Kolbam

Hauptinformation

  • Handelsname:
  • Kolbam
  • Verwenden für:
  • Menschen
  • Art der Medizin:
  • allopathic Droge

Dokumenten

Lokalisierung

  • Erhältlich in:
  • Kolbam
    Europäische Union
  • Sprache:
  • Deutsch

Therapeutische Informationen

  • Therapiegruppe:
  • Gallen- und Lebertherapie
  • Therapiebereich:
  • Metabolismus, angeborene Fehler
  • Anwendungsgebiete:
  • Cholic Acid FGK ist indiziert zur Behandlung von angeborenen Fehlern der primären Gallensäuresynthese bei Säuglingen ab einem Monat für eine kontinuierliche lebenslange Behandlung bis zum Erwachsenenalter, die folgende einzelne Enzymdefekte umfassen:.

Weitere Informationen

Status

  • Quelle:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Berechtigungsstatus:
  • Autorisiert
  • Zulassungsnummer:
  • EMEA/H/C/002081
  • Berechtigungsdatum:
  • 20-11-2015
  • EMEA-Code:
  • EMEA/H/C/002081
  • Letzte Änderung:
  • 01-03-2018

Öffentlichen Beurteilungsberichts

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/100676/2016

EMEA/H/C/002081

Zusammenfassung des EPAR für die Öffentlichkeit

Kolbam

Cholsäure

Dies ist eine Zusammenfassung des Europäischen Öffentlichen Beurteilungsberichts (EPAR) für Kolbam.

Hierin wird erläutert, wie die Agentur das Arzneimittel beurteilt hat, um zu ihren Empfehlungen für die

Zulassung des Arzneimittels in der EU und die Anwendungsbedingungen zu gelangen. Diese

Zusammenfassung ist nicht als praktischer Rat zur Anwendung von Kolbam zu verstehen.

Wenn Sie als Patient praktische Informationen über Kolbam benötigen, lesen Sie bitte die

Packungsbeilage oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Was ist Kolbam und wofür wird es angewendet?

Kolbam ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Cholsäure enthält. Diese ist eine „primäre Gallensäure“.

Sie ist ein Hauptbestandteil des Gallensekrets (einer von der Leber produzierten Flüssigkeit, die bei der

Verdauung von Fetten hilft).

Kolbam ist zur lebenslangen Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab einem Alter von einem

Monat zugelassen, die nicht ausreichend primäre Gallensäuren wie Cholsäure bilden können, weil bei

Ihnen bestimmte genetische Anomalien vorliegen, die zu einem Mangel an folgenden Leberenzymen

führen: Sterol-27-Hydroxylase, 2-Methylacyl-CoA-Racemase oder Cholesterol-7-Hydroxylase.

Bei einem Mangel an primären Gallensäuren bildet der Körper stattdessen anomale Gallensäuren,

welche die Leber schädigen und potenziell zu einem lebensbedrohlichen Leberversagen führen können.

Die Krankheit wird als „angeborene Störungen der Synthese primärer Gallensäuren“ bezeichnet.

Da es nur wenige Patienten mit angeborenen Störungen der Synthese primärer Gallensäuren gibt, gilt

die Krankheit als selten, und Kolbam wurde am 28. Oktober 2009 als Arzneimittel für seltene Leiden

(„Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.

Kolbam

EMA/100676/2016

Seite 2/3

Wie wird Kolbam angewendet?

Kolbam ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich und die Behandlung sollte von einem Facharzt für

die mit Kolbam zu behandelnden Krankheiten eingeleitet und überwacht werden.

Kolbam ist als Kapseln (50 mg und 250 mg) erhältlich. Die tägliche Dosis wird für jeden einzelnen

Patienten je nach den Gallensäurespiegeln des Patienten im Blut und Urin und der Leberfunktion

ausgewählt und während der Behandlung angepasst. Die Tageshöchstdosis sollte 15 mg pro Kilogramm

Körpergewicht nicht überschreiten.

Kolbam sollte täglich zur ungefähr gleichen Uhrzeit zu einer Mahlzeit eingenommen werden. Für kleine

Kinder, die keine Kapseln schlucken können, kann der Inhalt in Säuglingsnahrung, abgepumpte

Muttermilch, zerdrückte Kartoffeln oder Fruchtpüree gegeben werden.

Nähere Informationen sind der Packungsbeilage zu entnehmen.

Wie wirkt Kolbam?

Cholsäure ist eine der wichtigsten primären Gallensäuren, die von der Leber produziert werden. Die in

Kolbam enthaltene Cholsäure ersetzt die fehlende Cholsäure des Patienten. Dies hilft, die Produktion

von anomalen Gallensäuren zu reduzieren, und trägt zur normalen Aktivität der Galle im

Verdauungssystem bei und lindert somit die Symptome der Krankheit.

Welchen Nutzen hat Kolbam in den Studien gezeigt?

Kolbam wurde in einer Hauptstudie untersucht, an der 52 Patienten mit angeborenen Störungen der

Synthese primärer Gallensäuren teilnahmen, einschließlich 7 Patienten mit Mangel an entweder Sterol-

27-Hydroxylase, 2-Methylacyl-CoA-Racemase oder Cholesterol-7-Hydroxylase. Die Hauptindikatoren

für die Wirksamkeit waren die Veränderungen der Gallensäurespiegel und der Leberfunktion vor und

nach der Behandlung mit Kolbam. Die Wirksamkeit von Kolbam für die zugelassenen Indikationen

wurde aufgrund der Ergebnisse dieser Studie festgestellt. Dies stimmte mit den klinischen Erwartungen

und den Daten aus der Literatur überein.

Welche Risiken sind mit Kolbam verbunden?

Die Nebenwirkungen im Zusammenhang mit Kolbam sind im Allgemeinen von leichtem bis mittlerem

Schweregrad und vorübergehend. Sehr häufige Nebenwirkungen von Kolbam (die bis zu 1 von 10

Personen betreffen können) sind periphere Neuropathie (Nervenschäden in Händen und Füßen),

Durchfall, Nausea (Übelkeit), Sodbrennen (Rückfluss von Magensäure bis in den Mund), Ösophagitis

(Entzündung der Speiseröhre), Gelbsucht (Gelbfärbung von Haut und Augen), Hautprobleme (Läsionen)

und Unwohlsein.

Kolbam darf nicht zusammen mit Phenobarbital (ein Arzneimittel zur Behandlung von Epilepsie)

angewendet werden.

Die vollständige Auflistung der im Zusammenhang mit Kolbam berichteten Nebenwirkungen und

Einschränkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.

Warum wurde Kolbam zugelassen?

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen

von Kolbam gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Anwendung in der EU

zuzulassen. Der CHMP gelangte zu dem Schluss, dass Kolbam bei Patienten mit einem Mangel der

Kolbam

EMA/100676/2016

Seite 3/3

folgenden Leberenzyme eine nützliche Wirkung hat: Sterol-27-Hydroxylase, 2-Methylacyl-CoA-

Racemase und Cholesterol-7-Hydroxylase. In Bezug auf die Sicherheit ist festzustellen, dass die

Nebenwirkungen nicht schwerwiegend und reversibel zu sein schienen.

Kolbam wurde unter „außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen. Dies bedeutet, dass es aufgrund der

Seltenheit der Krankheit nicht möglich war, vollständige Informationen über Kolbam zu erlangen. Die

Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) wird jedes Jahr sämtliche neuen Informationen prüfen, die

verfügbar werden, und die vorliegende Zusammenfassung wird gegebenenfalls aktualisiert.

Welche Informationen werden für Kolbam noch erwartet?

Da Kolbam unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen wurde, wird das Unternehmen, das

Kolbam in Verkehr bringt, den Nutzen und die Sicherheit von Kolbam mithilfe eines Patientenregisters

überwachen und jährlich Aktualisierungen bereitstellen.

Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren und

wirksamen Anwendung von Kolbam ergriffen?

Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Kolbam so sicher wie möglich

angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die

Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Kolbam aufgenommen,

einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und Patienten.

Darüber hinaus wird das Unternehmen, das Kolbam in Verkehr bringt, allen Ärzten, die

erwartungsgemäß dieses Arzneimittel verschreiben werden, Schulungsmaterialien mit Informationen

zur korrekten und sicheren Anwendung von Kolbam bereitstellen.

Nähere Informationen sind in der Zusammenfassung des Risikomanagementplans enthalten.

Weitere Informationen über Kolbam

Am 20. November 2015 erteilte die Europäische Kommission eine Genehmigung für das

Inverkehrbringen von Zostavax in der gesamten Europäischen Union.

Den vollständigen Wortlaut des EPAR und die Zusammenfassung des Risikomanagementplans für

Kolbam finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/European public assessment reports. Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit

Kolbam benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich

an Ihren Arzt oder Apotheker.

Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Kolbam

finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designation.

Diese Zusammenfassung wurde zuletzt im 02-2016 aktualisiert.

Packungsbeilage

B. PACKUNGSBEILAGE

Gebrauchsinformation: Informationen für Anwender

Kolbam 50 mg Hartkapseln

Kolbam 250 mg Hartkapseln

Cholsäure

Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle

Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Sie können dabei helfen, indem Sie jede

auftretende Nebenwirkung melden. Hinweise zur Meldung von Nebenwirkungen, siehe Ende

Abschnitt 4.

Lesen Sie die gesamte Packungsbeilage sorgfältig durch, bevor Sie mit der Einnahme dieses

Arzneimittels beginnen, denn sie enthält wichtige Informationen.

Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese später nochmals lesen.

Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt, Apotheker oder das

medizinische Fachpersonal.

Dieses Arzneimittel wurde Ihnen persönlich verschrieben. Geben Sie es nicht an Dritte weiter.

Es kann anderen Menschen schaden, auch wenn diese die gleichen Beschwerden haben wie Sie.

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt, Apotheker oder das

medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser

Packungsbeilage angegeben sind. Siehe Abschnitt 4.

Was in dieser Packungsbeilage steht

Was ist Kolbam und wofür wird es angewendet?

Was sollten Sie vor der Einnahme von Kolbam beachten?

Wie ist Kolbam einzunehmen?

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie ist Kolbam aufzubewahren?

Inhalt der Packung und weitere Informationen

1.

Was ist Kolbam und wofür wird es angewendet?

Kolbam enthält eine Substanz, die als Cholsäure bezeichnet wird.

Cholsäure wird im Körper auf natürliche Weise von der Leber produziert und bildet einen Bestandteil

der Gallenflüssigkeit, die die Verdauung und die Resorption von Fetten und Vitaminen aus der

Nahrung unterstützt. Cholsäure fördert darüber hinaus das normale Wachstum von Kindern. Patienten

mit bestimmten Erkrankungen, sogenannten angeborenen Störungen der Gallensäuresynthese, können

Cholsäure und Gallenflüssigkeit nicht auf normale Weise bilden. Dies führt zur Produktion und zur

Ansammlung von anormalen Substanzen, die die Leber schädigen können.

Kolbam wird zur Behandlung dieser „angeborenen Störungen der Gallensäuresynthese“ angewendet.

Das Arzneimittel ersetzt die fehlende Cholsäure, regt so die Produktion von normaler

Gallenflüssigkeit an und trägt dazu bei, der Ansammlung anormaler Substanzen in der Leber

vorzubeugen. Bei Kindern im Wachstum fördert die Behandlung mit Cholsäure eine normale

Entwicklung des Leber- und Gallenblutkreislaufs.

Kolbam kann ab einem Alter von einem Monat angewendet werden. Patienten, die von diesen

Erkrankungen betroffen sind, müssen ihr Leben lang behandelt werden.

2.

Was sollten Sie vor der Einnahme von Kolbam beachten?

Kolbam darf nicht eingenommen werden,

wenn Sie allergisch gegen Cholsäure oder einen der in Abschnitt 6. genannten sonstigen

Bestandteile dieses Arzneimittels sind.

wenn Sie Phenobarbital einnehmen (ein Arzneimittel zur Behandlung von Epilepsie). Siehe

unter „Einnahme von Kolbam zusammen mit anderen Arzneimitteln“.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Während Ihrer Behandlung wird Ihr Arzt zu verschiedenen Zeitpunkten eine Reihe von Blut- und

Urintests durchführen, um festzustellen, wie Ihr Körper mit diesem Arzneimittel umgeht und um die

Dosis zu ermitteln, die Sie benötigen. Häufigere Tests sind erforderlich, wenn Sie rasch wachsen oder

krank oder schwanger sind.

Wenn Sie unter einer Erkrankung mit der Bezeichnung familiäre Hypertriglyzeridämie leiden, muss

Ihr Arzt u. U. Ihre Cholsäuredosis erhöhen.

Ihr Arzt wird Sie über alle Gründe informieren, aus denen Sie eventuell die Behandlung mit Cholsäure

abbrechen müssen.

Kinder

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Cholsäure bei Kindern unter einem Monat ist nicht untersucht

worden.

Ältere Patienten

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Cholsäure bei Erwachsenen im Alter über 65 Jahre ist nicht

untersucht worden.

Einnahme von Kolbam zusammen mit anderen Arzneimitteln

Informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen, kürzlich andere

Arzneimittel eingenommen haben oder beabsichtigen, andere Arzneimittel einzunehmen.

Phenobarbital kann die Wirkung von Cholsäure unterbinden. Nehmen Sie, solange Sie mit Cholsäure

behandelt werden, kein Phenobarbital ein. Siehe oben unter „Kolbam darf nicht eingenommen

werden“.

Ciclosporin kann den Cholsäurespiegel beeinflussen. Wenn Ihr Arzt es für notwendig hält, dass Sie

weiterhin Ciclosporin einnehmen, wird er den Gallensäurespiegel in Ihrem Blut und Urin engmaschig

überwachen und die Cholsäuredosis entsprechend anpassen.

Manche Arzneimittel zur Senkung des Cholesterinspiegels im Blut, wie z. B. Cholestyramin,

Colestipol und Colesevelam, sowie bestimmte Antazida, die Aluminium enthalten (z. B. zur

Linderung von Verdauungsbeschwerden) können die Aufnahme von Cholsäure beeinflussen. Ihr Arzt

wird Ihnen raten, Cholsäure mindestens 5 Stunden vor oder nach der Einnahme des anderen

Arzneimittels einzunehmen.

Es gibt einige Arzneimittel, die Einfluss darauf haben können, wie Kolbam wirkt:

Östrogen

orale Kontrazeptiva

lipidsenkende Arzneimittel wie Clofibrat

Diese erhöhen die Cholesterinproduktion in der Leber und beeinträchtigen daher die Wirkung der

Cholsäure.

Schwangerschaft und Stillzeit

Wenn Sie schwanger sind oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein oder beabsichtigen, schwanger

zu werden, fragen Sie vor der Einnahme dieses Arzneimittels Ihren Arzt oder Apotheker um Rat.

Die Anwendung von Cholsäure während der Schwangerschaft kann erwogen werden, wenn Ihr Arzt

der Ansicht ist, dass der Nutzen für Sie jegliche möglichen Risiken überwiegt. Fragen Sie Ihren Arzt

um Rat.

Sie können während der Behandlung mit Cholsäure Ihr Baby weiterhin stillen, da der

Cholsäurespiegel in der Muttermilch als zu niedrig eingeschätzt wird, um Ihrem Baby zu schaden.

Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen

Es ist nicht zu erwarten, dass dieses Arzneimittel sich auf die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit

zum Bedienen von Maschinen auswirkt.

3.

Wie ist Kolbam einzunehmen?

Nehmen Sie dieses Arzneimittel immer genau nach Absprache mit Ihrem Arzt ein. Bitte fragen Sie bei

Ihrem Arzt oder Apotheker nach, wenn Sie sich nicht sicher sind.

Die empfohlene Dosis hängt von Ihrem Körpergewicht ab (10-15 mg pro kg). Das Arzneimittel wird

entweder als Einzeldosis einmal pro Tag oder aufgeteilt auf zwei Gaben, eine am Morgen und eine am

Abend, eingenommen. Ihr Arzt teilt Ihnen mit, wie viele Kapseln Sie einnehmen müssen und wann Sie

die Kapseln einnehmen müssen.

Es ist empfehlenswert, die Kapseln mit Nahrungsmitteln einzunehmen, da dies dazu beitragen kann,

die Wirkung der Cholsäure zu steigern, und außerdem die Wahrscheinlichkeit für Durchfall senkt.

Anwendung bei Kindern

Für Säuglinge und Kinder, die keine Kapseln schlucken können, öffnen Sie die Kapseln, indem Sie sie

vorsichtig aufdrehen, und geben Sie den Inhalt in Säuglingsnahrung, abgepumpte Muttermilch oder

Fruchtpüree in einem geeigneten sauberen Behälter. Die Mischung sollte unmittelbar nach der

Vorbereitung gegeben werden.

Das Mischen des Kapselinhalts mit Nahrungsmitteln sollte einen eventuell unangenehmen Geschmack

des Arzneimittels übertönen. Der Kapselinhalt verbleibt als feine Körnchen in der Milch oder den

Nahrungsmitteln.

Auch wenn keine ganzen Kapseln angewendet werden, ist es dennoch wichtig, dass Ihr Baby oder

Kind den gesamten Kapselinhalt erhält. Versuchen Sie unbedingt, die ausgespuckte oder verweigerte

Menge der Dosis noch einmal zu geben.

Anwendung bei Erwachsenen

Schlucken Sie die Kapseln ganz und mit Wasser, entweder bevor oder gleich nachdem Sie

Nahrungsmittel zu sich nehmen bzw. zu sich genommen haben. Die Kapsel darf nicht gekaut werden.

Nehmen Sie nicht mehr Kapseln ein, als Ihr Arzt Ihnen geraten hat.

Wenn Sie eine größere Menge von Kolbam eingenommen haben, als Sie sollten

Es ist unwahrscheinlich, dass Cholsäure ernste Nebenwirkungen auslöst, Sie sollten jedoch Ihren Arzt

um Rat fragen, wenn Sie oder Ihr Kind mehr als die verschriebene Menge eingenommen haben.

Wenn Sie die Einnahme von Kolbam vergessen haben

Holen Sie die Einnahme nach, sobald Sie daran denken, sofern Sie bis zur nächsten geplanten

Einnahme noch mehr als 12 Stunden Zeit haben. Nehmen Sie nicht die doppelte Menge ein, wenn Sie

die vorige Einnahme vergessen haben.

Wenn Sie die Einnahme von Kolbam abbrechen

Dieses Arzneimittel ist für die langfristige Anwendung vorgesehen. Wenn Sie die Einnahme beenden,

sammeln sich wieder anormale Substanzen in Ihrer Galle bis zu der Menge, die vor

Behandlungsbeginn beobachtet wurde, und können eine Schädigung Ihrer Leber hervorrufen.

Wenn Sie weitere Fragen zur Anwendung dieses Arzneimittels haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt

oder Apotheker.

4.

Welche Nebenwirkungen sin möglich?

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem

auftreten müssen.

Häufige Nebenwirkungen (können bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen)

Sodbrennen (Magensäurereflux)

Durchfall

Unwohlsein

Gelbsucht (Gelbfärbung der Haut)

Hautläsionen

leichte Übelkeit

Kribbeln in Händen und Füßen (leichte periphere Neuropathie)

Nebenwirkungen unbekannter Häufigkeit (Häufigkeit auf Grundlage der verfügbaren Daten

nicht abschätzbar):

Erhöhte Leberenzymwerte (Serumtransaminasen)

Gallensteine

leichter Juckreiz (Pruritus)

Meldung von Nebenwirkungen

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Dies gilt auch

für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Sie können

Nebenwirkungen auch direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale Meldesystem anzeigen.

Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen über die

Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.

5.

Wie ist Kolbam aufzubewahren?

Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Umkarton und dem Flaschenetikett nach

„Verwendbar bis“ angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden. Das Verfalldatum bezieht sich

auf den letzten Tag des angegebenen Monats.

Nicht über 30ºC lagern.

In der Originalverpackung aufbewahren, um den Inhalt vor Licht zu schützen. Nach dem Öffnen

innerhalb von 3 Monaten verbrauchen.

Entsorgen Sie Arzneimittel nicht im Abwasser oder Haushaltsabfall. Fragen Sie Ihren Apotheker, wie

das Arzneimittel zu entsorgen ist, wenn Sie es nicht mehr verwenden. Sie tragen damit zum Schutz der

Umwelt bei.

6.

Inhalt der Packung und weitere Informationen

Was Kolbam enthält

Der Wirkstoff ist Cholsäure.

Kolbam 50 mg: Jede Kapsel enthält 50 mg Cholsäure.

Kolbam 250 mg: Jede Kapsel enthält 250 mg Cholsäure.

Die sonstigen Bestandteile sind:

Kapselinhalt:

Mikrokristalline Cellulose, Siliciumdioxid-beschichtet

Magnesiumstearat

Kapselhülle:

Gelatine

Titandioxid (E171)

Kolbam 50 mg enthält außerdem Eisen(III)-oxid (E172).

Druckfarbe

Schellack (E904)

Propylenglycol (E1520)

Konzentrierte Ammoniak-Lösung (E527)

Kaliumhydroxid (E525)

Eisen(II,III)-oxid (E172)

Wie Kolbam aussieht und Inhalt der Packung

Kolbam ist als Hartkapseln erhältlich. Jede Kapsel enthält ein weißes Pulver. Die 50-mg-Kapseln sind

orangefarben (schwarzer Aufdruck „ASK001“ und „50mg“). Die 250-mg-Kapseln sind weiß

(schwarzer Aufdruck „ASK002“ und „250mg“).

Die Packungen enthalten 90 Kapseln.

Pharmazeutischer Unternehmer und Hersteller

Pharmazeutischer Unternehmer

Retrophin Europe Limited

Palmerston House

Fenian Street

Dublin 2, Irland

Tel.: +353 86 803 8014

info@retrophin.com

Hersteller

Patheon France

40 boulevard de champaret

38300 Bourgoin-Jallieu

Frankreich

Diese Packungsbeilage wurde zuletzt überarbeitet am TT. Monat JJJJ.

Dieses Arzneimittel wurde unter „Außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen. Das bedeutet, dass es

aufgrund der Seltenheit dieser Erkrankung nicht möglich war, vollständige Informationen zu diesem

Arzneimittel zu erhalten.

Die Europäische Arzneimittel-Agentur wird alle neuen Informationen zu diesem Arzneimittel, die

verfügbar werden, jährlich bewerten, und falls erforderlich, wird die Packungsbeilage aktualisiert

werden.

Weitere Informationsquellen

Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf den Internetseiten der Europäischen

Arzneimittel-Agentur http://www.ema.europa.eu/ verfügbar. Sie finden dort auch Links zu anderen

Internetseiten über seltene Erkrankungen und Behandlungen.

Anhang IV

Schlussfolgerungen der Europäischen Arzneimittel-Agentur zur Erteilung der

Genehmigung für das Inverkehrbringen unter „außergewöhnlichen Umständen“

Schlussfolgerungen der Europäischen Arzneimittel-Agentur

Genehmigung für das Inverkehrbringen unter „außergewöhnlichen Umständen“

Der CHMP ist nach Prüfung des Antrages der Ansicht, dass das Nutzen-Risiko-Verhältnis positiv

ist, und empfiehlt die Erteilung der Genehmigung für das Inverkehrbringen unter

„außergewöhnlichen Umständen“, wie im Europäischen Öffentlichen Beurteilungsbericht näher

erläutert wird.

15-10-2018

Toy Land Company recalls Boom Boom ChemsSlime andPutty

Toy Land Company recalls Boom Boom ChemsSlime andPutty

Health Canada has determined that the slime and putty products do not meet the Canadian toy safety requirements related to boric acid content.

Health Canada

15-10-2018

Dollar Novelty (Karapelle Inc) recalls Barrel-O-Slime Toy

Dollar Novelty (Karapelle Inc) recalls Barrel-O-Slime Toy

Health Canada's sampling and evaluation program has determined the Barrel-O-Slime toy does not meet the Canadian toy safety requirements related to boric acid content.

Health Canada

11-10-2018

Re‐evaluation of oxidised soya bean oil interacted with mono‐ and diglycerides of fatty acids (E 479b) as a food additive

Re‐evaluation of oxidised soya bean oil interacted with mono‐ and diglycerides of fatty acids (E 479b) as a food additive

Published on: Wed, 10 Oct 2018 00:00:00 +0200 The EFSA Panel on Food Additives and Flavourings (FAF) provides a scientific opinion re‐evaluating the safety of thermally oxidised soya bean oil interacted with mono‐ and diglycerides of fatty acids (TOSOM) (E 479b) when used as a food additive. The Scientific Committee on Food (SCF) and the Joint FAO/WHO Expert Committee on Food Additives (JECFA) derived an acceptable daily intake (ADI) of 25 and 30 mg/kg body weight (bw) per day, respectively. There was n...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

22-9-2018

Risk assessment of new sequencing information on genetically modified carnation FLO‐40689‐6

Risk assessment of new sequencing information on genetically modified carnation FLO‐40689‐6

Published on: Fri, 21 Sep 2018 00:00:00 +0200 The GMO Panel has previously assessed genetically modified (GM) carnation FLO‐40689‐6 and concluded that there is no scientific reason to consider that the import, distribution and retailing in the EU of carnation FLO‐40689‐6 cut flowers for ornamental use will cause any adverse effects on human health or the environment. On 27 October 2017, the European Commission requested EFSA to analyse new nucleic acid sequencing data and updated bioinformatics data for...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

22-9-2018

Risk assessment of new sequencing information for genetically modified soybean BPS‐CV127‐9

Risk assessment of new sequencing information for genetically modified soybean BPS‐CV127‐9

Published on: Fri, 21 Sep 2018 00:00:00 +0200 The GMO Panel has previously assessed genetically modified (GM) soybean BPS‐CV127‐9. This soybean was found to be as safe and nutritious as its conventional counterpart and commercial soybean varieties with respect to potential effects on human and animal health and the environment in the context of its intended uses. On 16 February 2018, European Commission requested EFSA to analyse new nucleic acid sequencing data and updated bioinformatics data for GM soy...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

21-9-2018

Umsetzung des einstimmigen Beschlusses der Koordinierungsgruppe EMA/CMDh/407069/2018 vom 27.06.2018 betreffend die Zulassungen für Humanarzneimittel mit dem Wirkstoff Deoxycholsäure

Umsetzung des einstimmigen Beschlusses der Koordinierungsgruppe EMA/CMDh/407069/2018 vom 27.06.2018 betreffend die Zulassungen für Humanarzneimittel mit dem Wirkstoff Deoxycholsäure

Das BfArM veröffentlicht den Umsetzungsbescheid für den Wirkstoff Deoxycholsäure infolge des Europäischen PSUR Single Assessment Verfahrens nach Artikel 107d) bis g) der Richtlinie 2001/83/EG.

Deutschland - BfArM - Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte

10-9-2018

Kangaroo Manufacturing Inc. recalls Kangaroo's Super Cool Slime

Kangaroo Manufacturing Inc. recalls Kangaroo's Super Cool Slime

Health Canada's sampling and evaluation program has determined the Super Cool Slime products donot meet the Canadian toy safety requirements related to boric acid content.

Health Canada

14-8-2018

Genius Premium Craft Boxes recalls Do-It-Yourself Slime Kits

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Health Canada’s sampling and evaluation program has determined the Do-It-Yourself Slime Kits do not meet the Canadian toy safety requirements related to boric acid content.

Health Canada

10-8-2018

FDA approves first-of-its kind targeted RNA-based therapy to treat a rare disease

FDA approves first-of-its kind targeted RNA-based therapy to treat a rare disease

FDA approves new drug for treatment of polyneuropathy caused by hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR). This is the first FDA-approved treatment for this rare, debilitating and often fatal genetic disease and the first FDA approval of a new class of drugs called small interfering ribonucleic acid (siRNA) treatment.

FDA - U.S. Food and Drug Administration

3-8-2018

Scientific guideline:  Cholic acid capsules 50 mg and 250 mg product-specific bioequivalence guidance, adopted

Scientific guideline: Cholic acid capsules 50 mg and 250 mg product-specific bioequivalence guidance, adopted

Cholic acid capsules 50 mg and 250 mg product-specific bioequivalence guidance

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

18-7-2018

Sodium glucose co-transporter 2 inhibitors

Sodium glucose co-transporter 2 inhibitors

Safety advisory - diabetic ketoacidosis and surgical procedures

Therapeutic Goods Administration - Australia

1-10-2018

EU/3/16/1762 (Pharma Gateway AB)

EU/3/16/1762 (Pharma Gateway AB)

EU/3/16/1762 (Active substance: Synthetic 15-amino-acid macrocyclic peptide acylated with a polyethyleneglycol palmitoylated linker) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)6399 of Mon, 01 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/107/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

24-9-2018

Zoledronic acid Hospira (Pfizer Europe MA EEIG)

Zoledronic acid Hospira (Pfizer Europe MA EEIG)

Zoledronic acid Hospira (Active substance: zoledronic acid) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6243 of Mon, 24 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2365/T/33

Europe -DG Health and Food Safety

7-9-2018

Klacid® Filmtabletten

Rote - Liste

7-9-2018

Klacid Saft® Forte 250 mg/5 ml

Rote - Liste

7-9-2018

Klacid Saft®

Rote - Liste

7-9-2018

Klacid® Uno, 500 mg Retardtablette

Rote - Liste

7-9-2018

Klacid® Pro, 250 mg Filmtabletten

Rote - Liste

28-8-2018

EU/3/18/2056 (Nogra Pharma Limited)

EU/3/18/2056 (Nogra Pharma Limited)

EU/3/18/2056 (Active substance: (S)-(-)-3-(4-aminophenyl)-2-methoxypropanoic acid) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5728 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/075/18

Europe -DG Health and Food Safety

6-8-2018

Zoledronic acid Accord (Accord Healthcare Limited)

Zoledronic acid Accord (Accord Healthcare Limited)

Zoledronic acid Accord (Active substance: zoledronic acid) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5386 of Mon, 06 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

1-8-2018

Ucedane (Lucane Pharma)

Ucedane (Lucane Pharma)

Ucedane (Active substance: carglumic acid) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5230 of Wed, 01 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

27-7-2018

EU/3/17/1932 (Millendo Therapeutics SAS)

EU/3/17/1932 (Millendo Therapeutics SAS)

EU/3/17/1932 (Active substance: Synthetic cyclic 8 amino acid analogue of human unacylated ghrelin) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5049 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/066/17/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

11-7-2018

Vantavo (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Vantavo (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Vantavo (Active substance: alendronic acid / colecalciferol) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)4511 of Wed, 11 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/1180/T/30

Europe -DG Health and Food Safety

3-7-2018

Granupas (Eurocept International B.V.)

Granupas (Eurocept International B.V.)

Granupas (Active substance: Para-aminosalicylic acid) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018) 4256 of Tue, 03 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2709/T/25

Europe -DG Health and Food Safety

27-6-2018

EU/3/11/849 (Merck Sharp and Dohme B.V.)

EU/3/11/849 (Merck Sharp and Dohme B.V.)

EU/3/11/849 (Active substance: (S)-{8-fluoro-2-2[4-(3-methoxyphenyl)-1-piperazinyl]-3-[2-methoxy-5-(trifluoromethyl)-phenyl]-3,4-dihydro-4-quinazolinyl} acetic acid) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)4102 of Wed, 27 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/090/10/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

19-6-2018

Dany's BienenWohl (Dany Bienenwohl GmbH)

Dany's BienenWohl (Dany Bienenwohl GmbH)

Dany's BienenWohl (Active substance: oxalic acid dihydrate) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)3892 of Tue, 19 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/V/C/4667

Europe -DG Health and Food Safety

4-6-2018

Chenodeoxycholic acid Leadiant (Leadiant GmbH)

Chenodeoxycholic acid Leadiant (Leadiant GmbH)

Chenodeoxycholic acid Leadiant (Active substance: chenodeoxycholic acid) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3627 of Mon, 04 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety

1-6-2018

Valproate

Valproate

Valproate (Active substance: medicinal products containing substances related to valproate (sodium valproate, valproic acid, valproate semisodium, valpromide, valproate magnesium)) - Community Referrals - Art 31 - Commission Decision (2018)3623 of Fri, 01 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/A-31/1454

Europe -DG Health and Food Safety

29-5-2018

EU/3/14/1400 (Orphan Europe S.A.R.L.)

EU/3/14/1400 (Orphan Europe S.A.R.L.)

EU/3/14/1400 (Active substance: (1S,4R,5R,7S)-3,4-dibenzyl-2-oxo-6,8-dioxa-3-azabyciclo[3.2.1]octane-7-carboxylic acid-L-lysine) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3402 of Tue, 29 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/185/14/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

29-5-2018

EU/3/10/826 (Eurocept International B.V.)

EU/3/10/826 (Eurocept International B.V.)

EU/3/10/826 (Active substance: Para-aminosalicylic acid) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3396 of Tue, 29 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/072/10/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

18-5-2018

EU/3/14/1328 (Roche Registration GmbH)

EU/3/14/1328 (Roche Registration GmbH)

EU/3/14/1328 (Active substance: 4-{[(2R,3S,4R,5S)-4-(4-chloro-2-fluoro-phenyl)-3-(3-chloro-2-fluoro-phenyl)-4-cyano-5-(2,2-dimethyl-propyl)-pyrrolidine-2-carbonyl]-amino}-3-methoxy-benzoic acid) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3149 of Fri, 18 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/100/14/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

18-5-2018

EU/3/13/1220 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/13/1220 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/13/1220 (Active substance: Poly[2-[(4-{[1-carboxy-2-(hexadecylcarbamoyl)ethyl]sulfanyl}-2,3-bis({2-[((2S)-2-(2-{[(2R)-2-carbamoyl-(2-{[(2S)-1-ethoxy-3-(3-hydroxy-4oxo-1,4-dihydropyridin-1-yl)-1-oxopropan-2-yl]carbamoyl}ethyl]sulfanyl}-3-{[(2S)-1-ethoxy-3-(3-hydroxy-4-oxo-1,4-dihydropyridin-1-yl)-1-oxopropan-2-yl]carbamoyl}propanamido)-3-(3-hydroxy-4-oxo-1,4-dihydropyridin-1-yl)propanoyl Ethyl ester) )-methoxy]acetyl}oxy)butyl)sulfanyl]-3-(hexadecylcarbamoyl)propanoic acid]-poly(ethylene glycol)-este...

Europe -DG Health and Food Safety

15-5-2018

Orphacol (Laboratoires CTRS)

Orphacol (Laboratoires CTRS)

Orphacol (Active substance: Cholic acid) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3061 of Tue, 15 May 2018

Europe -DG Health and Food Safety

18-4-2018

EU/3/18/2007 (Dr Philippe Moullier)

EU/3/18/2007 (Dr Philippe Moullier)

EU/3/18/2007 (Active substance: Adeno-associated viral vector serotype 8 containing the human acid alpha-glucosidase gene) - Orphan designation - Commission Decision (2018)2403 of Wed, 18 Apr 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/255/17

Europe -DG Health and Food Safety