung

Nitisinone MDK Kapseln sind 15,7 mm lange, weiße, undurchsichtige Gelatine-Hartkapseln, bedruckt

mit „Nitisinone“ und der Stärke „2 mg“, „5 mg“ oder „10 mg“ in Schwarz. Die Kapsel enthält ein

weißes bis weißliches Pulver.

Die Kapseln sind in Kunststoffflaschen verpackt. Jede Flasche enthält 60 Kapseln. Jede

Kartonpackung enthält eine Flasche.

Pharmazeutischer Unternehmer

MendeliKABS Europe Limited

The Light Box

111 Power Rd, Unit G.07, Chiswick

London, W4 5PY, Vereinigtes Königreich

Hersteller

Elara Pharmaservices Limited

Iron Farm

7 Grimes Gate, Diseworth

Leicestershire, DE74 2QD

Vereinigtes Königreich

Diese Packungsbeilage wurde zuletzt überarbeitet im

Weitere Informationsquellen

Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf den Internetseiten der Europäischen

Arzneimittel-Agentur http://www.ema.europa.eu/

verfügbar.

1-6-2018

Pending EC decision:  Nityr, nitisinone, Opinion date: 31-May-2018

Pending EC decision: Nityr, nitisinone, Opinion date: 31-May-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

30-7-2018

Nityr (Cycle Pharmaceuticals Ltd)

Nityr (Cycle Pharmaceuticals Ltd)

Nityr (Active substance: nitisinone) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5446 of Mon, 30 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4582

Europe -DG Health and Food Safety