Upstaza

Země: Evropská unie

Jazyk: čeština

Zdroj: EMA (European Medicines Agency)

Aktivní složka:

Eladocagene exuparvovec

Dostupné s:

PTC Therapeutics International Limited

ATC kód:

A16AB26

INN (Mezinárodní Name):

eladocagene exuparvovec

Terapeutické skupiny:

Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products

Terapeutické oblasti:

Metabolismus aminokyselin, vrozené chyby

Terapeutické indikace:

Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Přehled produktů:

Revision: 5

Stav Autorizace:

Autorizovaný

Datum autorizace:

2022-07-18

Informace pro uživatele

24
B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE
25
PŘÍBALOVÁ INFORMACE: INFORMACE PRO PACIENTA
UPSTAZA 2,8 × 10
11 VEKTORŮ GENOMU/ 0,5 ML INFUZNÍ ROZTOK
eladocagenum exuparvovecum
Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To
umožní rychlé získání nových informací
o bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli
nežádoucí účinky, které se u Vás nebo Vašeho
dítěte vyskytnou. Jak hlásit nežádoucí účinky, je popsáno v
závěru bodu 4.
PŘEČTĚTE SI POZORNĚ TUTO PŘÍBALOVOU INFORMACI DŘÍVE, NEŽ BUDE
TENTO PŘÍPRAVEK VÁM NEBO
VAŠEMU DÍTĚTI PODÁN, PROTOŽE OBSAHUJE PRO VÁS DŮLEŽITÉ
ÚDAJE.
-
Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete
potřebovat přečíst znovu.
-
Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se lékaře nebo
zdravotní sestry.
-
Pokud se u Vás nebo Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z
nežádoucích účinků, sdělte to lékaři
Vašeho dítěte nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v
případě jakýchkoli nežádoucích účinků,
které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4.
CO NALEZNETE V TÉTO PŘÍBALOVÉ INFORMACI
1.
Co je přípravek Upstaza a k čemu se používá
2.
Co máte vědět, než bude přípravek Upstaza Vám nebo Vašemu
dítěti podán
3.
Jak bude přípravek Upstaza Vám nebo Vašemu dítěti podán
4.
Možné nežádoucí účinky
5.
Jak přípravek Upstaza uchovávat
6.
Obsah balení a další informace
1.
CO JE PŘÍPRAVEK UPSTAZA A K ČEMU SE POUŽÍVÁ
CO JE PŘÍPRAVEK UPSTAZA
Přípravek Upstaza je léčivý přípravek pro genovou terapii,
který obsahuje léčivou látku eladokagen
exuparvovek.
K ČEMU SE PŘÍPRAVEK UPSTAZA POUŽÍVÁ
Přípravek Upstaza se používá k léčbě pacientů ve věku 18
měsíců a starších s nedostatkem bílkoviny
zvané dekarboxyláza aromatických L-aminokyselin (AADC). Tato
bílkovina je nezbytná pro tvorbu
určitých látek, které nervový systém těla potřebuje ke
správné činnosti.
Deficit AADC je dědičné on

Charakteristika produktu

1
PŘÍLOHA I
SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU
2
Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To
umožní rychlé získání nových informací
o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili
jakákoli podezření na nežádoucí účinky.
Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8.
1.
NÁZEV PŘÍPRAVKU
Upstaza 2,8 × 10
11
vektorů genomu (vg) / 0,5 ml infuzní roztok
2.
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ
2.1
OBECNÝ POPIS
Eladocagenum exuparvovecum je léčivá látka pro genovou terapii,
která exprimuje lidský enzym
dekarboxylázu aromatických L-aminokyselin (hAADC). Jde o vektor na
bázi nereplikujícího se
rekombinantního adenoasociovaného viru sérotypu 2 (AAV2)
obsahující cDNA lidského genu dopa-
dekarboxylázy (DDC) pod kontrolou bezprostředně časného promotoru
cytomegaloviru.
Eladocagenum exuparvovecum je produkován v lidských embryonálních
ledvinových buňkách
technologií rekombinantní DNA.
2.2
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ
Jedna jednodávková injekční lahvička obsahuje eladocagenum
exuparvovecum 2,8 × 10
11
vg v 0,5 ml
extrahovatelného roztoku. Jeden ml roztoku obsahuje eladocagenum
exuparvovecum 5,6 × 10
11
vg.
Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.
3.
LÉKOVÁ FORMA
Infuzní roztok.
Po rozmrazení ze zmrazeného stavu je infuzní roztok čirá až
mírně neprůhledná, bezbarvá až slabě bílá
tekutina.
4.
KLINICKÉ ÚDAJE
4.1
TERAPEUTICKÉ INDIKACE
Upstaza je indikována k léčbě pacientů ve věku 18 měsíců a
starších s klinickou, molekulárně
a geneticky potvrzenou diagnózou deficitu dekarboxylázy
aromatických L-aminokyselin (AADC) se
závažným fenotypem (viz bod 5.1).
4.2
DÁVKOVÁNÍ A ZPŮSOB PODÁNÍ
Přípravek musí být podáván kvalifikovaným neurochirurgem za
kontrolovaných aseptických
podmínek v centru, které se specializuje na stereotaktickou
neurochirurgii.
Dávkování
Pacienti dostanou celkovou dávku 1,8 × 10
11
vg formou čtyř infuzí o objemu 0,08 ml (0,45