Vyndaqel

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

Bipacksedel Bipacksedel (PIL)

05-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper (SPC)

05-07-2021

Aktiva substanser:
tafamidis
Tillgänglig från:
Pfizer Europe MA EEIG
ATC-kod:
N07XX08
INN (International namn):
tafamidis
Terapeutisk grupp:
Övriga nervsystemet droger,
Terapiområde:
amyloidos
Terapeutiska indikationer:
Vyndaqel är indicerat för behandling av transthyretinamyloidos hos vuxna patienter med stadium 1-symptomatisk polyneuropati för att fördröja perifer neurologisk nedsättning.
Produktsammanfattning:
Revision: 20
Bemyndigande status:
auktoriserad
Godkännandenummer:
EMEA/H/C/002294
Tillstånd datum:
2011-11-16
EMEA-kod:
EMEA/H/C/002294

Dokument på andra språk

Bipacksedel Bipacksedel - bulgariska

05-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - bulgariska

05-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - bulgariska

02-08-2016

Bipacksedel Bipacksedel - spanska

05-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - spanska

05-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - spanska

02-08-2016

Bipacksedel Bipacksedel - tjeckiska

05-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - tjeckiska

05-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - tjeckiska

02-08-2016

Bipacksedel Bipacksedel - danska

05-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - danska

05-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - danska

02-08-2016

Bipacksedel Bipacksedel - tyska

05-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - tyska

05-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - tyska

02-08-2016

Bipacksedel Bipacksedel - estniska

05-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - estniska

05-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - estniska

02-08-2016

Bipacksedel Bipacksedel - grekiska

05-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - grekiska

05-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - grekiska

02-08-2016

Bipacksedel Bipacksedel - engelska

05-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - engelska

05-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - engelska

02-08-2016

Bipacksedel Bipacksedel - franska

05-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - franska

05-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - franska

02-08-2016

Bipacksedel Bipacksedel - italienska

05-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - italienska

05-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - italienska

02-08-2016

Bipacksedel Bipacksedel - lettiska

05-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - lettiska

05-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - lettiska

02-08-2016

Bipacksedel Bipacksedel - litauiska

05-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - litauiska

05-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - litauiska

02-08-2016

Bipacksedel Bipacksedel - ungerska

05-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - ungerska

05-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - ungerska

02-08-2016

Bipacksedel Bipacksedel - maltesiska

05-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - maltesiska

05-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - maltesiska

02-08-2016

Bipacksedel Bipacksedel - nederländska

05-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - nederländska

05-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - nederländska

02-08-2016

Bipacksedel Bipacksedel - polska

05-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - polska

05-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - polska

02-08-2016

Bipacksedel Bipacksedel - portugisiska

05-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - portugisiska

05-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - portugisiska

02-08-2016

Bipacksedel Bipacksedel - rumänska

05-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - rumänska

05-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - rumänska

02-08-2016

Bipacksedel Bipacksedel - slovakiska

05-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - slovakiska

05-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - slovakiska

02-08-2016

Bipacksedel Bipacksedel - slovenska

05-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - slovenska

05-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - slovenska

02-08-2016

Bipacksedel Bipacksedel - finska

05-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - finska

05-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - finska

02-08-2016

Bipacksedel Bipacksedel - norska

05-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - norska

05-07-2021

Bipacksedel Bipacksedel - isländska

05-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - isländska

05-07-2021

Bipacksedel Bipacksedel - kroatiska

05-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - kroatiska

05-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - kroatiska

02-08-2016

Läs hela dokumentet

B. BIPACKSEDEL

Bipacksedel: Information till användaren

Vyndaqel 20 mg mjuka kapslar

tafamidismeglumin

Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt

identifiera ny säkerhetsinformation. Du kan hjälpa till genom att rapportera de biverkningar du

eventuellt får. Information om hur du rapporterar biverkningar finns i slutet av avsnitt 4.

Läs noga igenom denna bipacksedel innan du börjar ta detta läkemedel. Den innehåller

information som är viktig för dig.

Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.

Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska.

Detta läkemedel har ordinerats enbart åt dig. Ge det inte till andra. Det kan skada dem, även om

de uppvisar sjukdomstecken som liknar dina.

Om du får biverkningar, tala med läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska. Detta gäller även

eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4.

I denna bipacksedel finns information om följande:

Vad Vyndaqel är och vad det används för

Vad du behöver veta innan du tar Vyndaqel

Hur du tar Vyndaqel

Eventuella biverkningar

Hur Vyndaqel ska förvaras

Förpackningens innehåll och övriga upplysningar

1.

Vad Vyndaqel är och vad det används för

Vyndaqel innehåller den aktiva substansen tafamidis.

Vyndaqel är ett läkemedel för behandling av sjukdomen transtyretinamyloidos. Transtyretinamyloidos

orsakas av att ett protein kallat transtyretin (TTR) inte fungerar som det ska. TTR är ett protein som

transporterar andra ämnen, t.ex. hormoner, genom kroppen.

Hos patienter som har denna sjukdom bryts TTR upp och kan bilda fibrer som kallas amyloid.

Amyloid kan ansamlas runt dina nerver (känt som transtyretinamyloidos med polyneuropati eller

ATTR-PN) och på andra ställen i kroppen. Amyloidansamlingarna orsakar symtomen vid denna

sjukdom. När det händer hindrar de dem från att fungera normalt.

Vyndaqel kan förhindra att TTR bryts upp och bildar amyloid. Läkemedlet används för att behandla

vuxna patienter som har denna sjukdom och vars nerver har drabbats (personer med symtomgivande

polyneuropati) för att fördröja progression.

2.

Vad du behöver veta innan du tar Vyndaqel

Ta inte Vyndaqel

om du är allergisk mot tafamidismeglumin eller något annat innehållsämne i detta läkemedel

(anges i avsnitt 6).

Varningar och försiktighet

Tala med läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska innan du tar Vyndaqel.

Kvinnor som kan bli gravida ska använda preventivmedel när de tar Vyndaqel och ska fortsätta

med detta under en månad efter att behandling med Vyndaqel har upphört. Det finns inga data

från användning av Vyndaqel hos gravida kvinnor.

Barn och ungdomar

Barn och ungdomar har inga symtom på transtyretinamyloidos. Vyndaqel används därför inte till barn

och ungdomar.

Andra läkemedel och Vyndaqel

Tala om för läkare eller apotekspersonal om du tar, nyligen har tagit eller kan tänkas ta andra

läkemedel.

Du ska informera läkare eller apotekspersonal om du tar något av följande:

icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel

diuretika (t.ex. furosemid, bumetanid)

läkemedel mot cancer (t.ex. metotrexat, imatinib)

statiner (t.ex. rosuvastatin)

antivirala läkemedel (t.ex. oseltamivir, tenofovir, ganciklovir, adefovir, cidofovir, lamivudin,

zidovudin, zalcitabin).

Graviditet, amning och fertilitet

Om du är gravid eller ammar, tror att du kan vara gravid eller planerar att skaffa barn, rådfråga läkare

eller apotekspersonal innan du använder detta läkemedel.

Du ska inte ta Vyndaqel om du är gravid eller ammar.

Om du kan bli gravid (är fertil) måste du använda preventivmedel under behandlingen och i en

månad efter att behandlingen upphört.

Körförmåga och användning av maskiner

Vyndaqel förmodas ha ingen eller försumbar effekt på förmågan att framföra fordon och använda

maskiner.

Vyndaqel innehåller sorbitol

Detta läkemedel innehåller inte mer än 44 mg sorbitol per kapsel. Sorbitol är en källa till fruktos.

3.

Hur du tar Vyndaqel

Ta alltid detta läkemedel enligt läkarens eller apotekspersonalens anvisningar. Rådfråga läkare eller

apotekspersonal om du är osäker.

Rekommenderad dos är en kapsel Vyndaqel 20 mg tafamidismeglumin en gång dagligen.

Om du skulle kräkas efter att du tagit läkemedlet och du kan se den intakta Vyndaqel-kapseln ska du ta

en ny dos Vyndaqel samma dag. Om du inte ser någon Vyndaqel-kapsel behövs ingen ny dos av

Vyndaqel utan du kan fortsätta ta Vyndaqel nästa dag som vanligt.

Administreringssätt

Vyndaqel är för oral användning.

Den mjuka kapseln ska sväljas hel och inte krossas eller delas.

Kapseln kan tas med eller utan föda.

Instruktion för öppning av blister

Drag loss ett enskilt blister från blisterkartan längs med den perforerade linjen.

Riv av pappret vid den böjda pilen för att få fram aluminiumfolien.

Tryck kapseln genom aluminiumfolien.

Om du har tagit för stor mängd av Vyndaqel

Ta inte fler kapslar än läkaren ordinerar. Om du har tagit fler kapslar än läkaren har ordinerat ska du

kontakta din läkare.

Om du har glömt att ta Vyndaqel

Om du har glömt att ta en dos, ta dina kapslar så snart du kommer ihåg det. Om det är mindre än

6 timmar till nästa dos ska du hoppa över den glömda dosen och ta nästa dos på vanlig tid. Ta inte

dubbel dos för att kompensera för glömd dos.

Om du slutar att ta Vyndaqel

Sluta inte ta Vyndaqel utan att först tala med din läkare. Vyndaqel verkar genom att stabilisera

proteinet TTR. Om du slutar ta Vyndaqel stabiliseras proteinet inte längre och sjukdomen kan

förvärras.

Om du har ytterligare frågor om detta läkemedel, kontakta läkare eller apotekspersonal.

4.

Eventuella biverkningar

Liksom alla läkemedel kan detta läkemedel orsaka biverkningar, men alla användare behöver inte få

dem.

Mycket vanliga, kan förekomma hos fler än 1 av 10 användare:

Diarré

Urinvägsinfektion (med symtom som smärta eller brännande känsla när man kissar eller att man

behöver kissa ofta)

Vaginal infektion hos kvinnor

Ont i magen eller buken

Rapportering av biverkningar

Om du får biverkningar, tala med läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska. Detta gäller även

eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Du kan också rapportera biverkningar

direkt via det nationella rapporteringssystemet listat i bilaga V. Genom att rapportera biverkningar kan

du bidra till att öka informationen om läkemedels säkerhet.

5.

Hur Vyndaqel ska förvaras

Förvara detta läkemedel utom syn- och räckhåll för barn.

Används före utgångsdatum som anges på blisterkartan och kartongen. Utgångsdatumet är den sista

dagen i angiven månad.

Förvaras vid högst 25

Läkemedel ska inte kastas i avloppet eller bland hushållsavfall. Fråga apotekspersonalen hur man

kastar läkemedel som inte längre används. Dessa åtgärder är till för att skydda miljön.

6.

Förpackningens innehåll och övriga upplysningar

Innehållsdeklaration

Den aktiva substansen är tafamidis. Varje mjuk kapsel innehåller 20 mg mikroniserat

tafamidismeglumin motsvarande 12,2 mg tafamidis.

Övriga innehållsämnen är: gelatin (E 441), glycerin (E 422), sorbitol (E 420) [se avsnitt 2

”Vyndaqel innehåller sorbitol”], mannitol (E 421), sorbitan, gul järnoxid (E 172), titandioxid

(E 171), renat vatten, makrogol 400 (E 1521), sorbitanmonooleat (E 494), polysorbat 80

(E 433), etanol, isopropylalkohol, polyvinylacetatftalat, propylenglykol (E 1520), karmin

(E 120), briljantblått fcf (E 133) och ammoniumhydroxid (E 527).

Läkemedlets utseende och förpackningsstorlekar

Vyndaqel mjuka kapslar är gula, ogenomskinliga, avlånga (ungefär 21 mm) kapslar med tryck,

”VYN20” i rött. Vyndaqel tillhandahålls i två förpackningsstorlekar av PVC/PA/alu/PVC-

alu/PET/Papper perforerat endosblister: en förpackning med 30 x 1 mjuka kapslar och i flerpack med

90 mjuka kapslar innehållande 3 förpackningar, vardera innehållande 30 x 1 mjuka kapslar.

Eventuellt kommer inte alla förpackningsstorlekar att marknadsföras.

Innehavare av godkännande för försäljning

Pfizer Europe MA EEIG

Boulevard de la Plaine 17

1050 Bruxelles

Belgien

Tillverkare

Pfizer Service Company BV

Hoge Wei 10

1930 Zaventem

Belgien

eller

Millmount Healthcare Limited

Block-7, City North Business Campus

Stamullen

Co. Meath

Irland

Kontakta ombudet för innehavaren av godkännandet för försäljning om du vill veta mer om detta

läkemedel:

België/Belgique/Belgien

Pfizer S.A. / N.V.

Tél/Tel: + 32 (0)2 554 62 11

Lietuva

Pfizer Luxembourg SARL filialas Lietuvoje

Tel. + 3705 2514000

България

Пфайзер Люксембург САРЛ, Клон България

Тел.: + 359 2 970 4333

Luxembourg/Luxemburg

Pfizer S.A.

Tél/Tel: + 32 (0)2 554 62 11

Česká republika

Pfizer, spol. s r.o.

Tel: +420 283 004 111

Magyarország

Pfizer Kft.

Tel: + 36 1 488 3700

Danmark

Pfizer ApS

Tlf: + 45 44 20 11 00

Malta

Vivian Corporation Ltd.

Tel: + 356 21344610

Deutschland

Pfizer Pharma GmbH

Tel: + 49 (0)30 550055-51000

Nederland

Pfizer bv

Tel: + 31 (0)10 406 43 01

Eesti

Pfizer Luxembourg SARL Eesti filiaal

Tel: + 372 666 7500

Norge

Pfizer AS

Tlf: + 47 67 52 61 00

Ελλάδα

PFIZER ΕΛΛΑΣ Α.Ε.,

Τηλ: + 30 210 67 85 800

Österreich

Pfizer Corporation Austria Ges.m.b.H.

Tel: + 43 (0)1 521 15-0

España

Pfizer, S.L.

Tel: + 34 91 490 99 00

Polska

Pfizer Polska Sp. z o.o.,

Tel.: + 48 22 335 61 00

France

Pfizer

Tél: + 33 (0)1 58 07 34 40

Portugal

Laboratórios Pfizer, Lda.

Tel: + 351 21 423 5500

Hrvatska

Pfizer Croatia d.o.o.

Tel: + 385 1 3908 777

România

Pfizer Romania S.R.L

Tel: + 40 (0)21 207 28 00

Ireland

Pfizer Healthcare Ireland

Tel: + 353 1800 633 363 (toll free)

Tel: + 44 (0)1304 616161

Slovenija

Pfizer Luxembourg SARL

Pfizer, podružnica za svetovanje s področja

farmacevtske dejavnosti, Ljubljana

Tel: + 386 (0)1 52 11 400

Ísland

Icepharma hf.

Sími: + 354 540 8000

Slovenská republika

Pfizer Luxembourg SARL, organizačná zložka

Tel: + 421 2 3355 5500

Italia

Pfizer S.r.l.

Tel: + 39 06 33 18 21

Suomi/Finland

Pfizer Oy

Puh/Tel: + 358 (0)9 430 040

Κύπρος

PFIZER ΕΛΛΑΣ Α.Ε. (CYPRUS BRANCH),

Τηλ: + 357 22 817690

Sverige

Pfizer AB

Tfn: + 46 (0)8 550 520 00

Latvija

Pfizer Luxembourg SARL filiāle Latvijā

Tel: + 371 670 35 775

United Kingdom (Northern Ireland)

Pfizer Limited

Tel: + 44 (0)1304 616161

Denna bipacksedel ändrades senast <{MM/ÅÅÅÅ}><{månad ÅÅÅÅ}.

Detta läkemedel har godkänts enligt reglerna om ”godkännande i undantagsfall”. Detta innebär att det

inte varit möjligt att få fullständig information om detta läkemedel eftersom sjukdomen är sällsynt.

Europeiska läkemedelsmyndigheten går varje år igenom all ny information som kan ha kommit fram

om detta läkemedel och uppdaterar denna bipacksedel när så behövs.

Övriga informationskällor

Ytterligare information om detta läkemedel finns på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats

http://www.ema.europa.eu. Där finns också länkar till andra webbplatser rörande sällsynta sjukdomar

och behandlingar.

Om du har svårt att urskilja eller läsa texten i denna bipacksedel eller om du vill ha den i annat format,

kontakta det lokala kontoret för innehavaren av godkännande för försäljning, vars telefonnummer

anges i denna bipacksedel.

Bipacksedel: Information till användaren

Vyndaqel 61 mg mjuka kapslar

tafamidis

Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt

identifiera ny säkerhetsinformation. Du kan hjälpa till genom att rapportera de biverkningar du

eventuellt får. Information om hur du rapporterar biverkningar finns i slutet av avsnitt 4.

Läs noga igenom denna bipacksedel innan du börjar ta detta läkemedel. Den innehåller

information som är viktig för dig.

Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.

Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska.

Detta läkemedel har ordinerats enbart åt dig. Ge det inte till andra. Det kan skada dem, även om

de uppvisar sjukdomstecken som liknar dina.

Om du får biverkningar, tala med läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska. Detta gäller även

eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4.

I denna bipacksedel finns information om följande:

Vad Vyndaqel är och vad det används för

Vad du behöver veta innan du tar Vyndaqel

Hur du tar Vyndaqel

Eventuella biverkningar

Hur Vyndaqel ska förvaras

Förpackningens innehåll och övriga upplysningar

1.

Vad Vyndaqel är och vad det används för

Vyndaqel innehåller den aktiva substansen tafamidis.

Vyndaqel är ett läkemedel för behandling av sjukdomen transtyretinamyloidos. Transtyretinamyloidos

orsakas av att ett protein kallat transtyretin (TTR) inte fungerar som det ska. TTR är ett protein som

transporterar andra ämnen, t.ex. hormoner, genom kroppen.

Hos patienter som har denna sjukdom bryts TTR upp och kan bilda fibrer som kallas amyloid.

Amyloid kan ansamlas mellan cellerna i hjärtat (känt som transtyretinamyloidos med kardiomyopati

eller ATTR-CM) och på andra ställen i kroppen. Amyloidansamlingarna orsakar symtomen vid denna

sjukdom. När det händer i hjärtat hindrar de det från att fungera normalt.

Vyndaqel kan förhindra att TTR bryts upp och bildar amyloid. Läkemedlet används för att behandla

vuxna patienter som har denna sjukdom och vars hjärta har drabbats (personer med symtomgivande

kardiomyopati).

2.

Vad du behöver veta innan du tar Vyndaqel

Ta inte Vyndaqel

om du är allergisk mot tafamidis eller något annat innehållsämne i detta läkemedel (anges i

avsnitt 6).

Varningar och försiktighet

Tala med läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska innan du tar Vyndaqel.

Kvinnor som kan bli gravida ska använda preventivmedel när de tar Vyndaqel och ska fortsätta

med detta under en månad efter att behandling med Vyndaqel har upphört. Det finns inga data

från användning av Vyndaqel hos gravida kvinnor.

Barn och ungdomar

Barn och ungdomar har inga symtom på transtyretinamyloidos. Vyndaqel används därför inte till barn

och ungdomar.

Andra läkemedel och Vyndaqel

Tala om för läkare eller apotekspersonal om du tar, nyligen har tagit eller kan tänkas ta andra

läkemedel.

Du ska informera läkare eller apotekspersonal om du tar något av följande:

icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel

diuretika (t.ex. furosemid, bumetanid)

läkemedel mot cancer (t.ex. metotrexat, imatinib)

statiner (t.ex. rosuvastatin)

antivirala läkemedel (t.ex. oseltamivir, tenofovir, ganciklovir, adefovir, cidofovir, lamivudin,

zidovudin, zalcitabin).

Graviditet, amning och fertilitet

Om du är gravid eller ammar, tror att du kan vara gravid eller planerar att skaffa barn, rådfråga läkare

eller apotekspersonal innan du använder detta läkemedel.

Du ska inte ta Vyndaqel om du är gravid eller ammar.

Om du kan bli gravid (är fertil) måste du använda preventivmedel under behandlingen och i en

månad efter att behandlingen upphört.

Körförmåga och användning av maskiner

Vyndaqel förmodas ha ingen eller försumbar effekt på förmågan att framföra fordon och använda

maskiner.

Vyndaqel innehåller sorbitol

Detta läkemedel innehåller inte mer än 44 mg sorbitol per kapsel. Sorbitol är en källa till fruktos.

3.

Hur du tar Vyndaqel

Ta alltid detta läkemedel enligt läkarens eller apotekspersonalens anvisningar. Rådfråga läkare eller

apotekspersonal om du är osäker.

Rekommenderad dos är en kapsel Vyndaqel 61 mg (tafamidis) en gång dagligen.

Om du skulle kräkas efter att du tagit läkemedlet och du kan se den intakta Vyndaqel-kapseln ska du ta

en ny dos Vyndaqel samma dag. Om du inte ser någon Vyndaqel-kapsel behövs ingen ny dos av

Vyndaqel utan du kan fortsätta ta Vyndaqel nästa dag som vanligt.

Administreringssätt

Vyndaqel är för oral användning.

Den mjuka kapseln ska sväljas hel och inte krossas eller delas.

Kapseln kan tas med eller utan föda.

Instruktion för öppning av blister

Drag loss ett enskilt blister från blisterkartan längs med den perforerade linjen.

Riv av pappret vid den böjda pilen för att få fram aluminiumfolien.

Tryck kapseln genom aluminiumfolien.

Om du har tagit för stor mängd av Vyndaqel

Ta inte fler kapslar än läkaren ordinerar. Om du har tagit fler kapslar än läkaren har ordinerat ska du

kontakta din läkare.

Om du har glömt att ta Vyndaqel

Om du har glömt att ta en dos, ta dina kapslar så snart du kommer ihåg det. Om det är mindre än

6 timmar till nästa dos ska du hoppa över den glömda dosen och ta nästa dos på vanlig tid. Ta inte

dubbel dos för att kompensera för glömd dos.

Om du slutar att ta Vyndaqel

Sluta inte ta Vyndaqel utan att först tala med din läkare. Vyndaqel verkar genom att stabilisera

proteinet TTR. Om du slutar ta Vyndaqel stabiliseras proteinet inte längre och sjukdomen kan

förvärras.

Om du har ytterligare frågor om detta läkemedel, kontakta läkare eller apotekspersonal.

4.

Eventuella biverkningar

Liksom alla läkemedel kan detta läkemedel orsaka biverkningar, men alla användare behöver inte få

dem.

Biverkningarna hos patienter som tog Vyndaqel i kliniska studier liknade vanligen dem hos patienter

som inte tog Vyndaqel. Väderspänning (flatulens) och ökning av värden i leverfunktionstester

rapporterades oftare hos ATTR-CM-patienter som behandlades med Vyndaqel.

Rapportering av biverkningar

Om du får biverkningar, tala med läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska. Detta gäller även

eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Du kan också rapportera biverkningar

direkt via det nationella rapporteringssystemet listat i bilaga V. Genom att rapportera biverkningar kan

du bidra till att öka informationen om läkemedels säkerhet.

5.

Hur Vyndaqel ska förvaras

Förvara detta läkemedel utom syn- och räckhåll för barn.

Används före utgångsdatum som anges på blisterkartan och kartongen. Utgångsdatumet är den sista

dagen i angiven månad.

Läs hela dokumentet

BILAGA I

PRODUKTRESUMÉ

Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt

identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje

misstänkt biverkning. Se avsnitt 4.8 om hur man rapporterar biverkningar.

1.

LÄKEMEDLETS NAMN

Vyndaqel 20 mg mjuka kapslar

2.

KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING

Varje mjuk kapsel innehåller 20 mg mikroniserat tafamidismeglumin motsvarande 12,2 mg tafamidis.

Hjälpämne med känd effekt

Varje mjuk kapsel innehåller upp till 44 mg sorbitol (E 420).

För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1.

3.

LÄKEMEDELSFORM

Mjuk kapsel.

Gul, ogenomskinlig, avlång (ungefär 21 mm) kapsel tryckt med ”VYN20” i rött.

4.

KLINISKA UPPGIFTER

4.1

Terapeutiska indikationer

Vyndaqel är indikerat för behandling av transtyretinamyloidos (TTR-amyloidos) hos vuxna med

symtomgivande polyneuropati i stadium 1, för att fördröja perifer neurologisk försämring.

4.2

Dosering och administreringssätt

Behandling bör inledas under tillsyn av läkare med kunskap om behandling av patienter med TTR-

amyloidos med polyneuropati (ATTR-PN).

Dosering

Rekommenderad dos tafamidismeglumin är 20 mg oralt en gång dagligen.

Tafamidis och tafamidismeglumin är inte utbytbara baserat på antal mg.

Om patienten kräks kort efter intaget och Vyndaqel kapseln återfinns, bör om möjligt en ny Vyndaqel-

dos ges. Om ingen kapsel återfinns behövs ingen extra dos och Vyndaqel-doseringen kan fortsätta

nästa dag som vanligt.

Särskilda populationer

Äldre patienter

Ingen dosjustering krävs för äldre patienter (≥ 65 år) (se avsnitt 5.2).

Nedsatt lever- och njurfunktion

Ingen dosjustering krävs för patienter med nedsatt njurfunktion eller lätt till måttligt nedsatt

leverfunktion. Begränsade data finns tillgängliga för patienter med kraftigt nedsatt njurfunktion

(kreatininclearance mindre än eller lika med 30 ml/min). Tafamidismeglumin har inte studerats hos

patienter med kraftigt nedsatt leverfunktion och försiktighet rekommenderas (se avsnitt 5.2).

Pediatrisk population

Det finns ingen relevant användning av tafamidis för en pediatrisk population.

Administreringssätt

För oral användning.

De mjuka kapslarna ska sväljas hela och inte krossas eller delas. Vyndaqel kan tas med eller utan föda.

4.3

Kontraindikationer

Överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne som anges i avsnitt 6.1.

4.4

Varningar och försiktighet

Fertila kvinnor ska använda lämplig preventivmetod under behandling med tafamidismeglumin och

fortsätta att använda lämplig preventivmetod i en månad efter att behandlingen med

tafamidismeglumin har avslutats (se avsnitt 4.6).

Tafamidismeglumin bör läggas till standardbehandlingen vid behandling av patienter med ATTR-PN.

Läkare bör övervaka patienterna och fortsätta utvärdera behovet av annan behandling, inklusive

behovet av levertransplantation, som en del av denna standardbehandling. Eftersom det inte finns

några tillgängliga data avseende användning av tafamidismeglumin efter levertransplantation bör

tafamidismeglumin sättas ut hos patienter som genomgår levertransplantation.

Detta läkemedel innehåller inte mer än 44 mg sorbitol per kapsel. Sorbitol är en källa till fruktos.

Additiv effekt av samtidigt administrerade läkemedel som innehåller sorbitol (eller fruktos) och

födointag av sorbitol (eller fruktos) ska beaktas.

Innehåll av sorbitol i läkemedel för oralt bruk kan påverka biotillgängligheten av andra läkemedel för

oralt bruk som administreras samtidigt.

4.5

Interaktioner med andra läkemedel och övriga interaktioner

Tafamidismeglumin 20 mg varken inducerade eller inhiberade cytokrom P450-enzymet CYP3A4 i en

klinisk studie på friska frivilliga försökspersoner.

In vitro hämmar dock tafamidis effluxtransportören BCRP (bröstcancerresistent protein) med

IC50=1,16 µM och kan orsaka läkemedelsinteraktioner vid kliniskt relevanta koncentrationer med

substrat av denna transportör (t.ex. metotrexat, rosuvastatin, imatinib) I en klinisk studie på friska

deltagare ökade exponeringen av BCRP-substratet rosuvastatin cirka tvåfaldigt efter upprepade

dagliga doser på 61 mg tafamidis.

På samma sätt hämmar tafamidis upptagstransportörerna OAT1 och OAT3 (organiska

anjontransportörer) med IC50=2,9 µM respektive IC50=2,36 µM, och kan orsaka

läkemedelsinteraktioner vid kliniskt relevanta koncentrationer med substrat av dessa transportörer

(t.ex. icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel, bumetanid, furosemid, lamivudin, metotrexat,

oseltamivir, tenofovir, ganciklovir, adefovir, cidofovir, zidovudin, zalcitabin). Baserat på in vitro-data

fastställdes de högsta förväntade ändringarna av AUC för OAT1- och OAT3-substraten till mindre än

1,25 för dosen tafamidismeglumin 20 mg och därför förväntas inte hämning av OAT1- eller OAT3-

transportörer av tafamidis resultera i kliniskt signifikanta interaktioner.

Inga interaktionsstudier har utförts för att bedöma andra läkemedels effekt på tafamidismeglumin.

Onormala laboratorietester

Tafamidis kan minska serumkoncentrationerna av totalt tyroxin, utan en samtidig förändring av fritt

tyroxin (T4) eller tyreoideastimulerande hormon (TSH). Denna observation av totala tyroxinvärden

kan sannolikt vara resultatet av minskad tyroxinbindning till eller förskjutning från transtyretin (TTR)

på grund av den höga bindningsaffiniteten som tafamidis har till TTR-tyroxinreceptorn. Inga

motsvarande kliniska fynd som tyder på dysfunktionell tyreoidea har observerats.

4.6

Fertilitet, graviditet och amning

Fertila kvinnor

Fertila kvinnor ska använda effektiv preventivmetod under behandling med tafamidismeglumin och en

månad efter avslutad behandling på grund av den långa halveringstiden.

Graviditet

Det finns inga data från användningen av tafamidismeglumin i gravida kvinnor. Djurstudier har visat

utvecklingstoxikologiska effekter (se avsnitt 5.3). Tafamidismeglumin rekommenderas inte under

graviditet eller till fertila kvinnor som inte använder preventivmedel.

Amning

Tillgängliga djurdata har visat att tafamidis utsöndras i mjölk. En risk för det nyfödda

barnet/spädbarnet kan inte uteslutas. Tafamidismeglumin ska inte användas under amning.

Fertilitet

Ingen påverkan på fertiliteten har observerats vid icke-kliniska studier (se avsnitt 5.3).

4.7

Effekter på förmågan att framföra fordon och använda maskiner

Baserat på den farmakodynamiska och farmakokinetiska profilen, förmodas tafamidismeglumin ha

ingen eller försumbar effekt på förmågan att framföra fordon och använda maskiner.

4.8

Biverkningar

Sammanfattning av säkerhetsprofilen

Övergripande klinisk data gäller 127 patienter med ATTR-PN, vilka använt 20 mg tafamidismeglumin

dagligen under i genomsnitt 538 dagar (varierande från 15 till 994 dagar). Biverkningarna var oftast av

lindrig eller måttlig svårighetsgrad.

Tabell över biverkningar

Biverkningarna listas nedan indelade efter organsystem (MedDRA) och frekvenskategorier enligt de

vanliga begreppen: mycket vanliga: (≥ 1/10), vanliga: (≥ 1/100 till < 1/10) och mindre vanliga

1/1 000 till < 1/100). Inom varje frekvensgrupp redovisas biverkningarna efter fallande

svårighetsgrad. De biverkningar som rapporterats från det kliniska programmet i tabellen nedan

återspeglar den frekvens med vilka de förekom i den dubbelblinda, placebokontrollerade fas 3-studien

(Fx-005).

Systemorganklass

Mycket vanliga

Infektioner och infestationer

Urinvägsinfektion

Vaginal infektion

Magtarmkanalen

Diarré

Smärtor i övre delen av buken

Rapportering av misstänkta biverkningar

Det är viktigt att rapportera misstänkta biverkningar efter att läkemedlet godkänts. Det gör det möjligt

att kontinuerligt övervaka läkemedlets nytta-riskförhållande. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas

att rapportera varje misstänkt biverkning via det nationella rapporteringssystemet listat i bilaga V.

4.9

Överdosering

Symtom

Det finns minimal klinisk erfarenhet av överdosering. Under kliniska prövningar förtärde två patienter

som diagnostiserats med transtyretinrelaterad amyloid kardiomyopati (ATTR-CM) en enkeldos av

tafamidismeglumin på 160 mg av misstag utan att några associerade biverkningar uppträdde. Den

högsta dosen tafamidismeglumin som gavs till friska frivilliga i en klinisk prövning var 480 mg som

en enkeldos. Det förekom en rapporterad behandlingsrelaterad biverkning av lindrigt hordeolum vid

denna dos.

Behandling

Vid överdosering ska understödjande standardbehandling sättas in efter behov.

5.

FARMAKOLOGISKA EGENSKAPER

5.1

Farmakodynamiska egenskaper

Farmakoterapeutisk grupp: Övriga medel med verkan på nervsystemet, ATC-kod: N07XX08

Verkningsmekanism

Tafamidis är en selektiv stabiliserare av TTR. Tafamidis binder till TTR vid de tyroxinbindande

ställena, stabiliserar tetrameren och hejdar dissociationen till monomerer, det steg som bestämmer

progredieringshastigheten i den amyloidogena processen.

Farmakodynamisk effekt

Transtyretinamyloidos är ett allvarligt funktionsnedsättande tillstånd som induceras av

ackumuleringen av olika olösliga fibrillära proteiner, eller amyloid, i vävnaderna i tillräckliga mängder

för att försämra den normala funktionen. Dissociationen av transtyretintetrameren till monomerer är

det steg som bestämmer progredieringshastigheten vid patogenesis av transtyretinamyloidos. De

veckade monomererna denatureras delvis och producerar annorlunda vikta amyloidogena

monomerintermediärer. Dessa intermediärer sätts därefter ihop på ett felaktigt sätt med lösliga

oligomerer, profilament, filament och amyloidfibriller. Tafamidis binder (med negativt samband med

varandra) till de två tyroxinbindande ställena på den nativa tetramerformen av transtyretin och

förhindrar dissociationen till monomerer. Hämningen av TTR-tetramerens dissociation är den logiska

grunden till användning av tafamidis för att hejda sjukdomsprogressionen hos ATTR-PN-patienter i

stadium 1.

En TTR-stabiliseringsanalys användes som farmakodynamisk markör och bedömde TTR-tetramerens

stabilitet.

Tafamidis stabiliserade både TTR-tetrameren av vild typ och tetramererna av 14 TTR-varianter som

analyserades kliniskt efter dosering med tafamidis en gång dagligen. Tafamidis stabiliserade också

TTR-tetrameren för 25 varianter som analyserades ex vivo, vilket visade på TTR-stabilisering av

40 amyloidogena TTR-genotyper.

Klinisk effekt och säkerhet

Den pivotala studien av tafamidismeglumin hos ATTR-PN-patienter i stadium 1var en 18 månader

lång, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad multicenterstudie. Studien utvärderade säkerhet

och effekt av tafamidismeglumin 20 mg en gång dagligen hos 128 patienter med ATTR-PN med

V30M-mutation och huvudsakligen sjukdom i stadium 1; 126 av de 128 patienterna behövde inte

rutinmässigt hjälp med förflyttning. Primära resultatmått var Neuropathy Impairment Score of the

Lower Limb (NIS-LL – en läkarbedömning av neurologisk undersökning av de nedre extremiteterna),

samt Norfolk Quality of Life - Diabetic Neuropathy (Norfolk QOL-DN – en skala för total livskvalitet

(TQOL, total quality of life) rapporterad av patienterna). Andra resultatmått var totalpoäng för

funktionen hos tjocka nervfibrer (nervledning, vibrationströskel och hjärtfrekvensrespons vid

djupandning – HRDB) och funktionen hos tunna nervfibrer (värmesmärttröskel och tröskel för

köldstimulering samt HRDB) och nutritionsutvärderingar med användning av modifierat BMI (mBMI,

dvs. BMI multiplicerat med serumalbumin i g/l). Av de 91 patienterna som fullföljde den 18 månader

långa behandlingen fortsatte 86 stycken i en öppen förlängningsstudie där samtliga fick 20 mg

tafamidismeglumin en gång dagligen i ytterligare 12 månader.

Efter den 18 månader långa behandlingen var fler tafamidismeglumin-behandlade patienter, NIS-LL-

responders (förändring av mindre än 2 poänger på NIS-LL). Utfallen för de i förväg specificerade

analyserna av de primära effektmåtten finns i följande tabeller:

Vyndaqel kontra Placebo: NIS-LL och TQOL vid månad 18 (Studie Fx-005)

Placebo

Vyndaqel

I förväg specificerad ITT-analys

N=61

N=64

NIS-LL-responders (% av patienterna)

29,5%

45,3%

Skillnaden (Vyndaqel minus Placebo)

95% konfidensintervall för skillnaden (p-värde)

15,8%

-0,9%, 32,5% (0,068)

TQOL förändring från Baseline LSMean (SE)

7,2 (2,36)

2,0 (2,31)

Skillnaden i LSMean (SE)

95% konfidensintervall för skillnaden (p-värde)

-5,2 (3,31)

-11,8, 1,3 (0,116)

I förväg specificerad utvärderbar effektanalys

N=42

N=45

NIS-LL-responders (% av patienterna)

38,1%

60,0%

Skillnaden (Vyndaqel minus Placebo)

95% konfidensintervall för skillnaden (p-värde)

21,9%

1,4%, 42,4% (0,041)

TQOL förändring från Baseline LSMean (SE)

8,9 (3,08)

0,1 (2,98)

Skillnaden i LSMean (SE)

95% konfidensintervall för skillnaden (p-värde)

-8,8 (4,32)

-17,4, -0,2 (0,045)

I den i förväg specificerade analysen av ITT NIS-LL-responders kategoriserades patienter, som

avbrutit på grund av levertransplantation före 18-månaderstidpunkten, som icke-responders. Den i

förväg specificerade utvärderbara effektanalysen som användes observerade data för de patienter som

fullföljde 18 månaders behandling per protokoll.

De sekundära effektmåtten visade att behandling med tafamidismeglumin gav mindre försämring av

neurologiska funktioner och förbättrade patienternas nutritionsstatus (mBMI) jämfört med placebo,

som visas i följande tabell.

Sekundära effektmått förändringar från baseline till månad 18 LSMean (standardfel) (ITT-

population) (studie Fx-005)

Placebo

N=61

Vyndaqel

N=64

P-värde

Vyndaqel % förändring

relativt till Placebo

NIS-LL-förändring från BL

LSMean (SE)

5,8 (0,96)

2,8 (0,95)

0,027

-52%

Tjocka fibrer, förändring från BL

LSMean (SE)

3,2 (0,63)

1.5 (0,62)

0,066

-53%

Tunna fibrer, förändring från BL

LSMean (SE)

1,6 (0,32)

0.3 (0,31)

0,005

-81%

mBMI-förändring från BL

LSMean (SE)

-33,8 (11,8)

39.3 (11,5)

< 0,0001

Ej tillämpligt

mBMI härleddes som en produkt av serumalbumin och Body Mass Index.

Baserat på variansanalys för upprepade mätningar med förändring från baseline som den beroende

variabeln, en ostrukturerad kovariansmatris, behandling, månad och behandling per månad som fasta

effekter och försöksperson som en slumpmässig effekt i modellen.

I den öppna förlängningsstudien var förändringstakten i NIS-LL under den 12-månader långa

behandlingen liknande den som observerats hos patienter som randomiserats och behandlats med

tafamidis i den föregående dubbelblinda 18-månadersperioden.

Även om data är begränsade (en öppen studie på 21 patienter), med hänsyn till verkningsmekanismen

för tafamidis och resultaten på TTR-stabilisering, förväntas tafamidismeglumin vara fördelaktig hos

patienter med ATTR-PN i stadium 1 på grund av muteringar andra än V30 M.

Effekterna av tafamidis har utvärderats i en dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad 3-armad

studie på 441 patienter med vildtyp eller hereditär transtyretinrelaterad amyloid kardiomyopati

(ATTR-CM). Den primära analysen av poolad tafamidismeglumin (20 mg och 80 mg) jämfört med

placebo visade en signifikant minskning (p=0,0006) av mortalitet av alla orsaker samt frekvens av

hospitaliseringar av kardiovaskulära orsaker.

En supraterapeutisk, oral enkeldos på 400 mg tafamidislösning hos friska frivilliga visade ingen

förlängning av QTc-intervallet.

Europeiska läkemedelsmyndigheten har beviljat undantag från kravet att skicka in studieresultat för

tafamidis för alla grupper av den pediatriska populationen för behandling av transtyretinamyloidos

(information om pediatrisk användning finns i avsnitt 4.2).

Detta läkemedel har godkänts enligt reglerna om ”godkännande i undantagsfall”. Detta innebär att det

inte har varit möjligt att få fullständig information om detta läkemedel eftersom sjukdomen är sällsynt.

Europeiska läkemedelsmyndigheten går varje år igenom all ny information som kan ha kommit fram

och uppdaterar denna produktresumé när så behövs.

5.2

Farmakokinetiska egenskaper

Absorption

Efter oral administrering av den mjuka kapseln en gång dagligen uppnås maximal toppkoncentration

) inom i genomsnitt (t

) 4 timmar efter dosering vid fastande. Samtidig administrering av en

måltid med högt fett- och kaloriinnehåll förändrade absorptionshastigheten men inte omfattningen av

absorptionen. Dessa resultat stöder administrering av tafamidis såväl med som utan föda.

Distribution

Tafamidis har hög plasmaproteinbindningsgrad (> 99 %). Distributionsvolymen vid steady state är

16 liter.

Omfattningen av tafamidis bindning till plasmaproteiner har utvärderats med användning av plasma

från djur och plasma från människor. Tafamidis affinitet för TTR är högre än för albumin. I plasma är

det därför sannolikt att tafamidis hellre binder till TTR trots den signifikant högre koncentrationen av

albumin (600 μM) i relation till TTR (3,6 μM).

Metabolism och eliminering

Det finns inga belägg för biliär utsöndring av tafamidis hos människa. Prekliniska data tyder på att

tafamidis metaboliseras genom glukuronidering och utsöndras via gallan. Detta metaboliseringssätt är

tänkbart hos människa eftersom ungefär 59 % av den totalt administrerade dosen återfinns i feces och

ungefär 22 % i urinen. Baserat på populationsfarmakokinetiska resultat är synbar oral clearance av

tafamidismeglumin 0,228 l/tim och populationens genomsnittliga halveringstid är cirka 49 timmar.

Dos- och tidslinjäritet

Exponering från dosering med tafamidismeglumin en gång dagligen ökade med ökande dos upp till

480 mg enkeldos och multipla doser upp till 80 mg/dag. Ökningarna var i allmänhet proportionella till

nästintill proportionella mot dosen och clearance av tafamidis låg på samma nivå över tid.

Farmakokinetiska parametrar var likartade efter engångs- respektive upprepad administrering av

20 mg tafamidismeglumin, vilket tyder på att nedbrytningen av tafamidis varken induceras eller

inhiberas.

Resultat från dosering av 15 mg till 60 mg oral lösning av tafamidismeglumin en gång dagligen i

14 dagar visade att steady state hade uppnåtts dag 14.

Särskilda populationer

Nedsatt leverfunktion

Farmakokinetiska data tyder på sänkt systemisk exponering (cirka 40 %) och ökad total clearance

(0,52 l/tim jämfört med 0,31 l/tim) av tafamidismeglumin hos patienter med måttligt nedsatt

leverfunktion (Child-Pugh 7-9) jämfört med hos friska försökspersoner på grund av en större obunden

fraktion av tafamidis. Eftersom patienter med måttligt nedsatt leverfunktion har lägre TTR-nivåer än

friska personer är dosjustering inte nödvändig eftersom tafamidis stökiometri med sitt målprotein TTR

torde vara tillräckligt för att stabilisera TTR-tetrameren. Exponeringen för tafamidis hos patienter med

nedsatt leverfunktion är okänd.

Nedsatt njurfunktion

Tafamidis har inte utvärderats specifikt i en dedikerad studie av patienter med nedsatt njurfunktion.

Inverkan av kreatininclearance på tafamidis farmakokinetik utvärderades i en

populationsfarmakokinetisk analys av patienter med kreatininclearance högre än 18 ml/min.

Farmakokinetiska beräkningar indikerade ingen skillnad i synbar oral clearance av tafamidis hos

patienter med kreatininclearance lägre än 80 ml/min jämfört med dem med en kreatininclearance

högre än eller lika med 80 ml/min. Dosjustering för patienter med nedsatt njurfunktion anses inte

nödvändig.

Äldre

Grundat på populationsfarmakokinetiska resultat hade personer≥ 65 år i genomsnitt 15 % lägre

beräknad synbar oral clearance vid steady state jämfört med personer under 65 år. Emellertid resulterar

skillnaden i clearance i < 20 % ökningar av genomsnittlig C

och AUC jämfört med yngre personer

och är inte kliniskt signifikant.

Farmakokinetiska/farmakodynamiska förhållanden

In vitro-data tyder på att tafamidis inte hämmar cytokrom P450-enzymerna CYP1A2, CYP3A4,

CYP3A5, CYP2B6, CYP2C8, CYP2C9, CYP2C19 och CYP2D6 på något avgörande sätt. Tafamidis

förväntas inte orsaka kliniskt relevant läkemedelsinteraktion på grund av induktion av CYP1A2,

CYP2B6 eller CYP3A4.

In vitro-studier tyder på att det är osannolikt att tafamidis orsakar läkemedelsinteraktioner vid kliniskt

relevanta koncentrationer med substrat av UDP-glukuronosyltransferas (UGT) systemiskt. Tafamidis

kan hämma intestinala UGT1A1-aktiviteter.

Tafamidis visade en låg potential att hämma multiläkemedelsresistent protein (MDR1) (även känt som

P-glykoprotein; P-gp) systemiskt och i magtarmkanalen, organisk katjontransportör 2 (OCT2),

multiläkemedels- och toxinutdrivande transportör 1 (MATE1) och MATE2K, organisk

anjontransporterande polypeptid 1B1 (OATP1B1) och OATP1B3 vid kliniskt relevanta

koncentrationer.

5.3

Prekliniska säkerhetsuppgifter

Gängse studier avseende säkerhetsfarmakologi, fertilitet och tidig embryonal utveckling, gentoxicitet

och karcinogenicitet visade inte några särskilda risker för människa. I allmäntoxicitets- och

karcinogenicitetsstudier framstod levern som målorgan för toxicitet hos de olika arterna som testats.

Leverpåverkan sågs vid exponeringar cirka ≥ 2,5 gånger human AUC vid steady state vid den kliniska

dosen 20 mg tafamidismeglumin.

I en studie av utvecklingstoxicitet hos kanin sågs en lätt ökning av skelettmissbildningar

och -variationer, aborter hos några honor, minskad embryofetal överlevnad samt lägre fostervikt vid

exponeringar cirka ≥ 7,2 gånger human AUC vid steady state vid den kliniska dosen 20 mg

tafamidismeglumin.

I en studie av pre- och postnatal utveckling hos råtta sågs lägre överlevnad och vikt hos avkomman

efter att moderdjuret dosadministrerats med tafamidis under dräktighet och digivning med doser om 15

och 30 mg/kg/dag. Sänkt vikt hos avkomman för handjur stod i samband med sen sexuell mognad

(preputial separation) vid 15 mg/kg/dag. Försämrad prestationsförmåga i ett vattenlabyrinttest av

inlärning och minne observerades vid 15 mg/kg/dag. NOAEL (No Observed Adverse Effect Level) för

livskraftighet och tillväxt hos avkomman i F1-generationen efter dosadministrering till moderdjuret

med tafamidis under dräktighet och digivning var 5 mg/kg/dag (human ekvivalent

dos = 0,8 mg/kg/dag), en dos som är ungefär 4,6 gånger den kliniska dosen på 20 mg

tafamidismeglumin.

6.

FARMACEUTISKA UPPGIFTER

6.1

Förteckning över hjälpämnen

Kapselns hölje

Gelatin (E 441)

Glycerin (E 422)

Gul järnoxid (E 172)

Sorbitan

Sorbitol (E 420)

Mannitol (E 421)

Titandioxid (E 171)

Renat vatten

Kapselns innehåll

Makrogol 400 (E 1521)

Sorbitanmonooleat (E 494)

Polysorbat 80 (E 433)

Tryckfärg (Opacode purple)

Etanol

Isopropylalkohol

Renat vatten

Makrogol 400 (E 1521)

Polyvinylacetatftalat

Propylenglykol (E 1520)

Karmin (E 120)

Briljantblått FCF (E 133)

Ammoniumhydroxid (E 527) 28 %

6.2

Inkompatibiliteter

Ej relevant.

6.3

Hållbarhet

2 år

6.4

Särskilda förvaringsanvisningar

Förvaras vid högst 25 °C.

6.5

Förpackningstyp och innehåll

PVC/PA/alu/PVC-alu/PET/Papper perforerat endosblister.

Förpackningsstorlekar: en förpackning med 30 x 1 mjuka kapslar och en flerpack innehållande 90 (3

förpackningar med 30 x 1) mjuka kapslar.

Eventuellt kommer inte alla förpackningsstorlekar att marknadsföras.

6.6

Särskilda anvisningar för destruktion

Ej använt läkemedel och avfall ska kasseras enligt gällande anvisningar.

7.

INNEHAVARE AV GODKÄNNANDE FÖR FÖRSÄLJNING

Pfizer Europe MA EEIG

Boulevard de la Plaine 17

1050 Bruxelles

Belgien

8.

NUMMER PÅ GODKÄNNANDE FÖR FÖRSÄLJNING

EU/1/11/717/001

EU/1/11/717/002

Läs hela dokumentet

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/404200/2016

EMEA/H/C/002294

Sammanfattning av EPAR för allmänheten

Vyndaqel

tafamidis

Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Vyndaqel.

Det förklarar hur kommittén för humanläkemedel (CHMP) bedömt läkemedlet och hur den kommit

fram till sitt ställningstagande om att bevilja godkännande för försäljning och sina rekommendationer

om hur läkemedlet ska användas.

Vad är Vyndaqel?

Vyndaqel är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen tafamidis. Det finns som kapslar

(20 mg).

Vad används Vyndaqel för?

Vyndaqel används för att fördröja nervskador som orsakas av transtyretinamyloidos, en ärftlig

sjukdom som innebär att fibrer som kallas amyloid ansamlas i vävnader runt om i kroppen, däribland

runt nerverna. Vyndaqel ges till vuxna patienter i ett tidigt stadium av nervsjukdom (stadium 1).

Eftersom antalet patienter med transtyreinamyloidos är litet betraktas sjukdomen som sällsynt. Den 28

augusti 2006 klassificerades Vyndaqel som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta

sjukdomar).

Läkemedlet är receptbelagt.

Hur används Vyndaqel?

Behandlingen ska inledas och övervakas av läkare som har kunskap om att behandla patienter med

denna sjukdom. Den rekommenderade dosen är en kapsel en gång dagligen.

Vyndaqel

EMA/404200/2016

Sida 2/3

Hur verkar Vyndaqel?

Hos patienter med transtyretinamyloidos är ett blodprotein kallat transtyretin bristfälligt och bryts

sönder med lätthet. Det sönderbrutna proteinet bildar en fibrös substans, amyloid, som ansamlas i

vävnader och organ runt om i kroppen, däribland runt nerverna vilket hindrar dessa från att fungera

normalt.

Den aktiva substansen i Vyndaqel, tafamidis, är en transtyretinstabiliserare. Den binder till

transtyretin, vilket hindrar det från att brytas sönder och på så sätt förhindrar att amyloid bildas, vilket

fördröjer nervsjukdomens förlopp.

Hur har Vyndaqels effekt undersökts?

Vyndaqel jämfördes med placebo (overksam behandling) hos 128 patienter med transtyretinamyloidos.

Huvudeffektmåttet baserades på bedömningen av patienternas nervskada och livskvaliteten efter 18

månaders behandling.

Vilken nytta har Vyndaqel visat vid studierna?

Vyndaqel var effektivare än placebo vid behandling av patienter med transtyretinamyloidos. Hos

45 procent av patienterna som fick Vyndaqel antingen förbättrades eller stabiliserades nervfunktionen,

jämfört med hos 30 procent av patienterna som fick placebo. Resultaten innefattar inte patienter med

en svårare form av sjukdomen som lämnade studien tidigt då de behövde genomgå

levertransplantation.

Vilka är riskerna med Vyndaqel?

De vanligaste biverkningarna som orsakas av Vyndaqel (uppträder hos fler än 1 av 10 patienter) är

urinvägsinfektion, slidinfektion, buksmärta (magont) och diarré. En fullständig förteckning över

biverkningar och restriktioner för Vyndaqel finns i bipacksedeln.

Varför har Vyndaqel godkänts?

CHMP noterade att Vyndaqel var effektivare än placebo när det gällde att fördröja nervskada hos

patienter med transtyretinamyloidos, förutom hos patienter som lämnade studien då de behövde en

levertransplantation. Läkemedlet gav inte upphov till några större säkerhetsmässiga betänkligheter och

riskerna ansågs hanterliga. CHMP fann därför att nyttan med Vyndaqel är större än riskerna och

rekommenderade att Vyndaqel skulle godkännas för försäljning.

Vyndaqel har godkänts i enlighet med reglerna om ”godkännande i undantagsfall”. Det innebär att det

av vetenskapliga skäl inte har varit möjligt att få fullständig information om Vyndaqel eftersom

transtyretinamyloidos är sällsynt. Europeiska läkemedelsmyndigheten kommer att granska all ny

information som kan bli tillgänglig varje år och uppdatera denna sammanfattning om det blir

nödvändigt.

Vilken information om Vyndaqel saknas för närvarande?

Företaget som tillverkar Vyndaqel kommer att göra en studie av läkemedlets effekt i en undergrupp av

patienter med vissa genetiska mutationer. Företaget kommer också att lägga fram långsiktiga

säkerhetsdata efter godkännandet för försäljning.

Vyndaqel

EMA/404200/2016

Sida 3/3

Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Vyndaqel?

Företaget som marknadsför Vyndaqel kommer att förse alla läkare som förväntas förskriva Vyndaqel

med utbildningsmaterial. Materialet kommer att bestå av en broschyr med information om riskerna

med läkemedlet, däribland riskerna för foster, och om hur man bidrar till en studie efter godkännande

för försäljning och ett övervakningsprogram för gravida kvinnor.

Rekommendationer och försiktighetsåtgärder som vårdpersonal och patienter ska iaktta för säker och

effektiv användning av Vyndaqel har också tagits med i produktresumén och bipacksedeln.

Mer information om Vyndaqel

Den 16 november 2011 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av

Vyndaqel som gäller i hela EU.

Det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) finns i sin helhet på EMA:s webbplats

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Mer information

om behandling med Vyndaqel finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR). Du kan också kontakta din

läkare eller apotekspersonal.

Sammanfattningen av ställningstagandet om Vyndaqel från kommittén för särläkemedel finns på

EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Denna sammanfattning uppdaterades senast 06-2016.

Liknande Produkter

Sök varningar relaterade till denna produkt

Visa dokumenthistorik

Dela den här informationen