novartis europharm limited - onasemnogene abeparvovec - muskelatrofi, spinal - andre midler mod forstyrrelser i muskel-skeletsystemet - zolgensma er indiceret til behandling af patienter med 5q spinal muskelatrofi (sma) med en bi-allelerne mutation i smn1-genet, og en klinisk diagnose af sma type 1, orpatients med 5q sma med en bi-allelerne mutation i smn1-genet, og op til 3 kopier af smn2-gen.
Den Europæiske Union -
dansk -
EMA (European Medicines Agency)