Страна: Европейски съюз
Език: литовски
Източник: EMA (European Medicines Agency)
galsulfazė
BioMarin International Limited
A16AB
galsulfase
Kiti virškinimo trakto ir metabolizmo produktus,
Mucopolysaccharidosis VI
Naglazyme yra skirtas ilgalaikis fermentų terapijai pacientams, kuriems yra diagnozuota mukopolisacharidozė VI (MPS VI; N-acetilgalaktozamino 4-sulfatazės trūkumas; Diagnozė sindromas) (žr. 5 skirsnį. Kaip ir visi lysosomal genetinių sutrikimų, ji yra svarbi, ypač sunkių formų, pradėti gydymą kuo anksčiau, prieš atsirandant ne grįžtamasis ligos klinikiniai požymiai. Pagrindinė problema yra gydyti jauniems pacientams metų.
Revision: 19
Įgaliotas
2006-01-23
18 B. PAKUOTĖS LAPELIS 19 PAKUOTĖS LAPELIS: INFORMACIJA VARTOTOJUI NAGLAZYME 1 MG/ML KONCENTRATAS INFUZINIAM TIRPALUI Galsulfazė ATIDŽIAI PERSKAITYKITE VISĄ ŠĮ LAPELĮ, PRIEŠ PRADĖDAMI VARTOTI ŠĮ VAISTĄ, NES JAME PATEIKIAMA JUMS SVARBI INFORMACIJA. - Neišmeskite šio lapelio, nes vėl gali prireikti jį perskaityti. - Jeigu kiltų daugiau klausimų, kreipkitės į gydytoją. - Jeigu pasireiškė stiprus šalutinis poveikis arba pastebėjote šiame lapelyje nenurodytą šalutinį poveikį, pasakykite gydytojui. APIE KĄ RAŠOMA ŠIAME LAPELYJE? 1. Kas yra šis vaistas ir kam jis vartojamas 2. Kas žinotina prieš vartojant šį vaistą 3. Kaip vartoti šį vaistą 4. Galimas šalutinis poveikis 5. Kaip laikyti šį vaistą 6. Pakuotės turinys ir kita informacija 1. KAS YRA ŠIS VAISTAS IR KAM JIS VARTOJAMAS Naglazyme yra skirtas gydyti pacientams, sergantiems VI tipo mukopolisacharidoze (Mucopolysaccharidosis VI). Žmonių, sergančių VI tipo mukopolisacharidoze, organizme fermento, vadinamo N-acetilgalaktozamino 4-sulfataze, kuris skaido tam tikras medžiagas (glikozaminoglikanus), nėra arba jo lygis labai žemas. Dėl šio fermento trūkumo glikozaminoglikanai nesuskaidomi ir organizme neperdirbami taip, kaip turėtų būti. Jie susikaupia daugelyje kūno audinių, sukeldami VI tipo mukopolisacharidozės simptomus. KAIP ŠIS VAISTAS VEIKIA Šiame vaiste yra rekombinantinis fermentas, vadinamas galsulfaze. Jis gali pakeisti natūralų fermentą, kurio trūksta pacientams, sergantiems VI tipo mukopolisacharidoze. Gydymas parodė, kad pagerėjo vaikščiojimo ir lipimo laiptais gebėjimas ir sumažėjo glikozaminoglikanų kiekis kraujyje. Šis vaistas gali palengvinti VI tipo mukopolisacharidozės simptomus. 2. KAS ŽINOTINA PRIEŠ VARTOJANT ŠĮ VAISTĄ ŠIO VAISTO VARTOTI NEGALIMA - Jeigu patyrėte sunkių arba pavojingų gyvybei alerginių (padidėjusio jautrumo) reakcijų, sukeltų galsulfazės arba kitų pagalbinių NAGLAZYME medžiagų, ir kartotinis vaisto skyrimas buvo nesėkmingas. ĮSPĖJI Прочетете целия документ
1 1 PRIEDAS PREPARATO CHARAKTERISTIKŲ SANTRAUKA 2 1. VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS Naglazyme 1 mg/ml koncentratas infuziniam tirpalui 2. KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS Kiekviename mililitre tirpalo yra 1 mg galsulfazės. Viename 5 ml flakone yra 5 mg galsulfazės. Galsulfazė yra rekombinantinė žmogaus N-acetilgalaktozamino 4-sulfatazės forma, gaminama rekombinantinės DNR technologijos būdu naudojant kinų žiurkėno kiaušidės (KŽK) ląstelių kultūrą. _Pagalbinės medžiagos _ Kiekviename 5 ml flakone yra 0,8 mmol (18,4 mg) natrio. Visos pagalbinės medžiagos išvardytos 6.1 skyriuje. 3. FARMACINĖ FORMA Koncentratas infuziniam tirpalui. Skaidrus arba lengvai opalinis, bespalvis arba švelniai gelsvas tirpalas. 4. KLINIKINĖ INFORMACIJA 4.1 TERAPINĖS INDIKACIJOS Naglazyme skirtas ilgalaikei fermentų papildymo terapijai pacientams, kuriems patvirtinta VI tipo _mukopolisacharidozės_ (MPS VI; N-acetilgalaktozamino 4-sulfatazės trūkumas; Maroteaux-Lamy sindromas) diagnozė (žr. 5.1 skyrių). 4.2 DOZAVIMAS IR VARTOJIMO METODAS Kaip ir visų lizosomų genetinių sutrikimų atveju, itin svarbu (ypač sergant sunkia forma) kuo anksčiau pradėti gydymą, kol dar nėra negrįžtamų ligos klinikinių apraiškų. Gydymą vaistu Naglazyme turi stebėti gydytojas, turintis MPS VI ar kitomis paveldimomis metabolizmo ligomis sergančių pacientų gydymo patirties. Naglazyme turi būti leidžiamas tinkamoje medicininėje aplinkoje, kur klinikinio pavojaus atveju galima būtų pasinaudoti gaivinimo įranga. Dozavimas Rekomenduojama galsulfazės dozė yra 1 mg/kg kūno masės infuzija, kartą per savaitę suleidžiama į veną per 4 valandas. _Specialios pacientų grupės _ _ _ _Pagyvenę žmonės _ Naglazyme saugumas ir efektyvumas pacientams, vyresniems negu 65 metai, nebuvo nustatytas, šiems pacientams nėra rekomenduojamos alternatyvios dozės. _Inkstų ir kepenų sutrikimai _ Naglazyme saugumas ir efektyvumas pacientams su inkstų ir kepenų nepakankamumu nebuvo įvertintas (žr. 5.2 skyrių), šiems Прочетете целия документ