Zynteglo
Nchi: Umoja wa Ulaya
Lugha: Kicheki
Chanzo: EMA (European Medicines Agency)
Taarifa za kipeperushi
(PIL)
20-01-2022
Tabia za bidhaa
(SPC)
20-01-2022
Ripoti ya Tathmini ya umma
(PAR)
03-06-2019
Viambatanisho vya kazi:
Autologní CD34+ buněk obohacený populace, která obsahuje krvetvorné kmenové buňky transduced s lentiglobin BB305 lentiviral vektor kódující beta--T87Q-globin gene
Inapatikana kutoka:
bluebird bio (Netherlands) B.V.
ATC kanuni:
B06A
INN (Jina la Kimataifa):
betibeglogene autotemcel
Kundi la matibabu:
Other hematological agents
Eneo la matibabu:
beta-talasémie
Matibabu dalili:
Zynteglo je indikován pro léčbu pacientů od 12 let a starší s závislá na transfuzi β talasemie (TDT), kteří nemají β0/β0 genotyp, pro koho hematopoetických kmenových buněk (HSC) transplantaci je vhodné, ale lidský leukocytární antigen (HLA)-uzavřeno související dárce HSC není k dispozici.
Bidhaa muhtasari:
Revision: 5
Idhini hali ya:
Staženo
Idhini ya tarehe:
2019-05-29
Taarifa za kipeperushi
Léčivý přípravek již není registrován
1
PŘÍLOHA I
SOUHRN
ÚDAJŮ O
PŘÍPRAVKU
Léčivý přípravek již není registrován
2
Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To
umožní rychlé získání nových informací
o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili
jakákoli podezření na nežádoucí účinky.
Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8.
1.
NÁZEV
LÉČIVÉHO
PŘÍPRAVKU
Zynteglo 1,2–20×10
6
buněk/ml infuzní disperze
2.
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ
SLOŽENÍ
2.1.
OBECNÝ POPIS
Přípravek Zynteglo (betibeglogenum autotemcelum) jsou geneticky
modifikované autologní buňky
obohacené o CD34
+
populaci, která obsahuje hematopoetické kmenové buňky (HSC)
transdukované
lentivirovým vektorem (LVV) kódujícím β
A-T87Q
-globinový gen.
2.2.
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ
SLOŽENÍ
Konečný přípravek se skládá z jednoho nebo více infuzních
vaků, které obsahují disperzi 1,2–
20×10
6
buněk/ml suspendovaných v kryoprezervačním roztoku. Jeden infuzní
vak obsahuje přibližně
20 ml přípravku Zynteglo.
Kvantitativní informace týkající se síly, CD34
+
buněk a dávky pro léčivý přípravek jsou uvedeny
v informačním listu šarže. Informační list šarže je vložen
dovnitř víka kryopřepravky, která slouží pro
přepravu přípravku Zynteglo.
Pomocná látka se známým účinkem
Jedna dávka obsahuje 391 – 1 564 mg sodíku.
Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.
3.
LÉKOVÁ FORMA
Infuzní disperze.
Čirá až mírně zakalená, bezbarvá až žlutá nebo růžová
disperze.
4.
KLINICKÉ ÚDAJE
4.1.
TERAPEUTICKÉ INDIKACE
Přípravek Zynteglo je indikován k léčbě pacientů ve věku 12
let a starších s β-talasemií závislou na
transfuzi (TDT), kteří nemají β
0
/β
0
genotyp, u nichž je vhodná transplantace hematopoetických
kmenových buněk (HSC), ale není k dispozici dárce HSC s
odpovídajícím lidským leukocytárním
antigenem (HLA) (viz bod 4.4 a bod 5.1).
4.2.
D
Soma hati kamili
Tabia za bidhaa
Léčivý přípravek již není registrován
1
PŘÍLOHA I
SOUHRN
ÚDAJŮ O
PŘÍPRAVKU
Léčivý přípravek již není registrován
2
Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To
umožní rychlé získání nových informací
o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili
jakákoli podezření na nežádoucí účinky.
Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8.
1.
NÁZEV
LÉČIVÉHO
PŘÍPRAVKU
Zynteglo 1,2–20×10
6
buněk/ml infuzní disperze
2.
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ
SLOŽENÍ
2.1.
OBECNÝ POPIS
Přípravek Zynteglo (betibeglogenum autotemcelum) jsou geneticky
modifikované autologní buňky
obohacené o CD34
+
populaci, která obsahuje hematopoetické kmenové buňky (HSC)
transdukované
lentivirovým vektorem (LVV) kódujícím β
A-T87Q
-globinový gen.
2.2.
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ
SLOŽENÍ
Konečný přípravek se skládá z jednoho nebo více infuzních
vaků, které obsahují disperzi 1,2–
20×10
6
buněk/ml suspendovaných v kryoprezervačním roztoku. Jeden infuzní
vak obsahuje přibližně
20 ml přípravku Zynteglo.
Kvantitativní informace týkající se síly, CD34
+
buněk a dávky pro léčivý přípravek jsou uvedeny
v informačním listu šarže. Informační list šarže je vložen
dovnitř víka kryopřepravky, která slouží pro
přepravu přípravku Zynteglo.
Pomocná látka se známým účinkem
Jedna dávka obsahuje 391 – 1 564 mg sodíku.
Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.
3.
LÉKOVÁ FORMA
Infuzní disperze.
Čirá až mírně zakalená, bezbarvá až žlutá nebo růžová
disperze.
4.
KLINICKÉ ÚDAJE
4.1.
TERAPEUTICKÉ INDIKACE
Přípravek Zynteglo je indikován k léčbě pacientů ve věku 12
let a starších s β-talasemií závislou na
transfuzi (TDT), kteří nemají β
0
/β
0
genotyp, u nichž je vhodná transplantace hematopoetických
kmenových buněk (HSC), ale není k dispozici dárce HSC s
odpovídajícím lidským leukocytárním
antigenem (HLA) (viz bod 4.4 a bod 5.1).
4.2.
D
Soma hati kamili
