Kynamro

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

Aktivní složka:
mipomersen sodný
Dostupné s:
Genzyme Europe BV
ATC kód:
C10AX11
INN (Mezinárodní Name):
mipomersen sodium
Terapeutické skupiny:
Kardiovaskulární systém
Terapeutické oblasti:
Hypercholesterolemie
Terapeutické indikace:
léčba cholesterolu a hypercholesterolémie,.
Stav Autorizace:
Odmítl
Registrační číslo:
EMEA/H/C/002429
EMEA kód:
EMEA/H/C/002429

Dokumenty v jiných jazycích

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - bulharština

22-03-2013

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - španělština

22-03-2013

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - dánština

22-03-2013

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - němčina

22-03-2013

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - estonština

22-03-2013

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - řečtina

22-03-2013

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - angličtina

22-03-2013

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - francouzština

22-03-2013

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - italština

22-03-2013

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - lotyština

22-03-2013

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - litevština

22-03-2013

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - maďarština

22-03-2013

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - maltština

22-03-2013

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - nizozemština

22-03-2013

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - polština

22-03-2013

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - portugalština

22-03-2013

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - rumunština

22-03-2013

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - slovenština

22-03-2013

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - slovinština

22-03-2013

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - finština

22-03-2013

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - švédština

22-03-2013

Přečtěte si celý dokument

21. března 2013

EMA/275105/2013

EMEA/H/C/002429

Otázky a odpovědi

Zamítnutí registrace přípravku Kynamro (mipomersen)

Výsledek přezkoumání

Dne 13. prosince 2012 Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) přijal záporné stanovisko ve věci

registrace léčivého přípravku Kynamro určeného k léčbě pacientů s určitými formami familiární

hypercholesterolemie a doporučil registraci tohoto přípravku zamítnout. Žádost o registraci podala

společnost Genzyme Europe B.V.

Žadatel požádal o přezkoumání stanoviska. Výbor CHMP poté, co posoudil důvody tohoto požadavku,

opětovně přezkoumal své původní stanovisko a dne 21. března 2013 potvrdil zamítnutí registrace.

Co je Kynamro?

Kynamro je léčivý přípravek obsahující léčivou látku mipomersen. K dispozici měl být ve formě

injekčního roztoku pro podkožní podání.

K čemu měl být přípravek Kynamro používán?

Přípravek Kynamro měl být používán k léčbě pacientů s dědičným onemocněním způsobujícím vysoké

hladiny cholesterolu, známým jako familiární hypercholesterolemie. Původně se očekávalo, že

přípravek se bude používat k léčbě dvou úzce souvisejících forem onemocnění zvaných „závažná

heterozygotní“ a „homozygotní“ familiární hypercholesterolemie. Během hodnocení přípravku Kynamro

byla indikace omezena pouze na nejzávažněji postižené pacienty s homozygotní nebo složenou

heterozygotní formou familiární hypercholesterolemie.

Přípravek měl být používán společně s dalšími léčivými přípravky na snižování cholesterolu a dietou

s nízkým obsahem tuků.

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8668

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

© European Medicines Agency, 2013. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Jak by měl přípravek Kynamro působit?

Léčivá látka v přípravku Kynamro, mipomersen, je „antisense oligonukleotid“, velmi krátký fragment

DNA určený k zablokování tvorby proteinu zvaného apolipoprotein B prostřednictvím navázání se na

genetický materiál buněk zodpovědný za tvorbu tohoto proteinu. Apolipoprotein B je hlavní složkou

cholesterolu v „lipoproteinech o nízké hustotě“ (LDL), běžně známého jako „špatný cholesterol“, a ve

dvou úzce příbuzných typech cholesterolu zvaných cholesterol v „lipoproteinech o střední hustotě“

(IDL) a cholesterol v „lipoproteinech o velmi nízké hustotě“ (VLDL). Pacienti s homozygotní formou

familiární hypercholesterolemie mohou mít vysoké hladiny těchto typů cholesterolu v krvi, což zvyšuje

riziko ischemické choroby srdeční (onemocnění srdce způsobené ucpáním krevních cév, které zásobují

srdeční sval). Zablokováním tvorby apolipoproteinu B měl přípravek Kynamro snižovat hladiny těchto

typů lipoproteinů v krvi pacientů.

Jakou dokumentaci předložila společnost na podporu své žádosti?

Účinky přípravku Kynamro byly nejprve testovány na experimentálních modelech a teprve poté na

lidech.

Společnost předložila výsledky dvou hlavních studií. Jedna zahrnovala 51 pacientů s homozygotní

formou familiární hypercholesterolemie a druhá 58 pacientů se závažnou heterozygotní formou

familiární hypercholesterolemie. Studie srovnávaly účinky přípravku Kynamro s účinky placeba při

přidání k léčbě dalšími léčivými přípravky na snižování cholesterolu a dietě s nízkým obsahem tuků

během léčebného období v délce 26 týdnů. Hlavním měřítkem účinnosti bylo snížení hladin LDL

cholesterolu v krvi pacientů.

Jaké byly hlavní důvody, na jejichž základě výbor CHMP zamítl registraci?

V prosinci 2012 byl výbor CHMP znepokojen skutečností, že vysoký podíl pacientů přestal během dvou

let léčivý přípravek užívat, dokonce i v omezené skupině pacientů s homozygotní formou familiární

hypercholesterolemie, zejména z důvodu nežádoucích účinků. To bylo považováno za významné

omezení, protože přípravek Kynamro je určen k dlouhodobé léčbě. Výbor CHMP měl také obavu týkající

se možných dlouhodobých důsledků vyplývajících z výsledků jaterních testů, které ukazují na ukládání

tuku v játrech a zvýšené hladiny enzymů, a nebyl přesvědčen, že společnost navrhla dostatečná

opatření pro prevenci rizika nevratného poškození jater. Výbor CHMP byl také znepokojen skutečností,

že u pacientů užívajících přípravek Kynamro bylo hlášeno více kardiovaskulárních příhod (problémů se

srdcem a krevními cévami) než u pacientů užívajících placebo. Výbor CHMP proto nemohl dospět

k závěru, že by zamýšlený kardiovaskulární přínos přípravku Kynamro týkající se snížení hladin

cholesterolu převyšoval jeho možné kardiovaskulární riziko. Výbor CHMP proto v dané době dospěl

k názoru, že přínosy přípravku Kynamro nepřevyšují jeho rizika, a proto doporučil registraci tohoto

přípravku zamítnout.

Během opětovného přezkoumání v březnu 2013 nedošlo k rozptýlení pochybností výboru CHMP,

přičemž tyto pochybnosti nebyly plně zohledněny v opatřeních navrhovaných společností. Proto po

přezkoumání svého stanoviska výbor CHMP zamítnutí potvrdil.

Jaké jsou důsledky zamítnutí registrace pro pacienty zařazené do

klinických studií nebo do programů, v nichž je přípravek Kynamro podáván

v rámci léčby z humánních důvodů (na základě principu tzv. compassionate

use)?

Společnost informovala výbor CHMP, že pacienti užívající tento léčivý přípravek v rámci klinických

studií budou v jeho užívání pokračovat podle plánu. I nadále budou vyhodnocováni pacienti žádající

Zamítnutí

registrace přípravku Kynamro (mipomersen)

EMA/275105/2013

strana 2/3

o zařazení do programů v rámci léčby z humánních důvodů, a jestliže pro ně tento léčivý přípravek

bude vhodný, budou ho dostávat.

Pokud jste zařazeni do klinické studie nebo do programu, v němž je přípravek Kynamro podáván

v rámci léčby z humánních důvodů, a potřebujete získat více informací o své léčbě, kontaktujte lékaře,

který vám přípravek podává.

Zamítnutí

registrace přípravku Kynamro (mipomersen)

EMA/275105/2013

strana 3/3

Podobné produkty

Vyhledávejte upozornění související s tímto produktem

Sdílejte tyto informace