Carbaglu ইউরোপীয় ইউনিয়ন - ডেনিশ - EMA (European Medicines Agency)

carbaglu

recordati rare diseases - cargluminsyre - amino acid metabolism, inborn errors; propionic acidemia - andre alimentary tract and metabolism produkter, - carbaglu er indiceret til behandling af:hyperammonaemia på grund af n-acetylglutamate-syntase primære mangel;hyperammonaemia på grund af isovaleric acidaemia;hyperammonaemia på grund af methymalonic acidaemia;hyperammonaemia på grund af propionsyre acidaemia.

Ucedane ইউরোপীয় ইউনিয়ন - ডেনিশ - EMA (European Medicines Agency)

ucedane

eurocept international bv - cargluminsyre - hyperammonemia; amino acid metabolism, inborn errors - andre alimentary tract and metabolism produkter, - ucedane is indicated in treatment of:hyperammonaemia due to n-acetylglutamate synthase primary deficiency;hyperammonaemia due to isovaleric acidaemia;hyperammonaemia due to methymalonic acidaemia;hyperammonaemia due to propionic acidaemia.

Naglazyme ইউরোপীয় ইউনিয়ন - ডেনিশ - EMA (European Medicines Agency)

naglazyme

biomarin international limited - galsulfase - mucopolysaccharidose vi - andre alimentary tract and metabolism produkter, - naglazyme er indiceret til langsigtet enzym-substitutionsterapi hos patienter med en bekræftet diagnose af mucopolysaccharidosis vi (mps vi; n-acetylgalactosamine-4-sulfatase mangel; maroteaux-lamy syndrom) (se afsnit 5. som for alle lysosomal genetiske sygdomme, er det af afgørende betydning, især i svære former, til at påbegynde behandling så tidligt som muligt, før fremkomsten af ikke-reversible kliniske manifestationer af sygdommen. et centralt problem er at behandle unge patienter i alderen.

Vimizim ইউরোপীয় ইউনিয়ন - ডেনিশ - EMA (European Medicines Agency)

vimizim

biomarin international limited - recombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase - mucopolysaccharidose iv - andre alimentary tract and metabolism produkter, - vimizim er indiceret til behandling af mucopolysaccharidose, type iva (morquio a syndrome, mps iva) hos patienter i alle aldre.

Ravicti ইউরোপীয় ইউনিয়ন - ডেনিশ - EMA (European Medicines Agency)

ravicti

immedica pharma ab - glycerolphenylbutyrat - urinstofcyklusforstyrrelser, født - andre alimentary tract and metabolism produkter, - ravicti er indiceret til brug som supplerende behandling til kroniske management af patienter med urinstof-cyklus forstyrrelser (ucds), herunder fejl og mangler af carbamoyl phosphat-syntase-jeg (cps), ornithin carbamoyltransferase (otc), argininosuccinate synthetase (ass), argininosuccinate lyase (asl), arginase jeg (arg) og ornithin translocase mangel hyperornithinaemia-hyperammonaemia homocitrullinuria syndrom (hhh), der ikke kan håndteres af kosten protein restriktion og/eller aminosyre tilskud alene. ravicti skal anvendes med kosten protein restriktion og, i nogle tilfælde, kosttilskud (e. , essentielle aminosyrer, arginin, citrullin, proteinfri kalorietilskud).