Hemgenix

País: Unió Europea

Idioma: romanès

Font: EMA (European Medicines Agency)

ingredients actius:

Etranacogene dezaparvovec

Disponible des:

CSL Behring GmbH

Codi ATC:

B06

Designació comuna internacional (DCI):

etranacogene dezaparvovec

Grupo terapéutico:

Other hematological agents

Área terapéutica:

Hemofilia B

indicaciones terapéuticas:

Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.

Resumen del producto:

Revision: 2

Estat d'Autorització:

Autorizat

Data d'autorització:

2023-02-20

Informació per a l'usuari

34
B. PROSPECTUL
35
PROSPECT: INFORMAȚII PENTRU UTILIZATOR
HEMGENIX 1 X 10
13
COPII ALE GENOMULUI/ML CONCENTRAT PENTRU SOLUȚIE PERFUZABILĂ
etranacogene dezaparvovec
Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest
lucru va permite
identificarea rapidă de noi informaţii referitoare la siguranţă.
Puteţi să fiţi de ajutor raportând orice
reacţii adverse pe care le puteţi avea. Vezi ultima parte de la pct.
4 pentru modul de raportare a
reacţiilor adverse.
CITIȚI CU ATENȚIE TOT ACEST PROSPECT ÎNAINTE DE A ÎNCEPE SĂ
UTILIZAȚI ACEST MEDICAMENT, DEOARECE
CONȚINE INFORMAȚII IMPORTANTE PENTRU DVS.
-
Păstrați acest prospect. Poate fi necesar să-l citiți din nou.
-
Dacă aveți întrebări suplimentare, adresați-vă medicului
dumneavoastră sau asistentei
medicale.
-
Dacă manifestaţi orice reacţii adverse, adresaţi-vă medicului
dumneavoastră sau asistentei
medicale. Acestea includ orice posibile reacţii adverse nemenţionate
în acest prospect. Vezi
pct. 4.
-
Medicul dumneavoastră vă va oferi un card al pacientului. Citiți-l
cu atenție și urmați
instrucțiunile de pe acesta.
CE GĂSIȚI ÎN ACEST PROSPECT
1.
Ce este Hemgenix și pentru ce se utilizează
2.
Ce trebuie să știți înainte de a vi se administra Hemgenix
3.
Cum se administrează Hemgenix
4.
Reacții adverse posibile
5.
Cum se păstrează Hemgenix
6.
Conținutul ambalajului și alte informații
1.
CE ESTE HEMGENIX ȘI PENTRU CE SE UTILIZEAZĂ
CE ESTE HEMGENIX ȘI PENTRU CE SE UTILIZEAZĂ
Hemgenix este un medicament de terapie genică, care conține
substanța activă etranacogene
dezaparvovec. Un medicament
de terapie genetică funcționează prin administrarea unei gene în
organism, pentru a corecta un defect genetic.
Hemgenix este utilizat pentru tratamentul hemofiliei B severă și
moderat severă (deficit congenital de
factor IX) la adulții care nu au inhibitori sau nu au avut inhibitori
(anticorpi neutralizanți) împotriva
proteinei factorului IX.
Persoanele cu hemofilie B se nasc cu o formă m

Fitxa tècnica

1
ANEXA I
REZUMATUL CARACTERISTICILOR PRODUSULUI
2
Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest
lucru va permite
identificarea rapidă a noilor informații referitoare la siguranța.
Profesioniștii din domeniul sănătății
sunt rugați să raporteze orice reacții adverse suspectate. Vezi
pct. 4.8 pentru modul de raportare a
reacţiilor adverse.
1.
DENUMIREA COMERCIALĂ A PRODUSULUI
Hemgenix 1 x 10
13
copii ale genomului/ml concentrat pentru soluție perfuzabilă
2.
COMPOZIȚIA CALITATIVĂ ȘI CANTITATIVĂ
2.1
DESCRIERE GENERALĂ
Etranacogene dezaparvovec este un medicament de terapie genică care
exprimă factorul IX de
coagulare uman. Este un vector bazat pe virusul adeno-asociat de
serotip 5 (AAV5) recombinant,
nereplicabil, care conține un ADNc optimizat cu codon al genei R338L
(FIX-Padua) a factorului IX de
coagulare uman, sub controlul unui promotor specific hepatic (LP1).
Etranacogene dezaparvovec este
produs în celule ale insectelor prin tehnologia AND-ului recombinant.
2.2
COMPOZIȚIA CALITATIVĂ ȘI CANTITATIVĂ
Fiecare ml de etranacogene dezaparvovec conține 1 x 10
13
copii ale genomului (gc).
Fiecare flacon conține un volum extractibil de 10 ml de concentrat
pentru soluție perfuzabilă,
conținând un total de 1 x 10
14
copii ale genomului.
Numărul total de flacoane din fiecare ambalaj corespunde schemei
terapeutice necesare pentru fiecare
pacient în parte, în funcție de greutatea corporală a pacientului
(vezi pct. 4.2 și 6.5).
Excipient cu efect cunoscut
Acest medicament conține 35,2 mg sodiu per flacon (3,52 mg/ml).
Pentru lista tuturor excipienților, vezi pct. 6.1.
3.
FORMA FARMACEUTICĂ
Concentrat pentru soluție perfuzabilă (concentrat steril)
Soluție limpede, incoloră.
4.
DATE CLINICE
4.1
INDICAȚII TERAPEUTICE
Hemgenix este indicat pentru tratamentul hemofiliei B severe și
moderat severe (deficit congenital de
factor IX) la pacienții adulți fără antecedente de inhibitori ai
factorului IX.
4.2
DOZE ȘI MOD DE ADMINISTRARE
3
Tratamentul trebuie ini