Xenpozyme

Land: Den Europæiske Union

Sprog: estisk

Kilde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiv bestanddel:

Olipudase alfa

Tilgængelig fra:

Sanofi B.V.

ATC-kode:

A16AB25

INN (International Name):

olipudase alfa

Terapeutisk gruppe:

Muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted,

Terapeutisk område:

Acid sphingomyelinase deficiency (ASMD) type A/B or type B

Terapeutiske indikationer:

Xenpozyme is indicated as an enzyme replacement therapy for the treatment of non-Central Nervous System (CNS) manifestations of Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD) in paediatric and adult patients with type A/B or type B.

Produkt oversigt:

Revision: 1

Autorisation status:

Volitatud

Autorisation dato:

2022-06-24

Indlægsseddel

36
B.
PAKENDI INFOLEHT
37
PAKENDI INFOLEHT: TEAVE PATSIENDILE
XENPOZYME 4 MG INFUSIOONILAHUSE KONTSENTRAADI PULBER
XENPOZYME 20 MG INFUSIOONILAHUSE KONTSENTRAADI PULBER
alfaolipudaas (
_olipudasum alfa_
)
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis
võimaldab kiiresti tuvastada uut
ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades ravimi kõigist
võimalikest kõrvaltoimetest.
Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.
ENNE RAVIMI TEILE MANUSTAMIST LUGEGE HOOLIKALT INFOLEHTE, SEST SIIN ON
TEILE VAJALIKKU TEAVET.
-
Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda.
-
Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega.
-
Kui teil tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti
või meditsiiniõega.
Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole
nimetatud. Vt lõik 4.
INFOLEHE SISUKORD
1.
Mis ravim on Xenpozyme ja milleks seda kasutatakse
2.
Mida on vaja teada enne Xenpozyme’i teile manustamist
3.
Kuidas Xenpozyme’i manustatakse
4.
Võimalikud kõrvaltoimed
5.
Kuidas Xenpozyme’i säilitada
6.
Pakendi sisu ja muu teave
1.
MIS RAVIM ON XENPOZYME JA MILLEKS SEDA KASUTATAKSE
MIS RAVIM ON XENPOZYME
Xenpozyme sisaldab ensüümi, mida nimetatakse alfaolipudaasiks.
MILLEKS XENPOZYME’I KASUTATAKSE
Xenpozyme’i kasutatakse päriliku häire raviks, mida nimetatakse
happelise sfingomüelinaasi
puuduseks (
_acid sphingomyelinase deficiency_
, ASMD). Seda kasutatakse A/B- või B-tüüpi ASMD-ga
lastel ja täiskasvanutel ajuga mitteseotud ASMD nähtude ja
sümptomite raviks.
KUIDAS XENPOZYME TOIMIB
ASMD-ga patsientide organismis puudub teatud ensüümi, happelise
sfingomüelinaasi õigesti toimiv
variant. Selle tulemusena hakkab organismis ladestuma aine, mida
nimetatakse sfingomüeliiniks, mis
kahjustab mitmeid elundeid, nagu põrn, maks, süda, kopsud ja veri.
Alfaolipudaasi toime on
samasugune nagu loomulikul ensüümil ja seega asendab viimast,
vähendades sfingomüeliini
kogunemist elunditesse ja ravides haiguse nähtusid ja sümptomeid.
2.

Produktets egenskaber

1
I LISA
RAVIMI OMADUSTE KOKKUVÕTE
2
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis
võimaldab kiiresti tuvastada uut
ohutusteavet. Tervishoiutöötajatel palutakse teatada kõigist
võimalikest kõrvaltoimetest.
Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.8.
1.
RAVIMPREPARAADI NIMETUS
Xenpozyme 4 mg infusioonilahuse kontsentraadi pulber
Xenpozyme 20 mg infusioonilahuse kontsentraadi pulber
2.
KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS
Xenpozyme 4 mg in
fusioonilahuse kontsentraadi pulber
Üks viaal sisaldab 4 mg alfaolipudaasi (
_olipudasum alfa_
)*.
Teadaolevat toimet omav abiaine
Üks viaal sisaldab 0,60 mg naatriumi.
Xenpozyme 20 mg infusioonilahuse kontsentraadi pulber
Üks viaal sisaldab 20 mg alfaolipudaasi (
_olipudasum alfa_
)*.
Teadaolevat toimet omav abiaine
Üks viaal sisaldab 3,02 mg naatriumi.
Pärast manustamiskõlblikuks muutmist sisaldab üks viaal 4 mg
alfaolipudaasi ühe ml kohta. Iga viaali
sisu tuleb enne kasutamist edasi lahjendada (vt lõik 6.6).
*Alfaolipudaas on rekombinantne inimese happeline sfingomüelinaas,
mis on toodetud hiina hamstri
munasarja (
_Chinese Hamster Ovary_
, CHO) rakuliinis rekombinantse DNA-tehnoloogia abil.
Abiainete täielik loetelu vt lõik 6.1.
3.
RAVIMVORM
Infusioonilahuse kontsentraadi pulber.
Valge kuni valkjas lüofiliseeritud pulber.
4.
KLIINILISED ANDMED
4.1
NÄIDUSTUSED
Xenpozyme on näidustatud A/B- või B-tüüpi happelise
sfingomüelinaasi puudulikkuse (
_Acid _
_Sphingomyelinase Deficiency_
, ASMD) ensüümasendusraviks mitte-kesknärvisüsteemi ilmingutega
lastel ja täiskasvanutel.
4.2
ANNUSTAMINE JA MANUSTAMISVIIS
Ravi Xenpozyme’iga peab toimuma ASMD või teiste pärilike
ainevahetushäirete ravile
spetsialiseerunud arsti järelevalve all. Xenpozyme’i infusiooni
peab manustama tervishoiutöötaja,
kellele on kättesaadavad sobivad toetusravi vahendid võimalike
raskete reaktsioonide, nagu tõsised
süsteemsed ülitundlikkushäired, raviks.
3
Annustamine
Alfaolipudaasi vahendusel toimub organismi kogunenud sfingomüeliini
(SM) kiire me