galafold
amicus therapeutics europe limited - migalastat hydrochloride - doença de fabry - migalastat - o galafold está indicado para o tratamento a longo prazo de adultos e adolescentes com idade igual ou superior a 16 anos com diagnóstico confirmado de doença de fabry (deficiência de α-galactosidase a) e que possuem uma mutação adequada.
kuvan
biomarin international limited - sapropterin dihydrochloride - fenilcetonurias - outro aparelho digestivo e metabolismo produtos, - kuvan é indicado para o tratamento da hiperfenilalaninemia (hpa) em adultos e pacientes pediátricos de todas as idades com fenilcetonúria (pku) que demonstraram ser sensíveis a esse tratamento. kuvan também é indicado para o tratamento de hyperphenylalaninaemia (hpa) em adultos e pacientes pediátricos de todas as idades, com tetrahydrobiopterin (bh4) a deficiência de que tem sido mostrado para ser ágil para tal tratamento.
pheburane
eurocept international b. v. - de sódio phenylbutyrate - carbamoyl-fosfato sintase eu deficiência de doença - várias aparelho digestivo e metabolismo produtos - tratamento de doenças crônicas de gestão de uréia-distúrbios do ciclo.
revestive
takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - teduglutide - síndromes de malabsorção - outro aparelho digestivo e metabolismo produtos, - revestive é indicado para o tratamento de pacientes com idade igual ou superior a 1 ano com síndrome do intestino curto (sbs). os pacientes devem permanecer estáveis após um período de adaptação intestinal após a cirurgia. revestive é indicado para o tratamento de pacientes com idade entre 1 ano e superior, com síndrome do intestino curto. os pacientes devem permanecer estáveis após um período de adaptação intestinal após a cirurgia.
yargesa
piramal critical care b.v. - miglustat - doença de gaucher - outro aparelho digestivo e metabolismo produtos, - yargesa é indicado para o tratamento oral de pacientes adultos com leve a moderada de gaucher do tipo 1 da doença. yargesa só pode ser utilizado no tratamento de doentes para os quais a terapia de reposição enzimática é inadequados. yargesa é indicado para o tratamento de progressiva manifestações neurológicas em pacientes adultos e pediátricos com niemann-pick tipo c da doença.
zavesca
janssen cilag international nv - miglustat - gaucher disease; niemann-pick diseases - outro aparelho digestivo e metabolismo produtos, - zavesca está indicado para o tratamento oral de pacientes adultos com doença de gaucher tipo-1 leve a moderada. zavesca pode ser usado apenas no tratamento de pacientes para os quais a terapia de reposição enzimática não é adequada. zavesca é indicado para o tratamento de progressiva manifestações neurológicas em pacientes adultos e pediátricos com niemann-pick tipo c da doença.
cuprior
gmp-orphan sa - trientine tetrahydrochloride - degeneração hepatolenticular - outro aparelho digestivo e metabolismo produtos, - cuprior é indicado para o tratamento da doença de wilson em adultos, adolescentes e crianças ≥ 5 anos intolerantes a d-penicilamina terapia.
miglustat gen.orph
gen.orph - miglustat - doença de gaucher - outro aparelho digestivo e metabolismo produtos, - miglustat gen. orph é indicado para o tratamento oral de pacientes adultos com doença de gaucher de tipo 1 leve a moderada. miglustat gen. orph só pode ser utilizado no tratamento de doentes para os quais a terapia de reposição enzimática é inadequados. miglustat gen. orph é indicado para o tratamento de progressiva manifestações neurológicas em pacientes adultos e pediátricos com niemann-pick tipo c da doença.
nitisinone mdk (previously nitisinone mendelikabs)
mendelikabs europe ltd - nitisinona - tyrosinemias - outro aparelho digestivo e metabolismo produtos, - tratamento de pacientes adultos e pediátricos (em qualquer faixa etária) com diagnóstico confirmado de tirosinemia hereditária tipo 1 (ht 1) em combinação com restrição dietética de tirosina e fenilalanina.
miglustat dipharma
dipharma arzneimittel gmbh - miglustat - doença de gaucher - outros produtos do trato digestivo e do metabolismo - miglustat dipharma é indicado para o tratamento oral de pacientes adultos com leve a moderada de gaucher do tipo 1 da doença. miglustat dipharma só pode ser utilizado no tratamento de doentes para os quais a terapia de reposição enzimática é inadequados. miglustat dipharma é indicado para o tratamento de progressiva manifestações neurológicas em pacientes adultos e pediátricos com niemann-pick tipo c da doença.